Villanova & Bach, c'è posta per voi

130 commenti

1. Lo studio di Bach e Villanova sta provocando diversi mal di pancia ad alcuni pseudoscienziati autoreferenziatisi quali “scienziati”.
   Uno pseudoscienziato (figura al primo posto nella graduatoria di questa pseudoscienza!) nonha trattenuto gli effetti del suo mal di pancia che, è noto, può provocare diverse conseguenze, nel caso migliore stipsi/diarrea con crampi e inevitabile-conseguente diffusione di cattivo odore, direi fetido e puzzolente.
   Con il chiarissimo intento di offendere il lavoro dei primi esperti al mondo di SMA1, ancora oggi pone delle domande chiamandole problemi:
   “Primo problema: cosa si è infuso davvero a questi bambini?”
   “C’erano cellule mesenchimali stromali in quelle preparazioni?” “E quante?”
   “E che caratteristiche avevano?”
   “E quelle preparate a Monza erano le stesse cellule di Brescia come sembrerebbe di capire leggendo il lavoro? (ma questo non è possibile)” (ndr certo che non è possibile, asino, le cellule erano diverse, diversa la metodica, diverso il laboratorio, diverso tutto).
   “Fra l’altro gli esperti dell’Istituto Superiore di Sanità avevano già stabilito che i preparati di Brescia contenevano pochissime cellule, per lo più morte, oltre a contaminanti e persino sangue”.
   E via con quesiti da ignoranti o malevoli.
   Una persona seria avrebbe consultato le schede, pubblicate migliaia di volte ormai, dove viene indicato e certificato che si tratta di cellule staminali, se ne indica il numero (si tratta di milioni, non si dicono bugie!), viene indicato il grado di vitalità (circa 98-99%), la sterilità e tutto il resto.
   E tali dati, come previsto dalla legge 57/2013 (chiedetelo al Direttore Belleri), venivano inviati all’AIFA, all’IIS, al Ministero di Sanità, al Centro Nazionale trapianti che non hanno mai mosso una minima obiezione.
   O scienziato illustre, perché parli di cellule morte?
   Perché, spargendo le fetide conseguenze del tuo mal di pancia, tenti di offendere la serietà umana e professionale di persone che con te non hanno nulla da spartire? https://drive.google.com/folderview?id=0B_Dpd39_0Of5YkhYSVJNOE1UaFk&usp=sharing

   1. Felice Massaro,
      Sono le domande che ci poniamo tutti proprio perché l’articolo di Villanova & Bach (che non sono i primi esperti al mondo di SMA1) non ci risponde. Più che far venire il mal di pancia ci dà ragione. La procedura di Trieste era già nota, quella di Brescia resta segreta.
      Conoscevo già i suoi documenti e molti altri simili, signor Massaro, ma non dicono se le cellule staminali mesenchimali prese dal donatore producono neuroni motori e quanti. Dicono soltanto che sono compatibili con il sistema immunitario del destinatario, che non sono troppo vecchie per riprodursi (telomeri) e infine che nel sangue del paziente vengono iniettati 2,4 milioni/millilitro di “cellule staminali mesenchimali” – non sono molte, in un prelievo dalla cresta iliaca del donatore ce ne sono da 15 a 30 milioni/millilitro.
      Così le uniche analisi pubblicate restano quelle dei NAS e dell’ISS con le contaminazioni, le cellule morte, l’acido retinoico ecc. Non sono mai state contestate da Stamina nel processo di Torino. Se Stamina aveva le prove che non era vero e che le mesenchimali producono neuroni motori, perché non le ha tirate fuori?
      Se i pazienti curati, lei e altri parenti di pazienti le avete, perché non lo fate voi?
      Non so a chi si riferisca, ma qui nessuno mette in dubbio che nel midollo ci siano cellule staminali: stanno dappertutto, nel cervello, nel cuore, nell’intestino, nel fegato, nei polmoni… Sarebbe strano che non ci fossero nel midollo.

2. boh spero non si riferisca a me. io faccio il medico,non sono uno scienziato in quanto la mia professione e’ prettamente umanistica.
   quello che so lo leggo dai giornali : appunto ocasapiens ispezioni nas e iss,e i risultati sono tristemente noti.

   1. Ennio,
      si riferisce a uno scienziato famoso anche per la serietà, Giuseppe Remuzzi del Mario Negri, che rivela perché la peer-review dormiva
      Di cose così su buoni giornali di medicina non se ne leggono quasi mai. John R. Bach oltre a essere un grande esperto di riabilitazione respiratoria è associate editor (vicedirettore insomma) dell’American Journal of Physical Medicine and Rehabilitation. Che uno mandi un suo lavoro al suo giornale non è vietato ma in questo caso è di cattivo gusto quantomeno; c’è di mezzo una condanna per associazione a delinquere e truffa (ma questo forse il dottor Bach non lo sapeva).
      Il dott. Remuzzi è troppo buono. Lo sapevano entrambi e non hanno dichiarato il proprio conflitto d’interessi…

3. non so, in effetto il sig. Massaro cita Mann per cui mi sono richiamato alla Montagna Incantata…voleva essere una sorta di citazione,io non sono uno scienziato….

4. Non sarebbe dovuto accadere in partenza ma quanto meno tutto si sarebbe dovuto fermare a maggio 2012 con l’ordinanza dell’AIFA. Ma sono arrivati giudici, Le Iene e altre iene, Balduzzi vari e una vergognosa unanimità in Parlamento che hanno rischiato di farci precipitare nel baratro
   E’ stato evitato e il merito (parole di Luca Pani, Direttore Generale AIFA) “è ascrivibile in toto alle voci degli scienziati che si sono levate contro la vulgata pro-Stamina che aveva conquistato proseliti fra i media e l’opinione pubblica”. Magari non in toto ma comunque il loro contributo è stato determinante.
   Quindi per carità di patria basta con i link a documenti che non dimostrano nulla e al chiacchericcio su un metodo Stamina-cura-tutto che non esiste. E’ giunto il momento che anche i proseliti riconoscano la sconfitta.

5. non devono riconoscere una “sconfitta”, che sembrerebbe che avrebbero anche potuto “vincere”… devono solo riconoscere la realtà… la verità della realtà… che è risultata diversa dalle loro speranze…

   1. mikecas,
      per alcuni di loro è una battaglia contro tutti gli scienziati, o meglio “pseudoscienziati” come li chiama il signor Massaro e la scienza in generale. Dubito che la realtà riesca a fermarli.
      —
      Riccardo,
      Hai letto Lewandovski et al. (a proposito di link!) e pensi lo stesso che i proseliti riescano a riconoscerla?

6. @ocasapiens
   l’eccellente sintesi di Giuseppe Remuzzi
   A differenza di Felice Massaro, considero il prof. Remuzzi uno dei grandi della medicina, non solo per il numero e la qualità delle pubblicazioni ma anche per i risvolti clinici notevoli che hanno avuto le sue ricerche, a cominciare dalla “remission clinic” in ambito nefrologico.
   Però non posso fare a meno di notare che le domande (es: sul tipo di cellule, sui tempi, sui luoghi di cura, sul gruppo di controllo, ecc.) che pone relativamente all’articolo denotano, a mio avviso, una lettura superficiale dell’articolo stesso, in quanto molte delle risposte si possono trovare leggendolo con maggiore attenzione.
   Relativamente ai dubbi riassunti in questo post, mi risulta che la risposta a molti di essi, corredata da ulteriori dati ed analisi strumentali, possa essere ricavata da quanto illustrato alla conferenza stampa di presentazione dell’articolo tenutasi a Bologna il 30 marzo 2015, dove erano presenti entrambi gli autori.

   1. Hermano Tobia,
      nell’articolo non c’è nulla sul tipo di cellule – fattori di crescita, tasso di sopravvivenza in situ ecc. per citare il prof. Cornelli – sui tempi delle osservazioni, dove sono state fatte e da chi. La cosa certa è che senza le analisi biochimiche dei pazienti (Dna testing per primo, di quali SMA stanno parlando?), non si possono confrontare con quelle di un gruppo di controllo – e nemmeno escludere remissioni spontanee.
      Se Villanova e Bach hanno questi dati e li hanno già trasmessi ai membri dei comitati di valutazione, al prof.Camillo Ricordi, agli inquirenti ecc. ecc., lei come spiega che li nascondano non solo agli altri scienziati e ai giornalisti che hanno invitato alla conferenza stampa, ma addirittura a parenti donatori come il signor Massaro? (Presumo che il signor Massaro non abbia alcun interesse a tenerli segreti)

7. @ocasapiens
   Dna testing per primo, di quali SMA stanno parlando?
   Come detto per me è arabo, ma B. e V. parlano esplicitamente del gene 5q13, anche in riferimento al caso 1. Francamente non credo proprio che possano sbagliare diagnosi. Ricordiamo che i miglioramenti sono stati individuati in 3 pazienti su 3 esaminati, il calcolo delle probabilità è nettamente a favore degli autori.
   lei come spiega che li nascondano non solo agli altri scienziati e ai giornalisti
   Nessuno nasconde niente, mi sembra. Villanova dice in un’intervista:
   Insomma, a nostro avviso, la medicina aveva già dimostrato questi importanti contributi, bastava studiare con attenzione la documentazione nelle mani delle famiglie
   @Riccardo Reitano
   E’ stato evitato e il merito “è ascrivibile in toto alle voci degli scienziati che si sono levate contro la vulgata pro-Stamina che aveva conquistato proseliti fra i media e l’opinione pubblica”
   Parole importanti, che potrebbero diventare pesantissime. Riassumiamo la situazione: la scienza, rappresentata dalla prof. Cattaneo e da altri, ha stabilito che la cura non portava alcun beneficio, che i genitori dei bambini si erano illusi ed ha fatto in modo di bloccare tutto.
   Non serve che ti faccia notare che una pubblicazione su una rivista peer-reviewed fatta da due autorevoli clinici come B. e V. NON è “media”, nè “opinione pubblica”, ma è scienza, anzi è il modo (l’unico) con cui la ricerca scientifica e le conoscenze avanzano.
   Ho già fatto notare che è del tutto inutile illudersi (perchè questa è un’illusione) che Bach e Villanova abbiano fatto errori clamorosi, oppure cercare di ingigantire i limiti dello studio (che gli stessi autori sottolineano): B. e V. hanno una vastissima esperienza clinica sulla SMA1, e se quello che hanno visto, documentato e misurato li ha fatti esporre pubblicamente con l’articolo di cui si è parlato (+ conferenza stampa), le possibilità che si siano sbagliati sono veramente minime. In ogni caso il dubbio che i miglioramenti ci siano c’è, eccome se c’è.
   Se tale studio verrà ignorato, non si può affatto escludere uno scenario in cui, fra qualche anno, potrebbero venire confermate le evidenze di B. e V. (le sperimentazioni sono bloccate solo in Italia), ma intanto i bambini ammalati potrebbero non esserci più. E l’unica cura disponibile per loro era stata dichiarata fuorilegge.
   In tale situazione le parole di Pani si trasformerebbero in un atto d’accusa pesantissimo nell’inevitabile rimpallo di responsabilità.
   Concludo con una domanda: tu hai giustamente a cuore la scienza, la sua integrità ed il corretto rapporto tra scienza e pubblica opinione. In uno scenario del genere come pensi che ne uscirebbe la reputazione della scienza di fronte all’opinione pubblica ? Vale la pena di correre questo rischio ?
   Per questo (mia opinione da “signor nessuno”, sia ben inteso) se adesso le “voci degli scienziati” di fronte a questo articolo fanno finta di niente o cercano di minimizzarlo, si assumono una responsabilità davvero enorme.

   1. Hermano Tobia,
      ho provato a rispiegare oggi il pleiotropismo con l’esempio di un gene molto più studiato e di una malattia molto più frequente. Serve il DNA di altri geni e quello delle copie del 5q13 per sapere se le mutazioni ci sono su tutte o meno, e ripetere il test per sapere se le mutazioni aumentano nel tempo. Non dico che V&B hanno sbagliato la diagnosi, anzi sarei stupita se l’avessero fatta loro e non dei genetisti. Se la conoscono, perché non la citano?
      E’ così dall’inizio: Vannoni et al. dicono di avere dati inoppugnabili, non li pubblicano e pretendono pure che gli scienziati ne tengano conto.
      una pubblicazione su una rivista peer-reviewed
      più bucata di un groviera e uscita sulla rivista cui Bach è sia il vice direttore che lo scienziato più noto. Volevano farsi del male o il paper è stato rifiutato da tutte le altre riviste?
      —
      mW,
      be’ grazie anche per MSF, senza di loro è molto peggio anche per le Ong

8. @ocasapiens
   Abbiamo già visto che la rivista ha uno fra gli IF più elevati del suo settore, e che quelli che lei chiama “buchi” sono solo il tentativo di ingigantire i limiti che B. e V. stessi indicano nel lavoro.
   Comunque, le propongo una domanda. Supponiamo che lei abbia una responsabilità decisionale, diciamo “politica”, a fronte di questo lavoro. Ci sono 2 possibilità, quale sceglie ?
   a) si ignora
   b) si chiamano 3-5 clinici esperti di SMA1 e “third party” (es: primari di neurologia di ospedali, ecc), si da loro la pubblicazione e dopo che la hanno letta si chiamano B. e V. ad illustrare, discutere e chiarire di persona, di fronte a questi esperti, i loro risultati, con tutta la documentazione del caso. Dopo che hanno sviscerato tutto, si chiede agli esperti un giudizio sulle misure ed i risultati che B. e V. hanno presentato. Con tutti gli atti pubblici, per la massima trasparenza. Una sorta di peer-review avanzata, visto che quella ordinaria il paper l’ha già passata. Poi in base ai risultati si valuta cosa fare.

   1. Hermano Tobia,
      non è molto importante, ma per i casi clinici il top è il New England Journal of Medicine. Se Bach voleva evitare una brutta figura, poteva scegliere riviste specializzate in case histories senza alcun IF (tanto non le cita quasi nessuno). Auto-pubblicarsi desta sempre scetticismo, figurarsi quando ci sono di mezzo truffa associazione a delinquere patteggiate e un ricorso in Cassazione su un tecnicismo puramente legale.
      I buchi non sono soltanto i dati omessi e le “limitazioni” ammesse, ma le contraddizioni irrisolte per dirla con diplomazia. Vannoni esclude le SMA nell’agosto 2013 mentre il suo metodo è applicato a Brescia dal 2011. Il 3 marzo 2013 parte la campagna delle Iene – peer-review avanzata di Golia Fiorello e Celentano… – con video e cartelle cliniche che mostrano i miglioramenti degli ultimi 18 mesi. (Non ho la tv, ero contraria a “gonfiare” sul Sole o a Oggi Scienza le voci messe in giro da Vannoni et al. sui presunti miracoli e non seguivo, ma il 22 marzo ad alcune croniste è arrivata questa lettera e ho capito di aver sbagliato)
      Erano video e “cartelle cliniche” truccate? Secondo V&B un caso migliora solo parecchio dopo la ripresa delle infusioni nel marzo 2013. Per gli altri non c’è niente fino al 2014. E nel suo articolo del 2012 sulle cure precedenti a Trieste, Andolina non accenna ad alcun test sulla mobilità dei bambini né prima né durante né dopo i cicli di infusione. V&B le hanno fatte a sua insaputa perché non abbia i dati nemmeno lui e facesse la figura del dilettante?
      Secondo me l’unica possibilità – se vogliono fugare i sospetti su chi mente e chi no e a quale scopo – è che V&B scrivano un articolo con tutti i dati compreso chi ha fatto cosa quando e dove (basta una tabella nei materiali supplementari, accidenti!). Se lo mandano a una rivista specializzata in case histories meglio. Così i referees insegnano loro come si scrivono, visto che non hanno voluto copiare lo schema di Ekart et al.
      Una sorta di peer-review avanzata, visto che quella ordinaria il paper l’ha già passata
      Lei come lo sa?

9. Hermano Tobia
   perdonami la sinteticità, se avrò tempo detaglierò meglio e molti punti che poni.
   Un articolo in sè non dice nulla, vedremo cosa avrà da dire la comunità scientifica di riferimento. I primi accenni non sembrano positivi, ma non si sa mai. Lasciamo fare agli scienziati il loro lavoro senza cercare di sostituirci a loro.
   Capisco chi ha il dubbio sui miglioramenti vista la campagna mediatica che è stata fatta; ma scientificamente non mi sembra che ce ne siano molti.
   Scientificamente (si, mi ripeto, non dimenticare che di questo si tratta) è davero difficile escludere uno scenario in maniera assoluta. E’ ancora più difficile renderlo ragionevolmente plausibile. Di nuovo, non mi sembra che ce ne sia traccia.
   I bambini malati oggi disgraziatamente è facile che non ci saranno più quando verrà trovata una cura. E’ così per tantissime malattie, i tempi della ricerca e messa a punto di una cura sono fastidiosamente lunghi. Sarebbe bello fare più in fretta ed eliminare dal pianeta tutte le malattie al momento incurabili o difficilmente curabili, ma le scorciatoie sono equivalenti a rivolgersi a maghi e fattucchiere. Non mi sembra una buona idea.
   Solo chi si pone fuori dalla logica scientifica accuserebbe Pani. Lo so che ce ne sarebbero tanti e mi pare di capire che tu saresti uno di questi. Ma Pani ha detto in modo scientificamente solido che non abbiamo indicazioni significative sugli effetti di questa del tutto ipotetica e misteriosa cura e, ancora peggio, come hanno operato i vari Vanoni, Andolina, Molinari, etc., ponendosi al di fuori della prassi scientifica e clinica.
   Non credo ci sia bisogno di ricordare quello che invece sappiamo, causa della condanna e del relativo patteggiamento, e di come si è giunti alla distorsione della legge Turco e all’obbrobrio unanime del Parlamento con il decreto Balduzzi per bypassare ISS e AIFA.

   1. Riccardo,
      è facile che non ci saranno più
      o forse sì. Come dice la rete europea delle malattie orfane, è difficile fare prognosi (leggi anche tu questa lettera).
      Fra le “contraddizioni”, metterei la rinuncia alla richiesta di brevetto accompagnata da “petition for non publication” dell’agosto 2013. Proprio quando Vannoni esclude la SMA dal trial mentre Andolina et al. fanno finta di nulla, violando il codice deontologico:
      Sono vietate l’adozione e la diffusione di terapie e di presidi diagnostici non provati scientificamente o non supportati da adeguata sperimentazione e documentazione clinicoscientifica, nonché di terapie segrete.
      Richiesta abbandonata solo dopo che Nature ne aveva rivelato le falsificazioni. Più che esperti di SMA1, per valutare l’articolo di V&B chiamerei la polizia – se non fosse già intervenuta.
      —
      E.K. Hornbeck,
      Non puo’ impiccare la Cattaneo — e gli altri — all’aver ignorato un articolo che non era ancora uscito.
      LOL! Forse lei non lo sa, ma Hermano Tobia crede che io sia andata nel futuro a cercare informazioni che erano uscite sul Sole mesi prima – lo ha scritto perfino qui e su Oggi Scienza dove le avevo anticipate!

10. @ Hermano Tobia
    la scienza, rappresentata dalla prof. Cattaneo e da altri, ha stabilito che la cura non portava alcun beneficio, che i genitori dei bambini si erano illusi ed ha fatto in modo di bloccare tutto. […] una pubblicazione su una rivista peer-reviewed fatta da due autorevoli clinici come B. e V. NON è “media”, nè “opinione pubblica”, ma è scienza, anzi è il modo (l’unico) con cui la ricerca scientifica e le conoscenze avanzano.
    Davvero la scienza (e la Cattaneo in particolare) “ha stabilito che la cura non portava alcun beneficio”? Mi puo’ dare riferimenti precisi riguardo a questa decisione?
    O non e’ piu’ corretto affermare che la Cattaneo, e tanti altri, hanno criticato il modo in cui la terapia e’ stata presentata, hanno affermato che il metodo in questione non era scientificamente conosciuto e che non c’erano motivi per pensare che le cure portassero benefici?
    Spero di renda conto della differenza radicale tra le due alternative.
    Comunque, su una cosa sono perfettamente d’accordo con lei: le pubblicazioni peer-reviewed sono l’unico modo con cui la ricerca scientifica e la relativa conoscenza avanzano.
    Non che un articolo peer-reviewed sia un testo sacro: e’ solo il livello zero di significanza per poter parlare di “scienza”.
    Comunque, non perda di vista i tempi: quando la Cattaneo, e gli altri scienziati, hanno affermato che non c’era motivo scientifico per pensare che la cura portasse benefici, l’articolo non era ancora uscito.
    Non puo’ impiccare la Cattaneo — e gli altri — all’aver ignorato un articolo che non era ancora uscito.
    Ho già fatto notare che è del tutto inutile illudersi (perchè questa è un’illusione) che Bach e Villanova abbiano fatto errori clamorosi, oppure cercare di ingigantire i limiti dello studio (che gli stessi autori sottolineano): B. e V. hanno una vastissima esperienza clinica sulla SMA1, e se quello che hanno visto, documentato e misurato li ha fatti esporre pubblicamente con l’articolo di cui si è parlato (+ conferenza stampa), le possibilità che si siano sbagliati sono veramente minime. In ogni caso il dubbio che i miglioramenti ci siano c’è, eccome se c’è.
    Le sue parole mi lasciano alquanto perplesso.
    Da un lato, lei stesso ammette che l’articolo di B&V e ha dei limiti che gli stessi autori sottolineano. Pero’ lei si rifiuta di prenderne atto e continua a presentare questo articolo come se fosse una pietra miliare nella storia della medicina.
    Mettiamo bene in chiaro alcuni elementi:
    – l’articolo tratta dei presunti miglioramenti di tre (solo tre) casi clinici; tre casi clinici sono troppo pochi per arrivare a delle conclusioni;
    – le valutazioni, secondo gli autori, sono state fatte usando la scala CHOP che (a quanto mi risulta) e’ ampiamente utilizzata ma altamente soggettiva e quindi la valutazione (non in doppio cieco, ricordo) e’ estremamente influenzabile (anche a livello inconscio) dalla speranza di aver trovato una cura per una malattia terribili;
    – i casi riguardano tre bambini trattati con una cura che non e’ nota nel dettaglio e, in particolare, non e’ replicabile dalla comunita’ scientifica; sorge quindi il dubbio dell’utilita’ stessa di ragionare su questo articoli (almeno finquando Vannoni non rivelera’ il suo metodo nei minimi dettagli);
    – i pazienti in esame erano affetti da una malattia che lo stesso autore della terapia aveva chiesto dovesse essere esclusa dalla sperimentazione.
    Di fronte a questi fatti, considerare (come mi sembra faccia lei, non esplicitamente ma nell’insistenza nel riproporlo e nel volerne dedurre conseguenze scientifiche e politiche) questo articolo come rivoluzionario e imprescindibile mi sembra ferocemente azzardato.
    Per questo (mia opinione da “signor nessuno”, sia ben inteso) se adesso le “voci degli scienziati” di fronte a questo articolo fanno finta di niente o cercano di minimizzarlo, si assumono una responsabilità davvero enorme.
    E’ difficile “minimizzare” un articolo con i limiti che sappiamo.
    Comunque, saranno i singoli scienziato (operando in scienza e coscienza) a valutare la cosa e decidere se prendere ispirazione da questo articolo o se considerarlo irrilevante.
    Ma, visto che lei parla delle responsabilita’ degli scienziati, che dire della responsabilita’ di Vannoni?
    Supponiamo, come lei sembra convinto, che il Metodo Stamina sia effettivamente efficace e rivoluzionario.
    Non pensa che Vannoni, rifiutandosi di renderlo pubblico e rifiutando di dare agli scienziati le informazioni che chiedevano, abbia delle responsabilita’ tremende?

11. Mi sa che oggi, la parte di cervello che valuta la molteplicita’ non mi si e’ svegliata.
    Errata corrige, nell’intervento precedente:
    – non “malattia terribili” ma “malattia terribile”;
    – non “questo articoli” ma “questo articolo”;
    – non “singoli scienziato” ma “singoli scienziati”.
    Scusate.

12. @E.K.Hornbeck
    Davvero la scienza (e la Cattaneo in particolare) “ha stabilito che la cura non portava alcun beneficio”? Mi puo’ dare riferimenti precisi riguardo a questa decisione?
    Certamente, la Prof. Cattaneo ha ribadito più volte, sia in televisione che a mezzo stampa che non c’era alcun beneficio. Ad esempio in un articolo sulla Stampa del 19/01/2014 scrive:
    «Le Iene» hanno cominciato a montare e trasmettere riprese di bambini gravemente malati, facendo percepire al pubblico che il trattamento Stamina producesse effettivi e «visibili» miglioramenti. A questa tesi, perseguita con instancabile accanimento, hanno a più riprese mortificato e umiliato, oltre che la verità e il legittimo bisogno di chiarezza delle famiglie …
    Mi risulta che le Iene hanno parlato più volte di 2 dei 3 casi oggetto dello studio di B. e V.
    Non puo’ impiccare la Cattaneo — e gli altri — all’aver ignorato un articolo che non era ancora uscito.
    L’articolo è uscito il 18/04. Il 22/04 la prof. Cattaneo, in occasione del convegno “Falsi miti e vere eccellenze” tenutosi a Roma, ribadisce: “Nessuna verita’ scientifica, era ciarlataneria”. L’articolo è di 4 pagine, per leggerlo ci si mette 10 minuti.
    Di fronte a questi fatti, considerare (come mi sembra faccia lei, non esplicitamente ma nell’insistenza nel riproporlo e nel volerne dedurre conseguenze scientifiche e politiche) questo articolo come rivoluzionario e imprescindibile mi sembra ferocemente azzardato.
    A parte che un articolo di solito diventa “rivoluzionario” parecchio tempo dopo la sua pubblicazione, usando le sue parole, ho detto solo che a me sembra invece ferocemente azzardato ignorarlo.
    Sui riferimenti a Vannoni, ho già sottolineato che nell’articolo di B. e V. si parla d’altro, e che comunque (da quel poco che ho letto) NON ho un giudizio positivo sul suo operato.
    @ocasapiens
    Secondo me l’unica possibilità – se vogliono fugare i sospetti su chi mente e chi no e a quale scopo – è che V&B scrivano un articolo con tutti i dati compreso chi ha fatto cosa quando e dove (basta una tabella nei materiali supplementari, accidenti!). Se lo mandano a una rivista specializzata in case histories meglio.
    Se ci fosse tempo, questa potrebbe essere anche un’ipotesi. Ma di tempo non ce n’è. Approfitto per segnalare questo recentissimo video relativo all’incontro a Trieste dal titolo “Staminali, quelle vere”:
    https://www.youtube.com/watch?v=IHZJKtKpXAE
    Sono ripresi gli interventi del pubblico in particolare dell dott. Andolina e della madre di una delle bambine esaminate da B. e V., e l’argomento dei loro interventi è proprio l’articolo di cui stiamo discutendo: come era facile prevedere, faranno di tutto (e faranno bene) affinchè questa evidenza NON venga ignorata.
    In particolare emergono i seguenti particolari interessanti:
    – il prof. Bach è venuto in Italia ben tre volte per visitare di persona i piccoli pazienti oggetto dell’articolo
    – la pubblicazione piena e dettagliata del metodo è imminente (non ho capito bene dove ma non è importante)
    – come scritto nell’articolo, oltre ai miglioramenti dell’indice CHOP, nella piccola si è avuto il passaggio dalla respirazione paradossale (patologica) a quella diaframmatica (normale);
    Come è logico, la divulgazione del metodo consentirà repliche e studi ulteriori, ed emergerà chiaramente se chi si è speso per bloccare tutto (ignorando le evidenze cliniche) avrà fatto un tragico ed imperdonabile errore.
    Quindi ricapitoliamo:
    – esiste una pubblicazione scientifica che attesta miglioramenti notevoli e considerati impossibili dagli autori (clinici esperti) in 3 casi su 3 esaminati;
    – per maggiore sicurezza, e visti alcuni limiti della pubblicazione individuati dagli autori stessi, è possibile eventualmente vagliarne ulteriormente i riscontri facendo confrontare velocemente esperti (clinici questa volta) con gli autori. Villanova stesso auspica il confronto in una recente intervista all’Osservatore d’Italia:
    “Ho sempre sperato in un contraddittorio tra clinici, tra coloro che valutano solo l’effetto finale di un qualcosa. Sarebbe stato utile poter discutere con colleghi che abbiano la mia stessa esperienza e quella del Professor Bach, noi siano sempre stati disponibili per questo.”
    – dalla documentazione degli Spedali Civili non risulta alcun effetto avverso a seguito di 400 infusioni
    – la completa divulgazione del metodo è imminente
    Ricordiamo che le istituzioni hanno prima acconsentito, poi bloccato (con “merito” ascrivibile in toto alle voci degli scienziati) l’accesso alle cure compassionevoli e la sperimentazione. Adesso è successo un fatto nuovo, anzi 2: l’articolo di B. e V. e l’imminente divulgazione del metodo.
    Alla luce di questo cosa dicono suddette istituzioni ? Ci sono ancora presupposti per negare l’utilizzo compassionevole della cura ? E la sperimentazione ?
    Penso che le famiglie dei malati in primis, ma anche l’opinione pubblica in generale, abbiano diritto ad una risposta da parte delle istituzioni. Positive or negative, ma risposta (articolata, motivata e dettagliata) sia. Ignorare questi fatti nuovi penso sia – per tutti gli “attori” coinvolti nella vicenda – la peggiore delle soluzioni.
    —-
    Forse lei non lo sa, ma Hermano Tobia crede che io sia andata nel futuro a cercare informazioni
    Non avrà mica venduto la Delorean ?!? Proprio adesso che con le LENR gli 1,21 gigowatt sembrano a portata di mano …

13. @ Hermano Tobia
    Certamente, la Prof. Cattaneo ha ribadito più volte, sia in televisione che a mezzo stampa che non c’era alcun beneficio
    Sicuramente non nella frase che mi ha riportato lei.
    Rilegga con attenzione e vedra’ che non e’ l’affermazione di chi e’ certo che non c’e’ — e non puo’ esserci — un beneficio. Sono le parole di chi critica dei giornalisti per aver affermato che ci sono evidenti benefici.
    Ribadisco: le affermazioni della Cattaneo, quelle che ricordo, avevano il senso (tra le altre cose) di “non ci sono prove significative dell’efficiacia della cura Stamina” e non (come invece afferma lei) “la scienza puo’ affermare con certezza che la cura Stamina non ha alcuna efficacia”.
    Forse ha ragione lei: forse la Cattaneo — magari per semplificare il discorso a non addetti ai lavori — ha detto o scritto (da qualche parte, in qualche occasione) che la cura Stamina non ha sicuramente nessuna efficacia. Questo sarebbe un errore di comunicazione. Pero’ spetta a lei provarlo, questo errore, visto che e’ lei ad affermare che esiste.
    L’articolo è uscito il 18/04. Il 22/04 la prof. Cattaneo, in occasione del convegno “Falsi miti e vere eccellenze” tenutosi a Roma, ribadisce: “Nessuna verita’ scientifica, era ciarlataneria”. L’articolo è di 4 pagine, per leggerlo ci si mette 10 minuti.
    In primo luogo, le ricordo che lei sta insistentemente criticando la Cattaneo per quello che ha fatto *prima* dell’uscita dell’articolo.
    In secondo luogo, quattro giorni possono sembrare tanti a chi — come a lei, mi sembra — e’ convinto che l’articolo di B&V sia (o sia destinato) a diventare un faro nella storia della medicina e non a chi — come la senatrice Cattaneo — e’ convinto (per ottimi motivi) che la cura Stamina sia solo ciarlataneria e ha molti altri compiti e interessi. Per dirla tutta: la senatrice Cattaneo si e’ gia’ formata (grazie a Vannoni) una precisissima idea sulla cura Stamina, per lei la questione e’ (molto probabilmente) legittimamente e definitivamente chiusa e (tenendo anche conto dei limiti che ho elencato e che lei non ha contestato) non ha nessun obbligo (e forse neppure nessuna curiosita’) di leggere l’articolo di B&V.
    In terzo luogo, puo’ benissimo essere che l’articolo l’avesse gia’ letto e che il giudizio di “Nessuna verita’ scientifica, era ciarlataneria” sia rimasto inalterato.
    Se lei pretende che la Cattaneo legga l’articolo — o che, una volta letto, sia obbligata a cambiare parere sulla cura di Vannoni — dimostra solo di avere una questione personale nei confronti della senatrice.
    ho detto solo che a me sembra invece ferocemente azzardato ignorarlo.
    Vista l’insistenza e la tenacia con cui sta cercando di fargli propaganda (e la considerazione implicita che la senatrice Cattaneo fosse tenuta a leggerlo nelle prime 96 ore dopo la sua pubblicazione) mi sembra qualcosa di piu’ di limitarsi a ritenere che sia azzardato ignorarlo.
    Sui riferimenti a Vannoni, ho già sottolineato che nell’articolo di B. e V. si parla d’altro,
    Riferisce o non riferisce di presunti miglioramenti causati dalla cura di Vannoni?
    Se e’ cosi’, come puo’ affermare che parla d’altro?
    comunque (da quel poco che ho letto) NON ho un giudizio positivo sul suo operato.
    Non ricordo neanche un suo giudizio negativo.
    Dai suoi interventi ho avuto l’impressione che lei pensi che l’unico demerito di Vannoni sia stato quello di non aver saputo propagandare efficacemente la sua cura rivoluzionaria.
    In compenso, lei ha espresso giudizi sprezzanti sulla senatrice Cattaneo e sugli altri che hanno impedito una deriva simil-Di Bella alla vicenda Stamina.
    Se ci fosse tempo, questa potrebbe essere anche un’ipotesi. Ma di tempo non ce n’è.
    Ricorda quando auspicava che le “regole [vengano rispettate] in maniera scrupolosa”?
    Questo implica anche il rispetto dei tempi previsti dalle procedure medico/scientifiche.
    O lei presume che queste regole non tengano conto — in generale — del fatto che ci sono persone che possono morire in attesa del completamento dell’iter?
    Forse auspica una strada preferenziale per il metodo Stamina?
    la pubblicazione piena e dettagliata del metodo è imminente (non ho capito bene dove ma non è importante)
    Magnifica notizia.
    Ne riparleremo se e quando questo avverra’.
    Come è logico, la divulgazione del metodo consentirà repliche e studi ulteriori, ed emergerà chiaramente se chi si è speso per bloccare tutto (ignorando le evidenze cliniche) avrà fatto un tragico ed imperdonabile errore.
    Lei continua a fare un errore temporale: lei ipotizza che la Cattaneo (e molti altri) abbiano “fatto un tragico e imperdonabile errore”, in passato, a ignorare dati di cui (forse, ma forse anche no) disporremo in futuro.
    La valutazione di una decisione deve essere basata sulle informazioni disponibili nel momento in cui la decisione e’ stata presa.
    Adesso è successo un fatto nuovo, anzi 2: l’articolo di B. e V. e l’imminente divulgazione del metodo.
    Adesso e’ successo *un* fatto nuovo, non due. E non particolarmente significativo.
    Il secondo, forse, avverra’ in futuro.
    Imminente non vuol dire avvenuto.
    Ci sono ancora presupposti per negare l’utilizzo compassionevole della cura ? E la sperimentazione ?
    Assolutamente si’.
    Per lo meno finquando il metodo non sara’ divulgato.
    Penso che le famiglie dei malati in primis, ma anche l’opinione pubblica in generale, abbiano diritto ad una risposta da parte delle istituzioni. Positive or negative, ma risposta (articolata, motivata e dettagliata) sia.
    L’hanno gia’ avuta.
    Forse lei non vuole accettarla e si appella a qualsiasi novita’ per negarne la validita’ (e forse anche l’esistenza), ma questo non toglie che tale risposta esiste.
    Articolata, motivata e dettagliata. E negativa.
    Su questo mi piacerebbe il parere di uno scienziato del ramo (non personalmente coinvolto nella vicenda) ma, IMHO, l’articolo di B&V non la scalfisce minimamente.

14. Chiari pronunciamenti contro la continuazione delle somministrazioni di stamina ce ne sono state a bizzeffe. Dall’ospedale di Bergamo a cui era stato porposto alle due commissioni di Balduzzi, dalle altre due commissioni ministeriali della Lorenzin ad una ventina di società o organizzazioni scientifiche, da AIFA e ISS a decine di scienziati che hanno preso carta e penna per esprimere il loro disappunto, dal comitato di Bioetica della Regione Sicilia alla Federazione degli Ordini dei Medici, etc.
    A favore troviamo Balduzzi e il parlamento, Adriano Celentano e simili, le Regioni Lombardia e Abruzzo, Le Iene, alcuni (sottolineo alcuni) genitori di malati, il Prof. Ricordi e qualche altro e infine ora l’articolo di V. e B..
    Approssimativamente il quadro al momento è questo, il futuro non lo conosco. C’è ancora da discuterne? No di certo, c’è solo da accettare o meno quanto Avicenna ha iniziato a impostare mille anni fa e che è la base del nostro modo di vedere la medicina e la sperimentazione clinica oggi.

15. L’ articolo di Villanova e Bach fa acqua da tutte le parti, come ha ben spiegato il dott. Remuzzi e anche ocasapiens.
    Basti il fatto che descrivono la preparazione delle cellule staminali senza citare il passaggio in ac. retinoico (che secondo Vannoni e Andolina è la grande novità) e dunque sembra che descrivano solo il metodo utilizzato nel laboratorio di Monza per le staminali utilizzate nella sperimentazione del Burlo (cellule che Andolina ha descritto “miracolose; hanno salvato la vita di una bambina moribonda” -in un intervista al giornale Il Piccolo di trieste in gennaio 2011, poi “parzialmente efficaci, con effetti che durano 30 giorni” nell’ articolo da lui pubblicato nel 2013, poi “un’ immonda brodaglia” in un’ intervista del 2014). Nella discussione V & B spiegano i minori risultati delle infusioni del 2011 al Burlo (peraltro effettuate regolarmente con cadenza mensile) rispetto a quelle eseguite a Brescia con delle “differenze di metodo”. Ma allora dovrebbero spiegare in cosa consistono queste differenze!
    Poi, Bach ha visitato i bambini tre volte. Per valutare un effetto i bambini andavano esaminati prima di ogni infusione e subito dopo (o tre giorni dopo, o una settimana, ma comunque dopo un tempo ben definito e sempre uguale) OGNI infusione.
    Vannoni e Andolina hanno sempre creato una gran confusione sui dati. Vannoni ha messo sulla sua pagina Facebook le “prove” della bontà delle cellule, e la maggioranza dei lettori -non avendo una competenza specifica- poteva prenderle per buone. Al link qui sotto potete leggere i commenti (ragionati) di uno che dell’ argomento si occupa, e che NON era direttamente coinvolto e non può essere accusato di avere dei conflitti di interesse:
    http://noidiminerva.it/2013/12/30/commento-ai-dati-sperimentali-su-stamina/

16. Mi intrometto brevemente nella vostra discussione sul caso stamina:
    @HT,
    tu dici:
    “…la Prof. Cattaneo ha ribadito più volte, sia in televisione che a mezzo stampa che non c’era alcun beneficio. Ad esempio in un articolo sulla Stampa del 19/01/2014 scrive:
    «Le Iene» hanno cominciato a montare e trasmettere riprese di bambini gravemente malati, facendo percepire al pubblico che il trattamento Stamina producesse effettivi e «visibili» miglioramenti. A questa tesi, perseguita con instancabile accanimento, hanno a più riprese mortificato e umiliato, oltre che la verità e il legittimo bisogno di chiarezza delle famiglie …
    La reazione della Cattaneo mi pare assolutamente normale. Non ha detto che il metodo Stamina non funziona, anche perchè non è mai stato sperimentato. Ha invece fatto notare che i servizi delle Iene portavano a pensare che il metodo funzionasse, e hanno dato tante speranze infondate a dei disperati. Mi dispiace, perchè in genere i servizi delle Iene sono ben altro.
    Io potrei fermarmi qui.
    Se Villanova a Bach ci tengono tanto, facciano rendere noto il metodo “Stamina”, e si cominci una sperimentazione vera come richiesto dal 2007.
    Guarda, mi fanno arrabbiare pure loro, e sarà che oggi sono di pessimo umore, ma se penso all’ipotesi che talvolta il metodo Stamina possa funzionare, mi arrabbio ancora di più perchè li vedo complici di una scelta volontaria di scarsa chiarezza.
    Si poteva fare tutto secondo le regole, in assoluta chiarezza, e non si è fatto.
    Si è fatta una gran confusione, e non è stata la Cattaneo a farla.
    Se Villanova e Bach sono sicuri dei casi che hanno visto, dovrebbero chiedere a gran voce che Vannoni faccia chiarezza sul metodo, e si faccia una sperimentazione come si deve.
    Altrimenti per me sono solo complici di questa confusione sulla pelle dei malati.
    Bisogna smetterla di cavillare.
    Le ricerche si fanno secondo il metodo.
    Chi non segue il metodo, affossa la propria scoperta.
    Tre casi non sono una ricerca in doppio cieco con considerazione dell’effetto placebo.
    PLACEBO: non sappiamo bene come funzioni, ma sappiamo che c’è, e lo consideriamo.
    Ti pare ottuso scientismo, considerare che esiste l’effetto placebo?
    Che responsabilità si assume, chi NON chiede a Vannoni di fare una ricerca come si deve?

17. @ Hermano Tobia:
    “L’articolo è uscito il 18/04. Il 22/04 la prof. Cattaneo, in occasione del convegno “Falsi miti e vere eccellenze” tenutosi a Roma, ribadisce: “Nessuna verita’ scientifica, era ciarlataneria”. L’articolo è di 4 pagine, per leggerlo ci si mette 10 minuti.”
    La prof. Cattaneo lo aveva sicuramente letto, e ha fatto -come chiunque mastichi un po’ di scienza- esattamente le stesse considerazioni che ha fatto il prof. Remuzzi (e che più modestamente ho fatto io e hanno fatto tanti altri). Cioè che lo studio era pieno di errori metodologici e non dimostrava un bel nulla.
    In particolare che non era possibile attribuire a “cellule staminali mesenchimali” -di cui non si ha prova che ci fosse un numero significativo nelle infusioni- i presunti miglioramenti clinici (riportati con metodi non standardizzati) di bambini visitati di tanto in tanto senza tener conto delle altre terapie di supporto applicate nel frattempo.
    Vorrei far notare che uno dei bambini descritti (Sebastian) è stato sottoposto a tracheotomia in gennaio 2014, poche settimane dopo aver ripreso le infusioni. Dunque: fa l’ infusione e dopo un mese e mezzo ha bisogno di tracheotomia. Questo è un miglioramento? E se nei 3-4 mesi successivi migliora, è merito dell’ infusione fatta a dicembre o della tracheotomia fatta a gennaio?
    Quindi -secondo me- ha ragione ocasapiens: “puo’ benissimo essere che l’articolo l’avesse gia’ letto e che il giudizio di “Nessuna verita’ scientifica, era ciarlataneria” sia rimasto inalterato.”

18. @ mW
    se penso all’ipotesi che talvolta il metodo Stamina possa funzionare, mi arrabbio ancora di più perchè li vedo complici di una scelta volontaria di scarsa chiarezza.
    Si poteva fare tutto secondo le regole, in assoluta chiarezza, e non si è fatto.
    Si è fatta una gran confusione, e non è stata la Cattaneo a farla.
    Se Villanova e Bach sono sicuri dei casi che hanno visto, dovrebbero chiedere a gran voce che Vannoni faccia chiarezza sul metodo, e si faccia una sperimentazione come si deve.
    Altrimenti per me sono solo complici di questa confusione sulla pelle dei malati.
    Bisogna smetterla di cavillare.
    Le ricerche si fanno secondo il metodo.
    Chi non segue il metodo, affossa la propria scoperta.
    Tre casi non sono una ricerca in doppio cieco con considerazione dell’effetto placebo.
    PLACEBO: non sappiamo bene come funzioni, ma sappiamo che c’è, e lo consideriamo.
    Ti pare ottuso scientismo, considerare che esiste l’effetto placebo?
    Che responsabilità si assume, chi NON chiede a Vannoni di fare una ricerca come si deve?
    Proprio quello che sto cercando di comunicare a HT.
    E non avrei saputo scriverlo meglio.
    *Se* (e proprio non lo credo) il metodo Stamina e’ efficace, la responsabilita’ (almeno a livello morale) dei ritardi che ci saranno nel validarlo sono esclusivamente a carico di Vannoni e di coloro che lo hanno affiancato.
    E’ assurdo cercare di colpevolizzare con chi, come la Cattaneo, ha evidenziato le storture del modo di procedere e preteso il rispetto delle regole.

19. Di passaggio, il “massimo esperto di sma1” è un “massimo esperto in ventilazione”. Da qui a sostenere che è anche “massimo esperto” (o anche solo “esperto”) di staminali ce ne corre
    Ma soprattutto, è ancora da dimostrare cosa Vannoni infondesse realmente nei pazienti – a meno di voker prendere per buone le analisi dei Nas, che dicono che di staminali nel “metodo” ce n’erano ben poche, inquinanti invece di più…

20. La cosa più interessante è che stiamo parlando di un “metodo” segreto, cioè non conosciamo la ricetta e discutiamo della guarnizione.
    Parliamo di una “cura” che non ha un protocollo, una sperimentazione o un minimo di criterio e la colpa è della Cattaneo.
    Di una preparazione sconosciuta (neanche Bach e Villanova hanno saputo descriverla) e la colpa è degli scienziati cattivi.
    Di effetti certificati da persone in pieno conflitto di interessi (non dichiarato, Andolina, Vannoni, genitori, Villanova, pediatri di famiglia…) e la colpa è della Lorenzin.
    Di persone che non sono state capaci di portare UNA prova nemmeno per salvare se stessi dal tribunale e la colpa è della Rai.
    Di un finanziamento di una casa farmaceutica con il quale Vannoni ha comprato la sua auto di lusso e la colpa è della stampa pagata.
    Di pubblicazioni raffazzonate pubblicate nelle stesse riviste che si dirigono e la colpa è dell’AIFA.
    Cioè, ma in tutto questo caos, non avete ancora capito che il “metodo” miracoloso è (e resta) in mano ad una sola persona che da anni parla al megafono ma lo tiene stretto in tasca?
    Ve la prendete con tutti tranne con l’unico che ha “LA CURA” in mano?
    Sembra la storia del “re nudo”.
    Io capisco l’essere accecati dagli equilibrismi propagandistici di mister Stamina ma provate almeno a fare uno sforzo, provate a chiedere al boss delle staminali “mi scusi signor Vanny, sarebbe tanto gentile da darci la sua ricetta così da cucinarla, assaggiarla e dare un giudizio? Perché così finisce che tutti raccontano che lei sappia cucinare la crème Chantilly ma finora ci ha mostrato solo la panna spray, grazie”.

21. Mi è venuto in mente un altro grosso difetto dell’ articolo in questione. Anche se è solo un case report, avrebbero dovuto specificare quanti pazienti hanno usufruito dello stesso trattamento come cura compassionevole, e che degli altri gli autori non sanno che effetti ci sono stati. La cosa non è di poco conto, perché -messo così- l’articolo lascia intendere che 3 pazienti hanno avuto accesso alla terapia e tutti sono migliorati almeno un po’. E infatti i supporters di Stamina stanno già scrivendo qui e là “Tre bambini su tre sono migliorati”. In realtà, sono tre su 34, cioè meno del 10%.

22. Vedo che un mio commento del 2 maggio è ancora in attesa di moderazione, mentre due successivi sono stati pubblicati. Se il problema è l’ affermazione che Sebastian ha subito una tracheotomia in gennaio 2014, non si tratta di gossip o di notizia segreta uscita illegalmente da un ospedale. E’ stato tutto pubblicato dai genitori sulla pagina Facebook di Sebastian, intitolata “Sebastian il torello”.
    E -intendiamoci- non voglio insinuare che la tracheotomia sia stat necessaria A CAUSA di effetti negativi dell’ infusione di dicembre, ma perlomeno NONOSTANTE l’ infusione. Però, visto che di ogni miglioramento -vero o presunto- successivo alle infusioni i genitori danno merito a Stamina (post hoc, ergo propter hoc), altrettanto dovrebbero fare per i peggioramenti, secondo logica!

23. @E.K. Hornbeck
    @mW
    A me le parole della Prof. Cattaneo sembrano molto chiare: i miglioramenti mostrati dalle Iene (sugli stessi bambini oggetto dello studio di B. e V.) “mortificano la verità”. Più chiaro di così.
    In ogni caso in un’intervista alla RAI è stata più esplicita:
    Giornalista: “Ma come è possibile che tanti genitori parlino di miglioramenti dei loro figli malati ?” (ndr parlino, non dice abbiano mostrato i certificati);
    Prof. Catteneo: “È ovvio che in questi casi si parla di autosuggestione“
    Sul blog di Felice Massaro trovate tutte le informazioni ed i riferimenti.
    Lei continua a fare un errore temporale: lei ipotizza che la Cattaneo (e molti altri) abbiano “fatto un tragico e imperdonabile errore”, in passato, a ignorare dati di cui (forse, ma forse anche no) disporremo in futuro.
    La valutazione di una decisione deve essere basata sulle informazioni disponibili nel momento in cui la decisione e’ stata presa.
    Bach e Villanova non avevano certo l’esclusiva delle visite ai bambini e dell’analisi della documentazione. Il potenziale “tragico errore” è proprio quello di aver ignorato e/o sottovalutato gli outcome clinici del metodo. Lo spiega direttamente il Prof. Bach nell’intervista a Gioia Locati ( http://blog.ilgiornale.it/locati/2015/04/01/la-sma-migliora-con-le-staminali-mesenchimali/ ):
    Gioia Locati: Professor Bach, cosa le è sembrato più assurdo in questa storia?
    Prof. Bach: Non capisco come è stato possibile affermare che non ci sono stati miglioramenti su questi bambini”
    E l’affondo: La prima cosa triste è stato ascoltare sentenze di condanna da parte di chi, non solo non sa cosa sia una Sma, ma non si è mai degnato di visitare uno dei bambini.
    Il Prof. Bach è venuto in Italia 3 volte per visitare i bambini oggetto dello studio, ed insieme a Villanova è stato l’unico a farlo.
    Sono parole pesantissime, pronunciate da uno dei maggiori esperti al mondo nel valutare e gestire i risvolti clinici di quella malattia: perchè non sono stati visitati i bambini ? In base a cosa si è stabilito che non ci sono stati miglioramenti ?
    Francamente mi aspetterei che chi ha avuto responsabilità scientifiche (e politiche) nell’esaminare e poi bloccare il metodo, sia il primo a voler capire, e velocemente, se tali evidenze sono state effettivamente trascurate.
    Continuare a illudersi che B. e V. si siano sbagliati (clinici esperti di cui uno di fama mondiale, che si sbagliano in 3 casi su 3, con miglioramenti sconosciuti in letteratura che avvengono solo dopo le infusioni e poi man mano vengono meno, una bella coincidenza … ) senza verificare seriamente equivale ad assumersi un rischio enorme ed inutile.

24. @ Hermano Tobia
    A me le parole della Prof. Cattaneo sembrano molto chiare: i miglioramenti mostrati dalle Iene (sugli stessi bambini oggetto dello studio di B. e V.) “mortificano la verità”.
    Legga con piu’ attenzione: “*facendo* *percepire* *al* *pubblico* che il trattamento Stamina producesse effettivi e «visibili» miglioramenti”
    Fu il fare percepire al pubblico, come evidenti, dei miglioramenti che evidenti non erano era la mortificazione della verita’.
    Sicuramente non e’ un’affermazione della certezza scientifica di non efficacia del metodo.
    Giornalista: “Ma come è possibile che tanti genitori parlino di miglioramenti dei loro figli malati ?” (ndr parlino, non dice abbiano mostrato i certificati);
    Prof. Catteneo: “È ovvio che in questi casi si parla di autosuggestione”
    Non sarebbe male se riportasse anche un link per vedere l’intervista e valutare il contesto, comunque… sembra ovvio anche a me.
    A lei no?
    Mi sembra ovvio che i genitori, convinti dell’efficacia del trattamento, vedano (causa autosuggestione) miglioramenti nei loro figli. Che la cura sia efficace o meno, l’autosuggestione e’, comunque, presente e la valutazione dei genitori sara’ comunque positiva a prescindere dall’efficacia del trattamento.
    Ricorda quello che dicevamo sulle capacita’ dei genitori di analizzare razionalmente la cosa?
    Insisto: neppure questa affermazione significa “la scienza e’ certa che il trattamento Stamina e’ inefficace”.
    Bach e Villanova non avevano certo l’esclusiva delle visite ai bambini e dell’analisi della documentazione.
    Prima lei concorda sul fatto che la scienza procede tramite articoli in peer review e adesso pretende che un non medico come la Cattaneo si metta a fare visita ai bambini?
    E, comunque, la documentazione e’ stata analizzata.
    O sbaglio?
    Sono parole pesantissime, pronunciate da uno dei maggiori esperti al mondo nel valutare e gestire i risvolti clinici di quella malattia: perchè non sono stati visitati i bambini ? In base a cosa si è stabilito che non ci sono stati miglioramenti ?
    Abbiamo due commissioni ministeriali che hanno valutato la questione.
    La prima e’ stata affondata ma la seconda no.
    Pretende che siamo noi a porci questa domanda?
    O dobbiamo presumere che potessero rispondere meglio loro?
    A quanto mi risulta, hanno verificato le cartelle cliniche.
    Quelle stesse cartelle cliniche che, a detta di Vannoni, *provavano* i miglioramenti.
    Il responso?
    “preme sottolineare che non si ravvisano segni di miglioramento in nessuno dei [36] pazienti, salvo quanto riferito dai genitori nel caso di due bambini e direttamente nel caso di un adulto […] Le caselle “valutazione della terapia” continuano a non essere compilate, non si evince se a causa della non riferita obbligatorietà di compilazione oppure se del fatto che i clinici non ravvisano ancora le condizioni per esprimere un giudizio sia pur momentaneo […] per alcuni pazienti è stata riportata la data delle nuove infusioni ma non sono stati ancora riportati i risultati delle usuali visite pre-infusione […] non viene riferito in questo ultimo mese l’utilizzo di indagini strumentali per una valutazione prima-dopo, se non in alcuni casi, i filmati dei genitori […] purtroppo come già riferito non si evincono dai dati ricevuti miglioramenti oggettivamente obiettivabili”.
    Non sono un medico e magari scrivo una sciocchezza, ma… partendo da documentazione clinica cosi’ scadente — e quindi in assenza di una valutazione del pregresso affidabile — che scopo avrebbe avuto una visita ai pazienti per valutarne i miglioramenti?
    Francamente mi aspetterei che chi ha avuto responsabilità scientifiche (e politiche) nell’esaminare e poi bloccare il metodo, sia il primo a voler capire, e velocemente, se tali evidenze sono state effettivamente trascurate.
    A me sembra che si sia gia’ fatta una piu’ che motivata convinzione.
    Non vedo perche’ l’articolo di B&V debba costringerla a cambiarla.
    Continuare a illudersi che B. e V. si siano sbagliati (clinici esperti di cui uno di fama mondiale, che si sbagliano in 3 casi su 3, con miglioramenti sconosciuti in letteratura che avvengono solo dopo le infusioni e poi man mano vengono meno, una bella coincidenza … ) senza verificare seriamente equivale ad assumersi un rischio enorme ed inutile.
    Pensare che l’articolo di B&V — con tutti i limiti che abbiamo evidenziato e che lei non ha negato ma che continua a rifiutarsi di considerare seriamente — possa cambiare un giudizio gia’ espresso da una commissione ministeriale composta da studiosi autorevoli e basata su dati oggettivi… questa si’ mi sembra un’autentica illusione.
    Ma pazienza.
    Quello che trovo assurdo e’ questo insistito e rancoroso tentativo di criminalizzare la senatrice Cattaneo per aver preso le decisioni opportune, nel momento opportuno con i dati di cui disponeva al momento.
    E non c’e’ verso di tirarle fuori una sola parola di biasimo per Vannoni, ovvero per il vero responsabile dell’affondamento di quel metodo Stamina che lei presume possa essere potenzialmente utile.

25. @HT
    Mi trovo a sottoscrivere interamente quanto scritto da EKH
    Quello che trovo assurdo e’ questo insistito e rancoroso tentativo di criminalizzare la senatrice Cattaneo per aver preso le decisioni opportune, nel momento opportuno con i dati di cui disponeva al momento.
    E non c’e’ verso di tirarle fuori una sola parola di biasimo per Vannoni, ovvero per il vero responsabile dell’affondamento di quel metodo Stamina che lei presume possa essere potenzialmente utile.
    Mi sembrano un po’ due pesi e due misure.
    Inoltre mi colpisce un po’ questo:
    non si ravvisano segni di miglioramento in nessuno dei [36] pazienti, salvo quanto riferito dai genitori nel caso di due bambini e direttamente nel caso di un adulto…Le caselle “valutazione della terapia” continuano a non essere compilate, non si evince se a causa della non riferita obbligatorietà di compilazione oppure se del fatto che i clinici non ravvisano ancora le condizioni per esprimere un giudizio sia pur momentaneo
    Praticamente nessun medico a Brescia se la sentiva di dichiarare per iscritto che aveva visto miglioramenti? Nemmeno nei famosi tre casi?

26. @mW
    Sul fatto che i comportamenti di Vannoni siano stati fortemente censurabili ed abbiano contribuito ad affossare il metodo, l’ho detto e lo ribadisco, considerati anche i risvolti legali che ha preso la vicenda. Ma il punto che ho sempre voluto sottolineare è capire se NONOSTANTE tali comportamenti, nel metodo ci sia qualcosa di buono che va preservato.
    La domanda che avevo fatto a ocasapiens era infatti questa:
    Le vicende giudiziarie di Vannoni & C., il percorso poco trasparente (diciamo così) del metodo e tutti i pasticci connessi sono un motivo sufficiente per privare i bambini dei potenziali benefici di quanto di buono ha prodotto il metodo ?
    Sulle cartelle di Brescia mi sembra che fossero alquanto incomplete e che da esse non si potessero trarre conclusioni definitive. In ogni caso una differente valutazione sugli stessi casi dovrebbe essere motivo di chiarimento ed approfondimento.

27. @Hermano,
    io credo che bisognerà attendere le reazioni del mondo scientifico a questa pubblicazione.
    A questo punto è l’unica cosa che abbiamo e che abbiamo mai avuto.
    Se guardi il link fornito da EKH, “c’è anche il decesso sospetto di un malato di atrofia multisistemica, patologia simile al Parkinson che solitamente non determina rischio di morte repentina.”
    Il che sarebbe già uno dei motivi per il quale io non vorrei affatto prendermi la responsabilità di infondere cose che non conosco, ai miei pazienti.
    Questo aspetto, dovrebbe avere lo stesso peso delle risultanze positive, che però sulle cartelle non ci sono. I medici dormivano?
    Anche questa morte sospetta comporta delle responsabilità.
    Ma anche questa morte è avvenuta nel contesto di una cosa che non si può definire una ricerca, e quindi non ho voglia di insistere.

28. Non esiste un metodo Stamina è solo un’invenzione giornalistica. Esiste un possibile trattamento con mesenchimali e altri tipi di staminali già applicato in mezzo mondo con buoni risultati.

29. @ Hermano Tobia
    Ma il punto che ho sempre voluto sottolineare è capire se NONOSTANTE tali comportamenti, nel metodo ci sia qualcosa di buono che va preservato.
    Vuole capire o vuole affermare?
    Perche’ quando scrive cose come “Continuare a illudersi che B. e V. si siano sbagliati […]” mi sembra che lei dia per scontato che tale metodo funziona.
    Anche il pretendere che la Cattaneo leggesse l’articolo di B&V nelle prime 96 ore dalla sua pubblicazione, mi sembra che parta dalla convinzione che tale metodo funzioni e sia rivoluzionariamente utile e imprescindibile.
    Le vicende giudiziarie di Vannoni & C., il percorso poco trasparente (diciamo così) del metodo e tutti i pasticci connessi sono un motivo sufficiente per privare i bambini dei potenziali benefici di quanto di buono ha prodotto il metodo ?
    Questa e’ una domanda retorica.
    O pensa forse di trovare qualcuno che affermi “No, dal momento che e’ stato proposto da Vannoni, quanto c’e’ di positivo del suo metodo deve essere ostracizzato ed e’ necessario impedire ai pazienti (presenti e futuri) di godere dei relativi benefici” ?
    Il problema e’ stabilire *se* il metodo ha prodotto qualcosa di utile. Scrivendo “quanto di buono” mi sembra, ancora una volta, che lei dia per scontato che qualcosa di buono ci sia.
    L’articolo di B&V merita — presumo — di essere letto dagli specialisti del settore. Ma letto in maniera critica. Con i limiti che abbiamo evidenziato, non credo sia ragionevole ipotizzare che possa rimettere in discussione le conclusioni della commissione ministeriale. Ma puo’ essere che io sbagli e che gli esperti che leggeranno l’articolo mi smentiscano.
    Quello che pero’ trovo controproducente e’ l’atteggiamento di malcelata ostilita’ verso coloro che hanno contribuito a fermare la sperimentazione; senatrice Cattaneo in testa.
    Supponiamo (per assurdo) che il metodo di Vannoni abbia davvero una qualche utilita’. Lei crede che questo atteggiamento rancoroso — con l’evidente desiderio di conseguire una sorta di “rivincita” su quello che ha fatto per bloccare Vannoni — possa favorire il riconoscimento di quanto utile?
    O non pensa che possa essere piu’ produttivo riconoscere che — a prescindere dal fatto che il metodo Stamina abbia o non abbia elementi positivi — la Cattaneo (e gli altri scettici) si sono comportati correttamente?
    Finquando questo atteggiamento revanscista ce l’ha lei, poco male. Mi scusi se lo sottolineo, ma ho l’impressione che la sua influenza, su questa vicenda, sia circa pari alla mia: tendente a zero.
    Ma se questo fosse l’atteggiamento di Villanova (o di Vannoni, o della fondazione Stamina, o dei genitori dei bambini), le probabilita’ che si alimenti un clima di ostile contrapposizione — tale da ostacolare il riconoscimento di quanto di buono potrebbe (ipoteticamente) esserci nel metodo Stamina — mi sembra significativa.
    Sulle cartelle di Brescia mi sembra che fossero alquanto incomplete e che da esse non si potessero trarre conclusioni definitive
    E’ il solito vecchio problema delle affermazioni straordinarie che richiedono prove straordinarie.
    Avevamo un guru che proponeva una cura miracolosa, affermava di avere delle prove convincenti ma, guardando le prove, si e’ scoperto che queste erano drammaticamente carenti. Neppure degne di affermazioni ordinarie.
    Sono forse gli scettici a dover inseguire le prove straordinarie o sono coloro che fanno le affermazioni straordinarie a doverle produrre?
    In ogni caso una differente valutazione sugli stessi casi dovrebbe essere motivo di chiarimento ed approfondimento.
    Questo e’ il suo parere.
    Dati limiti dell’articolo di B&V, io non vedo questo ipotetico obbligo. Non sarei sorpreso se fosse sufficiente un’analisi critica dell’articolo.
    Vedremo cosa ne penseranno gli esperti.

30. @ Hermano Tobia
    Mi permetto di segnalarle anche questo commento, a firma Chiara, che mi sembra significativo.
    Giusto nel dubbio che possa esserle sfuggito, dal momento che era in calce a un precedente post.

31. @ Hermano Tobia
    Errata corrige: il link corretto e’ questo
    Le mie scuse.

32. @Chiara
    Anita Pallara, di Bari, si sta laureando in psicologia; Elisa Valvassori è laureata, giornalista e si è candidata alle elezioni europee l’ anno scorso con Vannoni. Entrambe hanno la SMA1.
    Non è affatto così. Entrambe hanno la SMA2 (forma meno grave), non la SMA1, come può facilmente verificare in rete. Inoltre Elisa di cognome fa Vavassori.
    Infatti: la SMARD ha una lettera in più perché è più grave; i bambini SMARD hanno, oltre alla patologia dei motoneuroni della SMA, anche quella del diaframma.
    Avrà anche una lettra in più ma l’origine genetica di queste due patologie è diversa (mutazione del gene IGHMBP2 per SMARD1, mutazione del gene SMN1 per la SMA1), pertanto gli outcome clinici NON sono confrontabili.
    Basti il fatto che descrivono la preparazione delle cellule staminali senza citare il passaggio in ac. retinoico …
    Il solo fatto che l’articolo sia stato pubblicato su una rivista che si intitola “American Journal of Physical Medicine and Rehabilitation“ dovrebbe farle venire il sospetto che la metodologia preparazione delle cellule staminali non sia l’argomento principale dello studio.
    La prof. Cattaneo lo aveva sicuramente letto, e ha fatto -come chiunque mastichi un po’ di scienza- esattamente le stesse considerazioni che ha fatto il prof. Remuzzi
    Le considerazioni che ha fatto il Prof. Remuzzi (anche agli occhi di chi non è del settore come il sottoscritto) si suddividono in:
    – domande la cui risposta si può evincere leggendo l’articolo con attenzione (“Da dove vengono i dati che riportano nel lavoro? Dall’aver visto gli ammalati? E quando? Quando venivano trattati a Trieste e a Brescia? O dalle cartelle cliniche? …”)
    – limiti sottolineati dagli stessi autori (“Si devono studiare contemporaneamente bambini con le stesse manifestazioni di malattia che non ricevono quel trattamento e ci sono sistemi di validazione dei test e dei valutatori ben codificati. Sarà stato fatto?” )
    Sbaglierò, ma vedo solo superficialità ed un enorme confirmation bias negativo, peraltro diffuso.
    Vorrei far notare che uno dei bambini descritti (Sebastian) è stato sottoposto a tracheotomia in gennaio 2014
    Nell’articolo questo fatto è riportato e considerato.
    lascia intendere che 3 pazienti hanno avuto accesso alla terapia e tutti sono migliorati almeno un po’. E infatti i supporters di Stamina stanno già scrivendo qui e là “Tre bambini su tre sono migliorati”. In realtà, sono tre su 34
    Non è così. Tre bambini su 3 considerati nel case report sono migliorati. Gli ammalati di SMA1 in totale erano 6 non 34, quindi nella peggiore delle ipotesi i miglioramenti si sono avuti nel 50% dei casi.
    di bambini visitati di tanto in tanto senza tener conto delle altre terapie di supporto applicate nel frattempo.
    Questo è un punto interessante. Lei che “mastica di scienza” saprà bene che affermazioni come quella che ha fatto vanno giustificate e documentate. Quindi sono sicuro che non avrà nessuna difficoltà ad illustrare ai lettori, citando ovviamente le pubblicazioni in materia, quali sono le “terapie di supporto” che in riferimento alla SMA1:
    – fanno aumentare di 7 o 13 punti l’indice CHOP (che misura le capacità motorie dei pazienti)
    – consentono ad un paziente di passare dalla respirazione paradossale a quella diaframmatica riducendo drasticamente l’utilizzo della ventilazione assistita
    Penso che le sue indicazioni saranno molto preziose per tutti gli interessati, ma in particolare:
    – per il Prof Bach, che pur essendo il maggior esperto al mondo di ventilazione assistita, si vede che non le conosce in quanto afferma che i risultati da lui osservati sono sconosciuti in letteratura
    – per i genitori di uno dei casi esaminati, che dopo aver avuto tali miglioramenti nella respirazione, purtroppo recentemente ha subito 2 arresti cardio-respiratori
    – per la ISIS Pharmaceuticals, che sta evidentemente sprecando milioni di dollari per i trial del farmaco ISIS-SMNRx, il cui miglior risultato è stato un aumento medio di 9.3 punti dell’indice CHOP
    Concludo sottolineando che finchè si esaminano queste evidenze in maniera superficiale, supponente e carica di bias negativo, non si fa altro che alimentare la contrapposizione in atto. Senza contare che, dal momento che il metodo è di imminente pubblicazione, sicuramente ci saranno ulteriori studi (probabilmente all’estero, a questo punto) che confermeranno o smentiranno i risultati di B. e V. In questi casi il tempo è galantuomo.
    @E.K.Hornbeck
    Ma se questo fosse l’atteggiamento di Villanova (o di Vannoni, o della fondazione Stamina, o dei genitori dei bambini), le probabilita’ che si alimenti un clima di ostile contrapposizione — tale da ostacolare il riconoscimento di quanto di buono potrebbe (ipoteticamente) esserci nel metodo Stamina — mi sembra significativa.
    Ha ragione, ma sebbene possa essere facile per me, non lo credo lo sia (a torto o ragione) per chi è coinvolto direttamente, e penso soprattutto ai genitori dei bambini. Senza contare che in fondo la prof. Cattaneo mentre è esperta di staminali, non lo è di valutazioni cliniche (anche per il semplice fatto che non è medico), quindi le affermazioni che ha fatto su tali argomenti probabilmente sono frutto di valutazioni di altri.
    Per il resto concordo abbastanza con il suo ultimo intervento.

    1. Hermano Tobia,
       complimenti, in tre giorni s’è trasformato in clinico, fisioterapista, neurologo e genetista di tutte le SMA. Bene, le sue indicazioni ci sono “molto preziose”
       Non è affatto così.
       Ha ragione, le diagnosi->prognosi della SMA1 sono certe al 100% e non ne è mai cambiata una. E’ una malattia semplice, mica come l’influenza…
       Avrà anche una lettera in più ma l’origine genetica di queste due patologie è diversa (mutazione del gene IGHMBP2 per SMARD1, mutazione del gene SMN1 per la SMA1), pertanto gli outcome clinici NON sono confrontabili.
       Giusto, nei neuroni motori esiste un’unica proteina indispensabile e un gene fa un’unica proteina. Abbiamo 20 mila proteine in tutto, le altre 180 mila sono illusioni ottiche.
       per la ISIS Pharmaceuticals, che sta evidentemente sprecando milioni di dollari per i trial del farmaco ISIS-SMNRx, il cui miglior risultato è stato un aumento medio di 9.3 punti dell’indice CHOP
       Risultato misurato su video non standardizzati, ovviamente. Esiste un solo indice valido, ISIS usa anche un Hammersmith per il trial di fase 3 che deve confermare l‘efficacia della terapia pur di buttar via altri milioni. Anzi, i trial di fase 3 sono inutili.
       i risultati da lui osservati sono sconosciuti in letteratura
       quali sono le “terapie di supporto” che in riferimento alla SMA1 ecc.
       Ah ecco, il portale europeo per le malattie orfane mente quando parla di remissioni e addirittura di scomparsa dei sintomi. I geni SMN2 sono illusioni ottiche, e quelli di Isis, Biogen, SmaCure, NIH ecc. son tutti cretini.
       massimo esperto di ventilazione assistita
       E quindi massimo esperto di SMA1 in quanto è l’unica malattia per la quale viene praticata.
       Gli ammalati di SMA1 in totale erano 6
       I loro casi clinici sono omessi perché adesso si usa il cherry-picking. Meno male, così le terapie funzionano tutte e sempre.
       il metodo è di imminente pubblicazione
       Già, la richiesta di brevetto era uno scherzo. Chissà come ridevano Vannoni & Co, e anche lei a vederci cascare i genitori di quei bambini…
       finchè si esaminano queste evidenze in maniera superficiale, supponente e carica di bias negativo
       Non solo lei le ha esaminate in modo approfondito, ma ha pure detto che voleva il rispetto delle regole e per giorni ha espresso bias negativi unicamente contro Elena Cattaneo che vuol farle rispettare.
       Era uno scherzo anche quello.

33. @ Hermano Tobia
    sebbene possa essere facile per me, non lo credo lo sia (a torto o ragione) per chi è coinvolto direttamente, e penso soprattutto ai genitori dei bambini
    A me sembra non sia facile neppure per lei ma… si’: su questo siamo d’accordo.
    Per chi e’ coinvolto personalmente e’ molto piu’ difficile; praticamente impossibile per chi e’ malato o (ancora peggio) ha un figlio malato.
    E qui torniamo a quello che, IMHO, e’ il vero problema evidenziato da (e la mia ossessione riguardo a) questa vicenda.
    A prescindere da quale sara’ la conclusione della vicenda giudiziaria, abbiamo una persona che e’ stata accusata di truffa. Questa truffa (presunta, fino a sentenza definitiva) sarebbe stata attuata in una maniera che io trovo intollerabile: facendo leva sulla disperazione di malati di malattie incurabili (pronti, comprensibilmente, ad aggrapparsi acriticamente e disperatamente a qualsiasi speranza gli potesse essere fornita) e dei loro parenti.
    La sentenza conseguente al patteggiamento?
    Se non ricordo male, un anno e dieci mesi. Con la condizionale.
    Non so che ne pensa lei ma (partendo ovviamente dall’ipotesi della colpevolezza) a me sembra poco. Troppo poco.
    Di fatto siamo, sostanzialmente, socialmente indifesi nei confronti dei truffatori che fanno leva sulla disperazione dei malati. Truffatori che hanno gioco estremamente facile ma (a quanto posso capire dalla sentenza) rischi molto bassi.
    Temo che questo, se non corretto legislativamente (introducendo delle pesanti aggravanti in circostanze di questo tipo), portera’ a molti casi di false cure — propagandate da piu’ o meno falsi medici — e temo che questo comportera’ anche la distorsione dell’allocazione delle risorse destinata alla ricerca medica e, quindi, a un significativo spreco delle stesse.

34. @Hermano,
    tu chiedi:
    “Le vicende giudiziarie di Vannoni & C., il percorso poco trasparente (diciamo così) del metodo e tutti i pasticci connessi sono un motivo sufficiente per privare i bambini dei potenziali benefici di quanto di buono ha prodotto il metodo ?”
    La mia tesi, in breve, è:
    quanto di buono:tutto da dimostrare
    potenziali benefici:una morte sospetta (di cui nessuno di coloro che hanno un bias positivo fa cenno, ma si affrettano a pubblicare una email che parla di 400 infusioni senza effetti collaterali. Vorrei conoscere il parere diretto di chi sembra avere sottoscritto tale email)
    Le vicende giudiziarie:documentano gravi effetti collaterali (nessuno di coloro che hanno un bias positivo fa loro cenno)
    il percorso poco trasparente…del metodo fa si che non si possa dimostrare alcun beneficio.
    Villanova e Bach pongano talmente tanti condizionali, che la loro pubblicazione è quasi una perdita di tempo, sia farla che leggerla.
    Mi chiedo come abbiano accettato di fare delle visite in quelle condizioni.
    C’è pure una morte sospetta.
    Io non esporrei bambini e genitori a quel rischio.
    Ripartano da zero secondo le regole.

35. @Hermano,
    io a volte sembro sbrigativo, poco gentile e grossolano perchè mi piace, ogni tanto, alleggerire le proposizioni all’osso, per rendere più chiari i concetti. Il tono della comunicazione ci rimette, ma spero che si comprenda che non c’è astio da parte mia.

36. Una morte sospetta ? CON TUTTI I MORTI PROVOCATI DALL’ASPIRINA SECONDO VOI BISOGNEREBBE PROIBIRLA.

37. @ocasapiens
    Giusto, nei neuroni motori esiste un’unica proteina indispensabile …
    Oltre che i geni diversi, dal sito UILDM (Unione Italiana Lotta Distrofia Muscolare):
    Il quadro clinico [della SMARD1] ricorda per alcuni aspetti l’amiotrofia spinale di tipo 1 (SMA1). Altrettanto numerose e rilevanti sono però le differenze con quest’ultima
    Ritenti sarà più fortunata.
    
    Non ha capito l’obiezione, ma non ci speravo, l’oca s.
    Risultato misurato su video non standardizzati, ovviamente.
    Giusto: quindi il prof. Bach è venuto in Italia 3 volte in gita a visitare i monumenti.
    Può darsi, nel paper non ci sono né le date delle osservazioni né chi le ha fatte, l’oca s.
    Ah ecco, il portale europeo per le malattie orfane …
    Pensavo che qualcuno le avesse spiegato la differenza tra una pubblicazione scientifica peer-reviewed ed un sito web.
    Qualcuno dovrebbe spiegarle la differenza tra la credibilità delle sue affermazioni – o quelle di Gioia Locati – e quella di un ricercatore specializzato nello studio delle SMA. Quando ci sarà arrivato, qualcuno potrebbe spiegarle come mai le riviste specializzate in case histories non sono indicizzate – l’oca s.
    ISIS usa anche un Hammersmith per il trial di fase 3
    Dal sito NIH relativo al trial ( https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02193074?term=NCT02193074&rank=1 ):
    Primary Outcome Measures: Time to death or permanent ventilation
    Secondary Outcome Measures:
    Change from baseline in CHOP INTEND [ Time Frame: At 13 months ] [ Designated as safety issue: No ]
    Change from baseline in motor milestones [ Time Frame: At 13 months ] [ Designated as safety issue: No ]
    Percent of subjects not requiring permanent ventilation [ Time Frame: Up to 13 months ] [ Designated as safety issue: No ]
    Survival rate [ Time Frame: Up to 13 months ] [ Designated as safety issue: No ]
    Time to death or permanent ventilation in the subgroups of subjects below the study median disease duration [ Time Frame: Up to 13 months ] [ Designated as safety issue: No ]
    Time to death or permanent ventilation in the subgroups of subjects above the study median disease duration [ Time Frame: Up to 13 months ] [ Designated as safety issue: No ]
    
    Come può vedere, gli outcome sono misurati tramite analisi della ventilazione ed indice CHOP, esattamente come fanno B. e V.
    Come tutti possono vedere meno lei, saranno misurati anche con un Hammersmith, l’oca s.
    Se sono questi gli argomenti contro lo studio, B. e V. stanno in una botte di ferro.
    La scelta del CHOP non ne ha mai fatto parte, l’oca s.
    @mW
    In un documento successivo (che puoi trovare sul blog di Felice Massaro) i medici degli Spedali Civili di BS asseverano che dopo oltre 400 infusioni non c’è stato alcun effetto collaterale negativo.
    E nemmeno “positivo”, l’oca s.

38. @HT,
    ho visto quel documento (su tua precedente indicazione) e lo ho anche scritto.
    Ma un conto sono gli effetti collaterali, un conto è una morte sospetta, su così pochi pazienti.
    Per me devono ricominciare tutto da zero, perchè anche la pubblicazione di V e B ha così tanti condizionali da essere quasi una perdita di tempo.
    Hanno fatto bene a indicare i limiti dello studio, ma questi limiti non dovrebbero esserci.
    Vedremo se in tutto il mondo ci saranno reazioni positive a questa pubblicazione.
    Alla fine, la Cattaneo non è ne sola ne onnipotente, e non è l’unica che può leggerla al mondo.
    Su questo possiamo dirci d’accordo, credo.

39. @ocasapiens
    Lasciando perdere le polemiche, rileggendo tutti i commenti mi è venuto un dubbio sul quale mi piacerebbe sentire la sua opinione. Andrea scrive:
    Non esiste un metodo Stamina è solo un’invenzione giornalistica. Esiste un possibile trattamento con mesenchimali e altri tipi di staminali già applicato in mezzo mondo con buoni risultati.
    Allora sono andato a rivedere la pubblicazione che lei aveva segnalato inizialmente, quando credeva che l’articolo di B. e V. si riferisse ad un’altra terapia ( http://www.r-crio.com/docs/artigos_cientificos/rcrio_update_clinical_trials_mesenchymal_stem_cells_2007.pdf ). Forse non si era poi sbagliata di tanto, alla fine.
    In particolare sono interessanti i passaggi sulla leucodistrofia metacromatica (malattia neurodegenerativa ereditaria, il metodo Stamina è stato applicato anche in pazienti affetti da questa malattia):
    To improve the efficacy of cell transplantation for Hurler syndrome and metachromatic leukodystrophy, Koc et al. infused allogenic MSC in patients suffering from such diseases. MSCs have a multipotential lineage differentiation property. The authors hypothesized that after implantation, MSCs could migrate and differentiate into tissue such as bone, cartilage, peripheral and central nervous system, and repair these tissues. … Bone marrow aspirates from original donors were collected and MSC cultures were prepared according to classical protocol. A total of 2–10*10^6 cells/kg were infused intravenously into patients. The authors did not observe infusion-related toxicity. In four patients with metachromatic leukodystrophy, they observed significant improvement in nerve conduction velocities. However, they did not observe any apparent clinical change in patients, such as improvement of mental and physical conditions.
    Dunque: prelievo dai genitori, preparazione ed infusione allogenica, con notevoli miglioramenti neurologici (anche se non clinici).
    Il dubbio che mi è venuto è: non è che ha ragione Andrea ed il cosiddetto “metodo Stamina” non esiste, nel senso che è solo una variante migliorativa di questa tecnica relativa alle modalità di preparazione delle cellule e di infusione (intratecale invece che endovenosa) ?

40. C’è un medico/biologo in sala?

41. >C’è un medico/biologo in sala?
    Se ne sono usciti tutti dalla sala appena hanno sentito HT dire che il *metodo* funziona. Alzando gli occhi al cielo.

42. @ Hermano Tobia
    Il dubbio che mi è venuto è: non è che ha ragione Andrea ed il cosiddetto “metodo Stamina” non esiste, nel senso che è solo una variante migliorativa di questa tecnica relativa alle modalità di preparazione delle cellule e di infusione (intratecale invece che endovenosa) ?
    Non so cosa intendeva Andrea ma, per quanto mi riguarda, il “metodo Stamina” non esiste (a livello scientifico) e non esistera’ finquando non sara’ esplicitato e reso pubblico nei minimi dettagli.
    Anche per questo, trovo bizzarro incaponirsi sulla significanza dell’articolo di B&V. Anche se dovessimo concludere che il metodo e’ efficace, che ce ne faremmo finquando non sapessimo, esattamente, in cosa consiste?
    Comunque, quando ipotizza che il “metodo Stamina” sia una “variante migliorativa” di un altro metodo, mi fa pensare sempre piu’ che lei dia per scontato che tale metodo sia una cosa seria e, in aggiunta, persino piu’ efficace del metodo che modificherebbe. Per quanto non impossibile mi sembra una conclusione molto (ma molto) azzardata e ottimistica.
    E, sempre piu’, mi sembra che lei si rifiuti di prendere in considerazione un’ipotesi semplice semplice: che si tratti di una truffa. Come, del resto, da sentenza di patteggiamento.
    Lei mi dira’ che (come ci ha correttamente segnalato) non e’ ancora una sentenza definitiva. La cosa mi lascia perplesso, visto che io mi farei dare l’ergastolo piuttosto che patteggiare un’accusa di truffa di cui mi considerassi innocente. Ma, obtorto collo, devo ammettere che l’obiezione e’ valida.
    Ma per quanto non definitivamente accertata a livello giudiziale, l’ipotesi di truffa non puo’ essere ignorata e, data la sentenza di primo grado, deve essere presa in serissima considerazione.
    Quindi… ipotizzando che si tratti di una truffa… come crede che sia stata elaborata?
    Mettendo in sequenza dei termini medici scelti in maniera assolutamente casuale?
    O non e’ piu’ ragionevole immaginare che si sia, consapevolmente, sviluppato un technobabble medico ispirandosi pesantemente a ricerche, di frontiera, assolutamente serie?
    Oltre a renderla molto piu’ difficile da sgamare, un effetto collaterale di questa seconda scelta sarebbe che persone di buona volonta’, e dall’animo esageratamente ottimista (ma non specialiste nel campo in questione), potrebbero scambiarla per un’iniziativa valida, cercarne collegamenti con ricerche serie (e, trovandoli, rafforzarsi nella convinzione sulla validita’) e continuare a sostenerla anche quando gli specialisti ne avessero evidenziato l’assoluta inconsistenza.

43. @ Cimpy
    >C’è un medico/biologo in sala?
    Se ne sono usciti tutti dalla sala appena hanno sentito HT dire che il *metodo* funziona. Alzando gli occhi al cielo.
    Peggio.
    Sono svenuti.
    C’e’ un medico che non era in sala?

44. Io so solo una cosa.
    Ennio è poco speranzoso nei confronti delle terapie basate sulle cellule staminali in genere.
    Ennio è un medico, ma si definisce profano in questo specifico ambito, quindi forse sbaglia, nel suo pessimismo.
    Ma quando Ennio esprime le motivazioni dei suoi dubbi, mi rendo conto che tra me e lui c’è un abisso di formazione che nessun paper studiato velocemente potrà mai colmare.

    1. mW,
       sui tempi forse Ennio è troppo pessimista, 25 anni fa non si sapeva nemmeno dove stavano le staminali, oggi si cerca di ammaestrarle e a volte (quelle della pelle o della retina per es.) si riesce, ma il rischio di tumore c’è sempre.
       —
       Hermano Tobia,
       si usano le mesenchimali da quando sono iniziati i trapianti di midollo. Nella rassegna di Ignazio Marino et al. sembravano produrre nuovi neuroni nei topi, ma da allora (2007) non è successo in alcun trial clinico.
       Il metodo Stamina non esiste
       Sono d’accordo. Secondo Vannoni era descritto nella richiesta di brevetto, ma dopo che se ne sono scoperte le falsificazioni ha chiesto all’USPTO di non pubblicarla, così il metodo non esiste più. Se e quando ne pubblicherà un altro, si vedrà se coincide con i risultati delle analisi fatte durante le varie indagini.
       —
       E.K. Hornbeck,
       da quanto hanno detto gli avvocati di Vannoni, in Cassazione non contestano l’associazione a delinquere a scopo di truffa, ma la competenza territoriale della procura di Torino (sarebbe competente quella di Trieste per il peculato patteggiato da Andolina) e il periodo di applicazione della legge Balduzzi: se è valida l’interpretazione degli avvocati, la è tutta colpa della legge.
       trovo bizzarro incaponirsi sulla significanza dell’articolo di B&V.
       Be’, è tutto marketing dall’inizio (non è un’invenzione giornalistica: sono stati imbeccati pochi giornalisti scelti con cura). Chi s’accorgeva del B&V se gli autori non gli facevano pubblicità? Mica è uscito sul New England Journal of Medicine o su Science.

45. @Hermano Tobia:
    hai pensato di postare dei commenti in calce all’articolo di Remuzzi?
    http://www.scienzainrete.it/contenuto/articolo/giuseppe-remuzzi/stamina-ancora-tu-ma-non-dovevamo-rivederti-piu/aprile-2015
    Magari ti risponde, e sarà decisamente più interessante che se lo facciamo noi.
    Io seguirò la cosa con interesse.

46. @Hermano tobia:
    “Anita Pallara, di Bari, si sta laureando in psicologia; Elisa Valvassori è laureata, giornalista e si è candidata alle elezioni europee l’ anno scorso con Vannoni. Entrambe hanno la SMA1.
    Non è affatto così. Entrambe hanno la SMA2 (forma meno grave), non la SMA1, come può facilmente verificare in rete. Inoltre Elisa di cognome fa Vavassori”
    E’ vero ho che ho commesso un errore (gravissimo quello di sbagliare un nome citando a memoria -Valvassori invece che Vavassori!)
    Hanno la SMA2, che è lievemente meno grave della SMA 1.
    Ma quello che contestavo era il fatto che bambini con SMA 1 non possano andare a scuola. Nell’ articolo di Bach e Villanova si dice (pag. 411, I paragrafo), che la maggioranza dei pazienti muore prima dei 18 mesi (di questi la maggioranza prima dei 9 mesi -esattamente come nella SMARD1) ma che cob supporto ventilatorio continuo invasivo con traceostomia o non invasivo, possono sopravvivere fino alla terza decade (cioè oltre i 20 anni), ma possono perdere tutti i movimenti volontari. Che cosa impedisce loro di andare a scuola?
    D’ altronde c’è questo articolo di Bach:
    Paediatr Respir Rev. 2008 Mar;9(1):45-50. The use of mechanical ventilation is appropriate in children with genetically proven spinal muscular atrophy type 1: the motion for. Bach JR(1).
    Author information:
    (1)Department of Physical Medicine and Rehabilitation, UMDNJ-New Jersey Medical
    School, University Hospital, Newark, NJ 07103, USA. Bachjr@umdnj.edu
    Comment in
    Paediatr Respir Rev. 2008 Mar;9(1):51-4; discussion 55-6.
    The purpose of this paper is to report prolongation of survival for Werdnig-Hoffman’s disease (spinal muscular atrophy type 1, SMA 1) by use of non-invasive respiratory muscle aids compared with tracheostomy, and to present reasons for offering this as an option to the parents of these children. Ninety per cent of typical untreated SMA 1 patients die before 12 months of age and 100% by 24 months of age. Tracheostomy can prolong survival to over 20 years of age in some cases, but patients with tubes do not develop the ability to speak and lose all ability to breathe from the point of the tracheotomy. In contrast, the majority of non-invasively managed SMA 1 patients develop the ability to communicate verbally and maintain some autonomous breathing ability. Clinicians’ treatment paradigms associate ventilatory support with invasive tubes and do not recognise aiding respiratory muscles. Clinicians also significantly underestimate the care providers’ view of the patient’s quality of life. As a result, they rarely offer non-invasive means to prolong life. In conclusion, both non-invasive aids and tracheostomy can prolong survival for SMA 1 patients, and it should be left up to the family to decide which, if either, they would like to use.
    All’ interno dell’ articolo cita un altro studio dove “The oldest patient with a tracheostomy died at age 22, was averbal and was continuously ventilator dependent, having had no muscle function other than eye blink since 2 months of age, but he graduated third in his high school class, was a member of the National Honor Society, attended his high school senior prom and was a college honours student. While the oldest NIV-managed child with typical SMA 1 is only 14 years old, the mean age of the 39 surviving patients is 68 months, and six are over age 10. Survival into adulthood is likely for some.”
    Cioè un soggetto che è arrivato al college ed è morto a 22 anni, nonostante dall’ età di due mesi comunicasse solo col battito degli occhi.

47. @ Hermano Tobia
    “Il solo fatto che l’articolo sia stato pubblicato su una rivista che si intitola “American Journal of Physical Medicine and Rehabilitation” dovrebbe farle venire il sospetto che la metodologia preparazione delle cellule staminali non sia l’argomento principale dello studio.”
    Il fatto è che il titolo del lavoro non è “Improvments in 3 children with a novel therapy” ma citano specificamente le cellule staminali mesenchimali, quindi devono descrivere come sono state ottenute. E infatti dedicano ben 27 righe a descrivere il metodo usato, che sembra quello di Monza. E descrivendo il caso 1 quando riprende le infusioni nel 2013 a Brescia dicono “after their processing as noted above”, anche se parlano di “different MSC protocol”..
    Nella descrizionre del caso 1 c’è anche un’ altra stranezza: dicono che ha ricevuto le infusioni a Trieste “from May 2011 through october 2012”, mentre dall’ articolo di Carrozzi la sperimentazione a Trieste è finita a dicembre 2011 per mancanza di efficacia.
    Quello che è invece un falso è che dicono che nella documentazione del Burlo non venivano riportati miglioramenti “but no comprehensive or quantiative examinations were performed”. Nell’ articolo di Carrozzi invece specificano che per TUTTI i bambini “At each admission, the following evaluations were performed:a general clinical assessment, assessment of motor function using the CHOP Intend Scale,… and video recording of the assessment and of spontaneous movements. The cerebrospinal fluid collected before each injection was analyzed by measuring the concentration of 48 proteins (Bio-Rad human cytokine and growth factors set 27plex and 21plex).
    O pensiamo che abbiano mentito al Burlo?
    ” Vorrei far notare che uno dei bambini descritti (Sebastian) è stato sottoposto a tracheotomia in gennaio 2014
    Nell’articolo questo fatto è riportato e considerato”
    Nell’articolo questo fatto è riportato in modo non chiaro. Infatti compare nella descrizione della sua storia clinica PRIMA della descrizione dei trattamenti. Come riporta che tra i 12 e 24 mesi è stato intubato ed estubato otto volte ed è stato dipendente dalla ventilazione assistita dai 16 ai 36 mesi. E non dice che il secondo anno di vita comprendeva il periodo di terapia con staminali (che era stata cominciata a 6 mesi). E’ stato senza infusioni per 5 mesi, e poi ne ha fatte altre cinque ( a 27,28, 34,34 e 36 mesi). Eppure in tutto quel periodo è stato sempre dipendente dalla ventilazone assistita, come pure adesso che ha la tracheotomia.

48. Hermano Tobia ( a oca s.) 24 aprile 2015 alle 18:14
    Il lavoro non è chiarissimo al riguardo, ma non sono sicuro che le cose stiano così, non credo infatti che l’indice CHOP possa essere ricostruito da video, visto che ci sono 16 punti da esaminare. Come lo leggo io mi sembra di capire che:
    – per tutti i 3 bambini è stato fatto (si presume dagli autori o da uno di essi) il test CHOP “dal vivo”
    – sono stati girati dei video (sempre dagli autori ? non è chiarissimo) per documentare i riscontri più importanti
    SBAGLIATO!!!!
    Nell’ abstract dicono chiaramente: Their pretreatment, treatment, and posttreatment physical function were quantitated by the Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders scale for two patients and documented by video for all three.” Cioè: la scala CHOP è stata misurata per DUE bambini, mentre di uno/una ci sono solo i video.

49. @Chiara
    Sulle analisi fatte al Burlo (argomento comunque marginale) ricordiamoci che gli autori si riferiscono solo ai 3 casi in esame; in ogni caso solo gli autori possono rispondere ai suoi dubbi.
    Sulla ventilazione: Bach ha detto più e più volte che le sue tecniche di ventilazione non possono in alcun modo ripristinare la funzione motoria.
    Sull’indice CHOP: temo si sbagli lei, è stato misurato su tutti e 3 i pazienti, come riferisce il dott. Villanova in risposta ad una richiesta di chiarimento di Gioia Locati:
    “La scala è stata applicata per tutti e tre i pazienti, per uno di essi sono stati valutati anche alcuni video. In effetti dall’abstract non si evince in modo chiaro”.
    @ocasapiens
    Mi sembra che l’interesse per l’uso delle staminali mesenchemiali per la cura di malattie neurodegenerative sia andato oltre quell’articolo del 2007: guardi qui e qui ad esempio.
    Mi sto sempre più convincendo che il cosiddetto metodo Stamina non sia altro che una variante di quelle tecniche unita al bypass dei normali trial clinici.

    1. Hermano Tobia,
       le avevo già dato questo link ai 492 trial del registro USA. Solo tre hanno pubblicato risultati: per la ricostruzione del palato, l’artrite del ginocchio e una cardiochirurgia. Lei pensa che il “metodo Stamina” sarebbe una variante di quello usato in questi tre casi?
       (Avevo dato un’occhiata ai trial del registro europeo e non avevo visto differenze.)
       dovrebbe farle venire il sospetto che la metodologia preparazione delle cellule staminali non sia l’argomento principale dello studio
       ma va? Lei dimentica quanto ha scritto su 22 passi, citando le dichiarazioni degli autori prima che si sapesse che il loro articolo faceva pena.

50. @ocasapiens
    Nel commento precedente è saltato un link: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21082892

51. Mi sto sempre più convincendo che il cosiddetto metodo Stamina non sia altro che una variante di quelle tecniche unita al bypass dei normali trial clinici.
    Dimenticavo: opinione di un profano assoluto e NON del settore.

52. @ Hermano Tobia
    Sull’indice CHOP: temo si sbagli lei [Chiara], è stato misurato su tutti e 3 i pazienti, come riferisce il dott. Villanova in risposta ad una richiesta di chiarimento di Gioia Locati:
    “La scala è stata applicata per tutti e tre i pazienti, per uno di essi sono stati valutati anche alcuni video. In effetti dall’abstract non si evince in modo chiaro”.
    Eppure il brano che ci riporta Chiara mi sembra (scusate il gioco di parole) chiarissimo: “Their pretreatment, treatment, and posttreatment physical function were quantitated by the Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders scale for two patients and documented by video for all three.”
    Non riesco a immaginare come l’interpretazione che ne da’ Chiara possa essere sbagliata: mi sembra indiscutibile che il brano affermi che la scala CHOP e’ stata applicata a due pazienti e documentata, tramite video, per tutti e tre.
    Chiarissimo (ma doppiamente incompatibile) anche quello che Villanova afferma nel blog della Locati: valutazione CHOP per tutti e tre e valutazione anche video per solo uno.
    Villanova contraddice Villanova e Bach?
    E noi dovremmo cambiare parere sulla terapia Stamina per il lavoro di un autore che cade in contraddizioni cosi’ banali?

53. E.K.Hornbeck
    Villanova contraddice Villanova e Bach?
    Leggendo l’articolo si capisce che non c’è contraddizione: per il paziente 3 la misura viene fatta solo prima e durante il trattamento, mentre la condizione successiva al trattamento (dove i miglioramenti vengono meno) viene valutata tramite video.

54. @ Hermano Tobia
    Leggendo l’articolo si capisce che non c’è contraddizione: per il paziente 3 la misura viene fatta solo prima e durante il trattamento, mentre la condizione successiva al trattamento (dove i miglioramenti vengono meno) viene valutata tramite video.
    A me sembra che ci abbia appena confermato la contraddizione: se non capisco male, lei ci sta dicendo che nel corpo dell’articolo si afferma che, per un paziente, la scala CHOP non e’ stata applicata nel post trattamento ma che, in *sostituzione*, abbiamo documentazione video.
    Nell’intervista Bach afferma che la scala CHOP e’ stata applicata su tutti e tre i pazienti e che c’e’ stata (per un paziente) una valutazione *anche* tramite video.
    “Anche”, in quel contesto, vuol dire “in aggiunta”, non “in sostituzione”.
    I casi sono due:
    – o la scala CHOP prevede che la valutazione possa essere fatta esclusivamente tramite video, e in tal caso e’ sbagliato l’abstract quando afferma che solo per 2 pazienti c’e’ la valutazione CHOP
    – o la scala CHOP non prevede la valutazione tramite video, e in tal caso e’ sbagliato la congiunzione “anche” nell’intervista.
    In ogni caso, contrariamente a quello che afferma lei, mi sembra evidente che non sia Chiara a sbagliare, visto che si e’ limitata a riportare le parole di Villanova.

55. Errata corrige: nel mio precedente intervento, leggasi “e’ sbagliato *l’uso* della congiunzione” al posto di “e’ sbagliato della congiunzione”.
    Sorry.

56. @ Ocasapiens
    da quanto hanno detto gli avvocati di Vannoni, in Cassazione non contestano l’associazione a delinquere a scopo di truffa, ma […]
    Si’, e’ vero; ma e’ un tecnicismo giuridico.
    Il ricorso in Cassazione contro una sentenza di patteggiamento ha dei vincoli che non ho capito nel dettaglio ma che sono alquanto ingombranti. Gli avvocati, facendo il loro mestiere, si appellano a quello che possono.
    Certo e’ che l’appello mira all’annullamento della sentenza, nel suo complesso, e quindi al rifacimento del processo. Se non capisco male, nel corso del nuovo processo Vannoni potrebbe rifiutare un nuovo patteggiamento e, quindi (di fatto), contestare anche l’associazione a delinquere.
    Piuttosto, mi lasciano perplesso una coppia di frasi dell’articolo, del Corriere, che ci ha linkato.
    All’inizio di un articolo (che, per il resto, trovo sostanzialmente oggettivo ed equilibrato) trovo scritto: “Vannoni era arrivato alla decisione di patteggiare sostanzialmente per motivi economici. I costi di un processo ordinario sarebbero stati per lui insostenibili.”
    Non un “Vannoni ha affermato che era arrivato alla decisione […]” o un “Vannoni sarebbe arrivato alla decisione […]; ma proprio “Vannoni era arrivato alla decisione”. Stesso ragionamento sulla frase seguente. Sembra quasi che l’autrice dell’articolo sposi acriticamente la versione di Vannoni. Ma (mi sembra) solo in quelle due frasi; non nel resto dell’articolo dove fa ampio uso degli opportuni condizionali.

    1. E.H. Hornbeck,
       Piuttosto, mi lasciano perplesso una coppia di frasi dell’articolo
       non ci darei troppo peso, può essere una scelta del redattore per “alleggerire”, cmq un ricorso in Cassazione e un rifacimento del processo costano.

57. @ Ocasapiens
    non ci darei troppo peso, può essere una scelta del redattore per “alleggerire”
    Anch’io sospettavo un intervento redazionale.
    cmq un ricorso in Cassazione e un rifacimento del processo costano.
    Non l’avevo focalizzato ma… in effetti…
    Dopo aver patteggiato per ridurre le spese dei processi, a che scopo fare ricorso in Cassazione?
    Se si perde, il denaro impiegato nel ricorso e’, sostanzialmente, buttato al vento.
    Se si vince, si ricomincia da capo, e quindi altre spese.
    Concordo: la motivazione economica mi sembra compatibile solo con un patteggiamento senza ricorso.

    1. E.K. Hornbeck,
       Se si vince
       finirebbero davanti alla Corte di Strasburgo: la legge Balduzzi violava norme UE, il codice deontologico e la dichiarazione di Helsinki che tutelano i diritti umani dei pazienti. Forse la Cassazione ne ha tenuto conto quando ha respinto gli altri ricorsi Stamina…

58. @ocasapiens
    Non le sarà certo sfuggito che fra i trial da lei segnalati ce ne sono ben 24 relativi a malattie neurodegenerative. Le segnalo uno degli ultimi trial approvati:
    These neuron-supporting cells (known as “MSC-NTF” cells) secrete neurotrophic, or nerve-growth, factors for PROTECTION of existing motor neurons, PROMOTION of motor neuron growth, and RE-ESTABLISHMENT of nerve-muscle interaction·
    http://www.brainstorm-cell.com/index.php/science-technology/nurown%E2%84%A2
    Argomenti familiari, molto familiari trova ?
    prima che si sapesse che il loro articolo faceva pena
    Eh eh. .. sbaglierò, ma dalle reazioni che ho visto a me sembra invece che l’articolo di B. e V. non faccia pena, ma piuttosto faccia preoccupare (e parecchio) a chi si é esposto incautamente sulla vicenda …

    1. Hermano Tobia,
       familiari a chi non sa la differenza tra metodo pubblicato e inesistente, fra i claims di un trial approvato e i risultati (pubblicati) di un trial completato; fra promuovere la crescita di neuroni e produrne; fra l’effetto (sperato) di fattori di crescita su neuroni sani e su neuroni con mutazioni genetiche; fra una mutazione e cento; fra le proteine codificate o meno e da quali geni ecc. ecc. E non sa che le mesenchimali si usano per terapie da quando si fanno trapianti di midollo ecc. ecc.
       faccia preoccupare (e parecchio) a chi si é esposto incautamente sulla vicenda …
       link o lei sbaglia di nuovo.

59. @ Hermano Tobia,
    In realtà il test CHOP si valuta ANCHE su video (è descritto nel metodo), ma deve essere somministrato da una persona esperta. Il video serve come verifica che il test sia stato somministrato e interpretato adeguatamente (altrimenti c’è la variabilità soggettiva dell’esaminatore).
    Per il resto:
    “Sulle analisi fatte al Burlo (argomento comunque marginale) ricordiamoci che gli autori si riferiscono solo ai 3 casi in esame;”
    NON VUOL DIRE NIENTE! Se al Burlo a TUTTI i bambini (che non erano centinaia: solo 5) hanno fatto i test mensilmente, anche questi 3 li hanno fatti.
    “in ogni caso solo gli autori possono rispondere ai suoi dubbi”
    Non sono i MIEI dubbi. Gli autori devono scrivere cose coerenti e non giocare con affermazioni offensive nei confronti di altri, visto che insinuano che il team di pediatri e neurologi del Burlo non abbia fatto le cose per bene.
    Secondo Bach e Villanova la valutazione di scale CHOP fatta da loro su tre bambini di cui uno visto solo in video e saltuariamente con esame clinico deve essere presa per oro colato. Invece le scale CHOP misurate mensilmente e regolarmente dai neurologi del Burlo non rispecchiano la realtà perché l’IMPRESSIONE dei genitori era che tra un’infusione e l’altra ci fossero dei miglioramenti (che comparivano dopo 2-3 settimane ed erano già scomparsi alla quarta).
    “Sull’indice CHOP: temo si sbagli lei, è stato misurato su tutti e 3 i pazienti, come riferisce il dott. Villanova in risposta ad una richiesta di chiarimento di Gioia Locati:”La scala è stata applicata per tutti e tre i pazienti, per uno di essi sono stati valutati anche alcuni video. In effetti dall’abstract non si evince in modo chiaro”.”
    EH, NO! NON FUNZIONA COSI’! Hanno scritto e pubblicato un articolo su una rivista internazionale. Siccome io sono medico e ho anche qualche decina di pubblicazioni alle spalle, so che sicuramente prima di mandare in stampa l’articolo approvato hanno rivisto le bozze. E adesso uno dei due viene a dire in un colloquio con una giornalista italiana che avrà forse 15 lettori che c’era un errore? Quello che fa testo è l’articolo. In cui le variazioni delle scale CHOP vengono sempre riportate solo per DUE bambini nell’abstract. Nel testo, invece, vengono riportate delle scale CHOP per tutti e tre i bambini, ma con tempistica non chiara. Infatti mi pare che Villanova abbia cominciato a occuparsi di questi bambini nel 2013. Quindi le scale misurate nel 2011 e 2012 pre-trattamento (casi 2 e 3) sono state calcolate da altri. Siamo sicuri che non ci sia stato un errore per difetto da chi ha fatto la prima valutazione? In genere, in questi casi bisogna mettere a confronto side by side le immagini (in questo caso i filmati) e rivalutarli insieme per verificare se ci sono effettivamente delle differenze. Questo si fa ogni giorno in medicina. Purtroppo, sono riuscita ad avere il testo dell’articolo, ma non ho accesso ai video (e comunque, non essendo neurologa, non avrei molta voce in capitolo). Penso che nei prossimi due mesi ci saranno commenti molto più autorevoli da parte di specialisti nel campo.
    C’è poi da dire un’altra cosa a proposito di prognosi e terapia: In un articolo del 2013 (Gregoretti C, Ottonello G, Chiarini Testa MB, Mastella C, Ravà L, Bignamini E, Veljkovic A, Cutrera R. Survival of patients with spinal muscular atrophy type 1. Pediatrics. 2013; May;131(5):e1509-14.) si dice che la sopravvivenza dei bambini con SMA1 trattata con NIV è del 50% a 4 anni, dei quelli tracheotomizzati dell’80% e ci sono sopravvivenze oltre i 10 anni.
    (BACKGROUND: Spinal muscular atrophy type 1 (SMA1) is a progressive disease and is usually fatal in the first year of life.
    METHODS: A retrospective chart review was performed of SMA1 patients and their outcomes according to the following choices: letting nature take its course (NT); tracheostomy and invasive mechanical ventilation (TV); continuous noninvasive respiratory muscle aid (NRA), including noninvasive ventilation; and mechanically assisted cough.
    RESULTS: Of 194 consecutively referred patients enrolled in this study (103 males, 91 females), NT, TV, and NRA were chosen for 121 (62.3%), 42 (21.7%), and 31 (16%) patients, respectively. Survival at ages 24 and 48 months was higher in TV than NRA users: 95% (95% confidence interval: 81.8%-98.8%) and 67.7% (95% confidence interval: 46.7%-82%) at age 24 months (P < .001) and 89.43% and 45% at age 48 months in the TV and NRA groups, respectively (P < .001). The choice of TV decreased from 50% (1992-1998) to 12.7% (2005-2010) (P < .005) with a nonstatistically significant increase for NT from 50% to 65%. The choice of NRA increased from 8.1% (1999-2004) to 22.7% (2005-2010) (P < .001).
    CONCLUSIONS: Long-term survival outcome is determined by the choice of the treatment. NRA and TV can prolong survival, with NRA showing a lower survival probability at ages 24 and 48 months
    In un articolo che esamina 27 bambini con SMA1 (Glanzman AM, McDermott MP, Montes J, Martens WB, Flickinger J, Riley S, Quigley J, Dunaway S, O’Hagen J, Deng L, Chung WK, Tawil R, Darras BT, Yang M, Sproule D, De Vivo DC, Kaufmann P, Finkel RS; Pediatric Neuromuscular Clinical Research Network for Spinal Muscular Atrophy (PNCR); Muscle Study Group (MSG). Validation of the Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND). Pediatr Phys Ther. 2011 Winter;23(4):322-6) i bambini che richiedono ventilazione assistita a pressione positiva hanno CHOP inferiore a 20. Quelli che non la richiedono hanno CHOP >25, (molti hanno uno score tra 30 e 40). Non so se la correlazione abbia solo valore diagnostico (cioè CHOP più basso, malattia più grave che richiede ventilazione) o se ci sia una relazione causale.
    Certo è che la scala CHOP ha un punteggio massimo di 64. Quindi, anche prendendo per buoni i miglioramenti descritti da Bach e Villanova, questi bambini hanno guadagnato TEMPORANEAMENTE al massimo 7 punti il caso 1, 13 il caso 2 e 9 il caso 3. Senza alcun miglioramento nella funzione respiratoria. Dunque qui stiamo parlando di sottoporre vita natural durante dei bambini a iniezioni intratecali ogni 1-2 mesi (6 iniezioni all’anno o più) solo per vedere dei modesti, transitori miglioramenti delle funzioni motorie senza nessun beneficio sui problemi respiratori – che sono quelli più rilevanti per la sopravvivenza.
    LAST BUT NOT LEAST: io non ho trovato traccia di pubblicazioni di Marcello Villanova su Nature. Né ho trovato molte pubblicazioni sue sulla SMA (sulla Duchenne sì, ma è tutt’altra cosa). E Bach è “il maggior esperto di SMA al mondo”. Chi lo dice? Il suo fedele allievo Villanova. Mentre Villanova è “il maggior esperto di SMA in Italia”. Chi lo dice? Il suo mentore Bach. A casa mia questa si chiama autoreferenzialità.
    In realtà Bach non rientra –per esempio- tra quelli che hanno impostato e validato la scala CHOP INTEND, né tra quelli che hanno valutato a lungo termine come vanno i bambini con SMA1 (Finkel RS, McDermott MP, Kaufmann P, Darras BT, Chung WK, Sproule DM, Kang PB, Foley AR, Yang ML, Martens WB, Oskoui M, Glanzman AM, Flickinger J, Montes J,Dunaway S, O’Hagen J, Quigley J, Riley S, Benton M, Ryan PA, Montgomery M, Marra J, Gooch C, De Vivo DC. Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials. Neurology. 2014 Aug 26;83(9):810-7. Abstract: OBJECTIVES: Prospective cohort study to characterize the clinical features and course of spinal muscular atrophy type I (SMA-I). METHODS: Patients were enrolled at 3 study sites and followed for up to 36 months with serial clinical, motor function, laboratory, and electrophysiologic outcome assessments. Intervention was determined by published standard of care guidelines. Palliative care options were offered.
    RESULTS: Thirty-four of 54 eligible subjects with SMA-I (63%) enrolled and 50% of these completed at least 12 months of follow-up. The median age at reaching the combined endpoint of death or requiring at least 16 hours/day of ventilation support was 13.5 months (interquartile range 8.1-22.0 months). Requirement for nutritional support preceded that for ventilation support. The distribution of age at reaching the combined endpoint was similar for subjects with SMA-I who had symptom onset before 3 months and after 3 months of age (p=0.58). Having 2 SMN2 copies was associated with greater morbidity and mortality than having 3 copies. Baseline electrophysiologic measures indicated substantial motor neuron loss. By comparison, subjects with SMA-II who lost sitting ability (n=10) had higher motor function, motor unit number estimate and compound motor action potential, longer survival, and later age when feeding or ventilation support was required. The mean rate of decline in The Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disorders motor function scale was 1.27 points/year (95% confidence interval 0.21-2.33, p=0.02).
    CONCLUSIONS: Infants with SMA-I can be effectively enrolled and retained in a 12-month natural history study until a majority reach the combined endpoint. These outcome data can be used for clinical trial design.
    Villanova non è nel gruppo italiano che ha valutato 194 bambini (vedi sopra). Ci sono altri in Italia che sembrano saperne molto di più, come i medici del centro Dino Ferrari di Milano (Porro F, Rinchetti P, Magri F, Riboldi G, Nizzardo M, Simone C, Zanetta C,Faravelli I, Corti S. The wide spectrum of clinical phenotypes of spinal muscular atrophy with respiratory distress type 1: a systematic review. J Neurol Sci. 2014 Nov 15;346(1-2):35-42. Dino Ferrari Centre, Neuroscience Section, Department of Pathophysiology and Transplantation (DEPT), University of Milan, Neurology Unit, IRCCS Foundation Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico)

60. Allora, un medico in sala, c’è.

61. Nel copia-incolla ho fatto un errore: Il paragrafo corretto è questo:
    Sistemato, l’oca s.
    @mW
    Sì, un medico in sala c’è. Non so quanto potrò resistere a interventi come quelli di Hermano, ma mi conforta la competenza dell’ocasapiens e di altri che sono intervenuti, quindi probabilmente continuerò a seguire il blog perché imparo anche qualcosa.
    Da altri blog sono invece fuggita, perché era impossibile fare un ragionamento logico senza essere attaccata perché in quanto medico sono sicuramente prezzolata da big pharma, crudele, insensibile ecc. ecc.

    1. Chiara,
       il suo testo dovrebbe essere a posto. Grazie del giudizio gentile ma non seguo la medicina, sono io che sto imparando da lei!

62. Chiara
    i tuoi interventi sono interessanti ed importanti. Ma detto questo, permettimi di metterti in guardia dall’aspettarti ragionamenti logici da parte degli ‘”oppositori” con cui ti confronti. Purtroppo la logica, almeno per come la intende chi si occupa di scienza, è merce rara. Ma tu continua, se lo ritieni. Solo tieni in mente piuttosto un ipotetico lettore di passaggio piuttosto che l’interlocutore del momento, perché non convincerai mai quest’ultimo ma consentirai al primo di distinuguere.
    Buona fortuna 🙂

63. @Chiara,
    io sono l’ipotetico lettore di passaggio.
    Non sarò mai un medico, e non leggo nulla che un uomo medio non possa leggere in una XXXXXX media.
    Da quanto scrivi, mi sembra di aver capito che
    1_V&B hanno misurato miglioramenti che, se esistono, sono trascurabili, ossia non incidono sulla capacità di respirare autonomamente.
    2_Inoltre fa specie che la equipe del Burlo Garofolo non sia stata in grado di vedere nulla.
    https://www.burlo.trieste.it
    3_ mi sembra di aver capito che in Italia e nel mondo vi sono fior di esperti di SMA, che Bach, Villanova ed Hermano Tobia non citano affatto. In compenso, V&B si definiscono a vicenda come i più grandi esperti di SMA in Italia e nel mondo.
    Non che siano degli incompetenti, tutt’altro, ma che siano i più grandi esperti di SMA pare essere cosa del tutto falsa.
    Se le cose stanno come ho scritto, io non ho più nulla da chiedere e ti ringrazio.

64. Considerato che anche solo in Italia ci sono un bel po’ di ricercatori sicuramente titolati che si occupano di SMA, e che al Burlo non sono stupidi, e considerato tutto il contesto, ora posso capire perchè qualcuno possa perdere la pazienza e usare frasi come “Villanova non è nessuno”.

65. Grazie, Riccardo.
    So bene che a lavare la testa all’ asino si perde tempo e anche il sapone (e in più, si infastidisce l’animale)!
    Non so quanto sia mancanza di logica e quanto cecità selettiva a qualsiasi argomento contraddica le proprie idee preconcette.
    Questo problema riguarda anche giornalisti che si occupano di scienza (un altro blogger nell’ambito di Repubblica, per esempio, rifiuta in blocco le mie osservazioni con vari metodi: a) controbatte con argomenti fallaci; b) le svilisce facendo dell’ironia sulla mia intelligenza; c) se proprio porto dati incontrovertibili non fa passare il mio intervento al vaglio della sua moderazione, tenendosi quindi l’ultima parola).
    Io ho una certa esperienza anche nell’ambito della ricerca clinica. ho scritto articoli, sono revisore per alcune riviste. Purtroppo quello che vedo mancare anche in chi di scienza si occupa davvero è il rigore nell’esaminare le fonti. Capita che uno faccia una revisione della letteratura e che questa revisione venga utilizzata poi da altri per trarne delle citazioni. Ma spessissimo la citazione viene semplicemente copiata, senza prendersi la briga di rileggere l’articolo originale. E così, a cascata, si perpetuano delle leggende metropolitane.
    Faccio un esempio pratico: nel mio lavoro quotidiano ho osservato un effetto tossico sul cuore di un certo farmaco oncologico, effetto già noto da molti anni ma riferito sporadicamente. In letteratura l’incidenza di questo effetto è del 2% in certi lavori e del 38% in altri. La cosa è strana. Leggendo il lavori si scopre che la frequenza più bassa si trova negli studi retrospettivi in cui sono state prese le cartelle cliniche oncologiche e si è cercato quante volte l’effetto tossico fosse stato riportato. La frequenza più alta negli studi in cui chi assumeva il farmaco veniva sottoposto a indagini cardiologiche; in particolare in uno studio in cui era stato applicato un monitoraggio con elettrocardiogramma per 24 ore. Poiché la tossicità può essere del tutto asintomatica, e poiché i sintomi possono essere atipici, ovviamente ha più valore uno studio prospettico con indagini cardiologiche, valutate da un cardiologo. Eppure la favola che sia un evento raro si perpetua, grazie al fatto che ovviamente ci sono numeri maggiori negli studi retrospettivi.
    Per questo -anche se Hermano Tobia trova le mie critiche al lavoro di Villanova e Bach sciocchezze- io sono convinta che non sarebbe stato pubblicato su una rivista in cui Bach non fosse co-editor o avesse comunque degli ottimi amici (o se fosse stato valutato -come si faceva una volta e non so perché non si fa più- in forma anonima).
    Perché un reviewer serio avrebbe chiesto perlomeno:
    1) di correggere la discrepanza tra testo e abstract
    2) di chiarire in cosa consiste la differenza delle cellule di Monza e di quelle di Brescia (a sentire l’articolo, solo da chi sono state prelevate)
    3) di mettere una tabella in cui si possano valutare dati clinici e infusioni in termini temporali
    4) di eliminare le “personal communications” se non suffragate da dati
    5) di chiedere ragione del fatto che tra gli autori non ci sia nessuno di Trieste o di Brescia, visto che i trattamenti sono stati fatti in ospedale
    6) se solo quei tre bambini hanno ricevuto il trattamento e -in caso contrario- se si hanno notizie degli altri.

66. @Chiara
    Non sono i MIEI dubbi. Gli autori devono scrivere cose coerenti e non giocare con affermazioni offensive nei confronti di altri, visto che insinuano che il team di pediatri e neurologi del Burlo non abbia fatto le cose per bene.
    Rileggendo bene l’articolo gli autori parlano di “but no comprehensive or quantiative examinations were performed” esclusivamente in merito al caso 1 (magari era al di fuori della sperimentazione del Burlo, vista anche la discrepanza di date …) e francamente non vedo nessun tipo di insinuazione nel lavoro di B. e V. ma semplicemente un resoconto dei fatti, ovvero che durante le prime infusioni (TS) non si sono registrati miglioramenti, mentre durante il secondo ciclo (BS) si.
    EH, NO! NON FUNZIONA COSI … E adesso uno dei due viene a dire in un colloquio con una giornalista italiana che avrà forse 15 lettori che c’era un errore?
    Non mi sembra ci sia nessun errore nell’articolo: nell’abstract dicono che hanno applicato la scala CHOP prima, durante e dopo il trattamento in 2 casi: è vero, infatti nel testo poi dicono che per il terzo caso tale scala è stata applicata solo prima e durante; per l’outcome successivo sono stati utilizzati dei video.
    : io non ho trovato traccia di pubblicazioni di Marcello Villanova su Nature
    L’articolo è questo: http://www.nature.com/ejhg/journal/v12/n1/abs/5201102a.html
    Gli autori stessi hanno detto più volte che hanno operato in condizioni molto difficili a causa della vicenda travagliata del metodo (spesso le infusioni erano dipendenti da decisioni del giudice), quindi i dati che hanno raccolto erano quelli. Infatti essi stessi auspicano uno studio più completo e rigoroso per verificare le loro ipotesi
    senza nessun beneficio sui problemi respiratori
    Temo che non abbia letto l’articolo con attenzione. Miglioramenti nell’attività respiratoria sono descritti per i casi 1 e 2 e viene messo chiaramente in luce il fatto che dopo le infusioni riescono a ridurre considerevolmente la dipendenza dalla ventilazione assistita, nonchè viene evidenziata la remissione (parziale) della respirazione paradossale.
    I miglioramenti osservati nello studio sono definiti “otherwise impossible with this disease” da un neurologo pediatrico.
    Quindi, anche prendendo per buoni i miglioramenti descritti da Bach e Villanova, questi bambini hanno guadagnato TEMPORANEAMENTE al massimo 7 punti il caso 1, 13 il caso 2 e 9 il caso 3.
    Il più avanzato farmaco per la SMA1 in trial fase 3 offre miglioramenti del tutto sovrapponibili. B. e V. hanno sempre detto (e penso sia difficile non essere d’accordo) che in quel tipo di malattie è fondamentale anche migliorare la qualità della vita dei pazienti. Inoltre con ulteriori studi e sperimentazioni si potrebbero migliorare i protocolli e magari arrivare a miglioramenti maggiori e più duraturi. Oppure secondo lei bisognerebbe fare finta di niente ?
    Ma le sue osservazioni aprono un problema molto più ampio: ricordiamoci che importanti scienziati hanno detto che il metodo è pura “ciarlataneria” ed hanno invocato a mezzo stampa l’intervento della magistratura per sottrarre ai genitori dei piccoli pazienti la patria potestà dei bambini (che ricordiamolo, ricevevano le infusioni in uno dei principali ospedali pubblici lombardi). E come conseguenza hanno bloccato ogni sperimentazione e cura compassionevole.
    Se “prendiamo per buoni” i risultati di B. e V., ovvero si riconosce invece che il metodo porta dei benefici (anzi, è l’unico metodo che li può portare, “otherwise impossibile”, parola di neurologo pediatrico) , chi lo spiega ai genitori dei bambini ? ed all’opinione pubblica ? Ha idea di quante teste salterebbero ? Succederebbe il finimondo …

67. RIBADISCO: io non ho trovato traccia di pubblicazioni di Marcello Villanova su Nature
    L’articolo citato da lei è sull’ European J of Human Genetics, che sarà anche dello stesso gruppo editoriale di Nature, ma ha un impact factor di 4.2, che non è poi un granché.
    “francamente non vedo nessun tipo di insinuazione nel lavoro di B. e V. ma semplicemente un resoconto dei fatti, ovvero che durante le prime infusioni (TS) non si sono registrati miglioramenti, mentre durante il secondo ciclo (BS) si”.
    Insomma: che si decidano una buona volta i supporters di Stamina: il trattamento di Trieste funzionava o no?
    Se non funzionava, perché riportano le “verbal communications, Mr Gianpaolo Carrer, Ms Orlandini Elisabetta, Mr. Guercio salvatore, Mrs Mallaci Mercurio Emanuela”) per affermare che i medici del Burlo nella loro lettera hanno taciuto i miglioramenti osservati dai genitori?
    Questo risponde anche all’ipotesi “in merito al caso 1 (magari era al di fuori della sperimentazione del Burlo, vista anche la discrepanza di date …) “. Il caso 1 è l’unico maschio, quindi è senza dubbio Sebastian, i cui genitori sono il sig. Guercio e la sig. Mallaci se non sbaglio. Quindi ERA nella sperimentazione del Burlo. (Comunque se LEI leggesse con attenzione c’è scritto che ha cominciato la terapia in maggio 2011 nello studio del Burlo. E’ scritto nello stesso paragrafo, più in alto.) L’unico dubbio è se -chiuso l’arruolamento di pazienti in dicembre 2011- qualche bambino abbia continuato a ricevere infusioni al Burlo. Comunque fino a dicembre 2012 dovrebbe aver fatto i controlli regolari.
    “Miglioramenti nell’attività respiratoria sono descritti per i casi 1 e 2 “. Per il caso 1 il miglioramento è “”he developed several minute periods of ventilator-free breathing ability”, cioè “diversi minuti libero da respiratore”. Minuti, non ore! e SEVERAL non significa molti. Nel caso 2 prima della terapia era ventilata 15-17 ore al giorno e dopo “only for sleep”, ma non è chiaro per quante ore. Anche qui, un referee senza conflitti di interesse (cioè amico degli autori) avrebbe dovuto chiedere una precisazione.
    “importanti scienziati hanno detto che il metodo è pura “ciarlataneria”” per il semplice motivo che non c’era nessun razionale, il metodo era stato “inventato” da due oscuri biologi che non avevano mai pubblicato nulla al riguardo, “elaborato” da quelli che Vannoni chiamava “I MIEI BIOLOGI”, e che in realtà pare fosse un’unica biologa neolaureata, che non c’era UNA sperimentazione preclinica e non c’era nessuna dimostrazione che quelle infusioni contenessero (solo) cellule mesenchimali indirizzate alla differenziazione neurale.
    Questo è il punto: ricordiamoci che all’inizio le dichiarazioni di Vannoni e Andolina erano: Con il metodo Stamina induciamo le cellule staminali mesenchimali a differenziarsi in neuroni maturi e funzionanti che rimpiazzano quelli danneggiati dalla malattia. Tanto che avevano previsto una serie di 5-6 iniezioni e basta.
    Poi, strada facendo, quando si è visto che i benefici erano solo transitori (quindi nessuna “rigenerazione”) e quando non sono riusciti a produrre neanche UN neurone da mostrare agli scettici, hanno girato la frittata e hanno cominciato a parlare di effetti sulle citochine ecc.
    Però, nella discussione del loro lavoro, Villanova e Bach di nuovo tornano a parlare di possibilità di rigenerazione neurale (citando il lavoro pubblicato da Andolina su 4 dei 5 bambini del Burlo e smentito dal lavoro di Carrozzi, e un lavoro sulla terapia con cellule del cordone ombelicale -che sono BEN diverse dalle mesenchimali, in quanto molto meno differenziate- nei traumi spinali).
    “Se “prendiamo per buoni” i risultati di B. e V., ovvero si riconosce invece che il metodo porta dei benefici (anzi, è l’unico metodo che li può portare, “otherwise impossibile”, parola di neurologo pediatrico) , chi lo spiega ai genitori dei bambini ? ed all’opinione pubblica ?”
    Ribalto la domanda: visto che NESSUNO, a parte la Molino, sa CHE COSA ci fosse in quelle infusioni, chi ci dice che l’eventuale effetto benefico non possa essere legato a qualcosa che nulla ha a che vedere con le cellule, che magari la semplice iniezione intratecale di una minima dose di ac. retinoico può ottenere gli stessi effetti -senza tutto l’ambaradan del “metodo segreto”, dell'”expertise” ecc. ecc.? Chi gli lo va a dire ai genitori che hanno fatto fare centinaia di chilometri ai loro bambini e hanno speso un sacco di soldi, o che si sono fatti in quattro per raccogliere i soldi per il povero Vannoni che era “alla canna del gas” (vendendo magliette, berrettini ecc.)?
    Se davvero Vannoni e Andolina avevano questa fiducia cieca nel metodo, perché non hanno organizzato (al Burlo prima, quando era stato fatto il contratto per una sperimentazione pre-clinica; altrove dopo, con i soldi che ha fornito loro Medestea) uno studio sull’animale in cui analizzassero l’effetto delle staminali trattate con il loro metodo e di un’infusione delle stesse sostanze utilizzate per coltivare le staminali ma senza cellule? Sarebbe stato molto semplice: bastavano 20 topi geneticamente selezionati con SMA1, e un test che sarebbe durato pochi mesi (un mese di vita di un topo vale come molti anni di vita di un uomo).
    QUESTO SI POTEVA FARE NEL 2009, QUANDO IL BURLO HA FIRMATO L’ACCORDO CON STAMINA.

68. @mW
    HAI CAPITO BENISSIMO!
    @TUTTI
    Se per caso non foste riusciti a leggere l’ articolo pubblicato dal team del Burlo (non è gratis), ve lo ho copiato qui.
    Ognuno tragga le sue considerazioni sul rigore del metodo usato.
    Letters to the Editor / Neuromuscular Disorders 22 (2012) 1032–1034
    Stem cells in severe infantile spinal muscular atrophy (SMA1)
    Dear Sir,
    We would like to share our recent experience on the use of intrathecal mesenchymal stem cells in children with type I spinal muscular atrophy (SMA) as we believe it raises several issues of concern.
    Human mesenchymal stem cells (hMSCs) are known to secrete a variety of cytokines and growth factors that show both paracrine and autocrine activities for damaged tissues, including nervous cells. The paracrine effects are distinct from the classical model of direct differentiation of stem cells into the tissue to be regenerated, and are supposed to have a possible pivotal role in various forms of nervous cells damage [1].
    Their therapeutic role has been recently proposed in some human and animal models of second motoneuron neurological damage, such as amyotrophic lateral sclerosis and spinal cord injury [2–6] and their use through intrathecal injection has proved to be well tolerated in a number of central nervous system degenerative diseases [7–9]. Other studies have demonstrated a possible positive effect of such therapy in slowing the progression of neuronal damage in animals [10].
    The successful application of hMSCs in other disorders had a strong impact in public opinion and an order of the local Court solicited our hospital to use them as compassionate therapy in SMA, as requested by some families. Following the consent of the Local Ethical Committee, we agreed to start a compassionate treatment in a small number of SMA1 patients under the agreement that (a) the clinical and neurophysiological effects of the treatment should be strictly monitored and (b) the Hospital had the right to withdraw treatment in the presence of side effects or if no obvious effect of the treatment could be observed after 6 months. Each family signed a module of informed consent and, intrathecal injection was chosen to deliver the cells, as previously performed in patients with spinal cord injury and amyotrophic lateral sclerosis.
    Between December 2010 and December 2011 five type I SMA children (1 m, 4 f, age range: 3–20 months) were enrolled. Mesenchymal stem cells were supplied by the Stem Cell Facility of the San Gerardo Hospital, Monza, Italy. Cells were administered on a monthly basis for 6 months. At each admission, the following evaluations were performed: a general clinical assessment (weight, respiratory function, feeding), assessment of motor function, using the CHOP Intend Scale, a functional scale specifically developed for children with type I SMA [11], and video recording of the assessment and of spontaneous movements. The cerebrospinal fluid collected before each injection was analyzed by measuring the concentration of 48 proteins (Bio-Rad human cytokine and growth factors set 27plex and 21plex).
    One of the five patients who entered the study, enrolled at the age of 13 months, died from respiratory failure at the age of 18 months, 1 month after the second injection. The family of another patient asked to stop the treatment after the 5th injection, at 8 months of age, and the child died at the age of 12 months of respiratory failure. The other three patients completed the 6 month treatment course. During this period in all three there was the need to initiate supportive therapy with nutritional and respiratory aids. In all three patients there was a progressive decline of motor function as demonstrated by the reduction of the CHOP Intend scale total score and no clinical evidence of any improvement. There were no reproducible changes in concentration of the proteins dosed in the cerebrospinal fluids before, during or after treatment. The Hospital asked an External Scientific Board including experts in stem cells and SMA to review the results of the study. The clinical course of the treated patients showed no improvement and did not differ from the recent natural history data available in infants with SMA1 [12].
    Because of the lack of efficacy, in December 2011 the hospital, in accordance with the local Ethical Committee, decided to stop recruitment.
    Our experience raises important issues on the need to have a more rigorous approach to clinical trials. Our
    results support the need for strong experimental data in disease specific animal models to strengthen the rationale of a study in a specific disorder and anticipate clinical application of therapeutic approaches. Although no serious adverse effects was noted, a more systematic and conventional approach to safety, with dose escalation studies would have further reduced the risk for these patients and could have also provided better information on the dose and the treatment regime. More generally, our findings highlight the risk that the combination of newspaper ‘hype’ and parental ‘hope’, with the support of courts that are sympathetic to families with children with severe disorders, may produce shortcuts in the design of clinical studies that would need more rigorous preclinical information and more accurate safety and efficacy measures and may actually put patients at risk of potential side effects of therapy.
    Acknowledgement
    We are grateful to Prof. Eugenio Mercuri for his precious help in reviewing the manupscript and in data
    analysis.
    References
    [1] Joyce N, Annett G, Wirthlin L, Olson S, Bauer G, Nolta Ja. Mesenchymal stem cells for the treatment of neurodegenerative
    disease. Regen Med 2010;5(6):933–46.
    [2] Karussis D, Karageorgiou C, Vaknin-Dembinsky A, et al. Safety and immunological effects of mesenchymal stem cell transplantation in patients with multiple sclerosis and amyotrophic lateral sclerosis. Arch Neurol 2010;67:1187–94.
    [3] Lim JY, Jeong CH, Jun JA, et al. Therapeutic effects of human umbilical cord blood derived mesenchymal stem cells after intrathecal administration by lumbar puncture in a rat model of cerebral ischemia. Stem Cell Res Ther 2011;22:38.
    [4] Boucherie C, Scha¨fer S, Lavand’homme P, Maloteaux JM, Hermans E. Chimerization of astroglial population in the lumbar spinal cord after mesenchymal stem cell transplantation prolongs survival in a rat model of amyotrophic lateral sclerosis. J Neurosci Res
    2009;87:2034–46.
    [5] Vercelli A, Mereuta OM, Garbossa D, et al. Human mesenchymal stem cell transplantation extends survival, improves motor performance and decreases neuroinflammation in mouse model of amyotrophic lateral sclerosis. Neurobiol Dis 2008;31:395–405.
    [6] Mazzini L, Mareschi K, Ferrero I, et al. Mesenchymal stromal cell transplantation in amyotrophic lateral sclerosis: a long-term safety
    study. Cytotherapy 2012;14:56–60.
    [7] Kumar AA, Kumar SR, Narayanan R, Arul K, Baskaran M. Autologous bone marrow derived mononuclear cell therapy for spinal
    cord injury: a phase I/II clinical safety and primary efficacy data. Exp Clin Transplant 2009;7(4):241.
    [8] Pal R, Venkataramana NK, Bansal A, et al. Ex vivo-expanded autologous bone marrow-derived mesenchymal stromal cells ihuman spinal cord injury/paraplegia: a pilot clinical study. Cytotherapy 2009;11(7):897–911.
    [9] Callera F, do Nascimento R. Delivery of autologous bone marrow precursor cells into the spinal cord via lumbar puncture technique in patients with spinal cord injury: a preliminary safety study. Exp Hematol 2006;34(2):130–1.
    [10] Bae JS, Han HS, Youn DH, et al. Bone marrow-derived mesenchymal stem cells promote neuronal networks with functional synaptic transmission after transplantation into mice with neurodegeneration. Stem Cells 2007;25(5):1307–16.
    [11] Glanzman AM, Mazzone E, Main M, et al. The Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP
    INTEND): test development and reliability. Neuromuscul Disord 2010;20(3):155–61.
    [12] Dubowitz V. Chaos in the classification of SMA: a possible resolution. Neuromuscul Disord 1995;5:3–5.
    Marco Carrozzi, Alessandro Amaddeo Institute for Maternal and Child Health, IRCCS Burlo Garofolo, Trieste, Italy
    Andrea Biondi, San Gerardo Hospital, University of Milano Bicocca, Monza, Italy
    Caterina Zanus Institute for Maternal and Child Health, IRCCS Burlo Garofolo, Trieste, Italy
    Fabrizio Monti Neuropshysiology Unit, Cattinara Hospital, Trieste, Italy
    Ventura Alessandro Institute for Maternal and Child Health, IRCCS Burlo Garofolo, Trieste, Italy

69. Sempre per conoscenza generale, queste tre lettere sono state pubblicate a commento del lavoro di Carrozzi.
    La prima è del prof Mercuri che -essendo italiano- per i pro-Stamina è evidentemente solo un rancoroso barone universitario invidioso dei successi di Andolina. Le altre due vengono dagli USA e dal Canada e la seconda (di Finkel, un neurologo pediatra, uno di quelli che hanno ideato e validato la scala CHOP INTEND) è particolarmente dura. Si dice STUPEFATTO (e forse di più: il termine “astonished” è molto forte) che il comitato etico abbia approvato lo studio, in mancanza di un adeguato studio di fase 1 su dosi e sicurezza, o di fase 2 di proof-of-concept.
    Letters to the Editor / Neuromuscular Disorders 22 (2012) 1105–1107
    Stem cells in severe infantile spinal muscular atrophy
    1)
    We read with interest the letter by Carrozzi et al. published in the November issue of Neuromuscular Disorders [1]. It is a relief that some data are now available, even if only in the form of a letter. The negative findings reported in the letter will hopefully contribute to lower the pressure that all the Italian physicians working with patients with spinal muscular atrophy (SMA) have been experiencing in the last few months.
    Following the end of the enrolment ofSMApatients treated with stem cells in Trieste as reported by Carrozzi et al., another hospital, in Brescia, decided to take over and continue the administration of the cells, despite the negative evidence of the first trial. This initiative was promptly stopped by the Italian Medicines Agency (Agenzia Italiana del farmaco, AIFA), the Italian competent authority for drugs that issued a statement on the non-suitability of the treatment. The family of one of the children who was on therapy, however, decided to engage in a legal battle and to have a court decide the need for continuing the therapy.
    In August, notoriously the silly season for newspapers who have fewer stories to run, all the major newspapers and magazines and the major TV news channels gave daily coverage of the different steps of the decision of the judge, providing a one-sided view of the story, reminding the readers of Lorenzo’s oil and other examples of miracle therapies neglected by the experts. This has been a very difficult time for clinicians and advocacy groups. As often happens, when something is reported in the papers and on TV on a daily basis, it becomes true for many people and the story has raised false hopes. We have been facing several angry families who could not understand why we would not support this miraculous therapy and this has had a strong impact on the relationship of trust between several families and their doctors.
    The letter by Carrozzi et al. highlights not only the need to follow strict clinical and experimental guidelines for therapeutic trials, but also emphasises that providing evidence of the negative results obtained in the trial will also be of help in the relationship with families and media, and will hopefully be considered by the Court.
    The letter also raises other points of discussion. First, it shows how powerless we are in front of the media
    hype. Several attempts have been made by clinicians and advocacy groups to provide correct scientific information to the press, with press reports co-signed by all the clinicians working in the major Italian SMA centers and by the SMA advocacy groups, but the media have deliberately paid little or no attention to our attempts. The sad story of the girl for whom therapy was denied was much stronger and more appealing to a general audience than scientific evidence. The second point relates to how, despite European regulations, judges can still rule on the need for therapies and how little the scientific community is taken into account in this decision, this including not only the clinicians and scientists with expertise in the specific disorder but also the statement by the AIFA, the Italian competent authority on drugs.
    Reference
    [1] Carrozzi M, Amaddeo A, Biondi A, et al. Stem cells in severe infantile spinal muscular atrophy (SMA1). Neuromuscul Disord
    2012;22:1032–4.
    Eugenio Mercuri, Pediatric Neurology, Catholic University, Rome, Italy
    Enrico Bertini, Department of Laboratory Medicine, Unit of Molecular Medicine, Bambino Gesu` Hospital, Rome, Italy
    2)
    I read with interest the letter “Stem cells in severe infantile spinal muscular atrophy (SMA1)” by Carrozzi and colleagues [1], describing their case series in Trieste. The authors make several important points that warrant further clarification.
    First, it is inconceivable that a court can order physicians to provide an experimental treatment, especially to a vulnerable population of infants with SMA. Understandably, when faced with such a poor prognosis for their child, the parents are desperate for any feasible treatment that may help. The physician must hold fast to the common rules of clinical investigation, as detailed in the Declaration of Helsinki and with international agreement [2], and not be pressured by external forces such as the judiciary or the press. It is improper to provide compassionate access to an experimental treatment until there is sufficient safety and efficacy data to support such a request. The European Medicines Agency specifies that “compassionate use programmes are intended to facilitate the availability to patients of new treatment options under development [3].”
    While SMA certainly fulfills the criteria of being a severe disease with great unmet therapeutic need, there is no current stem cell program under development (in clinical trials) that supports this type of intervention. Starting with a compassionate use study in the investigational use of stems cells in SMA, as was done here, is bad science and bad policy. Specific aims of this study are not outlined – what was the primary endpoint? How were subjects selected – what inclusion and exclusion criteria were used and how was selection bias avoided? No properly conducted Phase I dosing and safety or Phase II proof of concept study were performed. Monitoring for clinical and neurophysiological effects of treatment and for treatment emergent adverse effects, as performed in this study, is certainly of interest but is inadequate.
    When considering the design of this open label pilot study from an equipoise perspective these five infants were exposed to greater risk than potential benefit. No effective generalizable knowledge resulted. I am astonished that the local ethics committee approved this study. There is no mention of an independent data safety monitoring board. In summary, these well-intentioned physicians and scientists failed to adhere to current standards of Good Clinical Practices within the context of this study [4]. I agree with the authors’ conclusions about the need for more rigorous preclinical and early phase human studies before embarking on an intervention study. They are to be congratulated for bringing these issues into the public forum for discussion. Hopefully, we can learn from this experience and ensure that such studies will not be replicated in the future.
    References
    [1] Carrozzi M, Amaddeo A, Biondi A, et al. Stem cells in severe infantile spinal muscular atrophy (SMA1). Neuromuscul Disord
    2012;22:1032–4.
    [2] World Medical Association. Available from: http://www.wma.net/en/ 30publications/10policies/b3/.
    [3] European Medicines Agency. Available from: http://www.emea.europa.
    eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000293.jsp&mid=WC0b01ac058007e691.
    [4] International Conference on Harmonization Guideline for Good Clinical Practice E6, 1996. Available from: http://www.ich.org/
    fileadmin/Public_Web_Site/ICH_Products/Guidelines/Efficacy/E6_R1/Step4/E6_R1__Guideline.pdf.
    Richard S. Finkel, Division of Neurology, Nemours Children’s Hospital, Orlando, FL, United States
    3)
    In the recent issue of Neuromuscular Disorders, Carrozzi et al. [1], reported their findings of intrathecal administration of human mesenchymal stem cells (hMSCs) in five patients with spinal muscular atrophy (SMA) type I. The important aspect of this report is that this “trial” was started as a compassionate measure in response to a court order that was initiated by parents of children affected with SMA type I. These cells were administered monthly for a period of 6 months. There was no significant improvement of any physiological symptoms and no side effects were noted.
    This report raises numerous concerns, which I would briefly like to comment on. First, it is an extreme and sad example, how hype created by the scientific community leads to very drastic behavior by the parents with children with a life-limiting disorder. I would like to emphasize that this is by no means an effort to put blame on parents, but rather should challenge all of us, scientists, physicians and other health care providers, as to how we report, interpret and communicate preclinical trial results in scientific journals and the often associated press releases. There is no doubt that stem cell research has made leaps of progress within the last few years and we have certainly reached a point where this avenue of treatment may indeed be ripe for certain clinical conditions in humans. However, often times, scientific reports try to extrapolate single findings to a broader scientific and clinical audience, without supporting evidence. It is important to consider the tone and interpretation of such data as it can have a serious impact on the perception of patients and their families. Second, it remains to be seen whether the clinical data derived from this trial will provide any significant information for future clinical trials of patients with SMA. As a scientific community, we have to learn to appreciate that negative findings of a trial can be very informative as well. However, in order to draw meaningful conclusions and data from clinical trials, every effort needs to be made to structure a trial in a way that outcome measures are carefully chosen. This is a particularly difficult challenge for patients with neuromuscular disorders and is extremely difficult to accomplish, if a court order solicits the compassionate use of a treatment strategy in children with life-limiting neuromuscular disorders.
    It is also important to emphasize that experimental therapies can do harm as well as good. Thus, adequate safety trials are necessary before structured clinical trials can be conducted. As this case is threatening to be used as a precedent for future court hearings (given that no serious side effects were observed in the reported study), one needs to seriously consider this argument to prevent future court orders like the one reported here. Lastly, I think this report supports the need for a multidisciplinary palliative care team that works closely with families of children with life-limiting and life-threatening conditions. While there is certainly no guarantee that this approach will prevent families from desperate moves, there is clear evidence that a multidisciplinary palliative care support at the time of diagnosis provides numerous opportunities to discuss parental questions about experimental therapeutic approaches for their children. In most cases this close relationship between several health care providers and the families is able to provide the basis for
    a trusting relationship which should prevent such drastic measures.
    Reference
    [1] Carrozzi M, Amaddeo A, Biondi A, et al. Stem cells in severe infantile spinal muscular atrophy (SMA1). Neuromuscul Disord
    2012;22:1032–4.
    Ronald D. Cohn, The Hospital for Sick Children, University of Toronto, Canada

70. Sempre a proposito della cecità selettiva dei vari supporters di Stamina (Hermano Tobia, Gioia Locati, Cinzia Marchegiani e via cantando) questi fatti la dicono lunga sulle loro capacità visive:
    1) continuano a parlare di trattamenti legali a Brescia, in base alla legge Turco-Fazio, quando il dott. Fazio in persona ha dichiarato pubblicamente (in diverse interviste e nell’audizione al Senato) che la sua legge NON prevedeva assolutamente la somministrazione di una terapia senza alcuna base sperimentale e che appellarsi alla legge era stata una FORZATURA INGIUSTIFICATA.
    2) continuano a dire che l’AIFA ha approvato la terapia, quando in realtà un suo funzionario (ingannato da una mail in cui Andolina gli diceva -mentendo e sapendo di mentire, visto che sapeva che non si possono lavorare staminali fuori da una cell factory- che il laboratorio di Brescia era autorizzato, che il dott Rasi -allora presidente dell’ AIFA- con cui lui aveva parlato personalmente pochi giorni prima gli aveva detto che tutto andava bene, e che bisognava fare presto a sbloccare la cosa perchè c’era gente che stava morendo) ha dato un nulla osta temporaneo in attesa di ricevere la documentazione. E questo funzionario è stato infatti condannato per non aver verificato la documentazione.
    3) continuano a dire che un laboratorio dove si congelano e preparano staminali da midollo osseo per i trapianti in oncologia ha le caratteristiche per coltivare e manipolare cellule mesenchimali in molti passaggi successivi, quando in Europa e in USA è invece obbligatorio -per la manipolazione- avere una cell factory. Secondo loro non c’è alcuna differenza tra un laboratorio con suppellettili varie, telefoni, computers, dove chiunque può entrare, bastano camice, soprascarpe e mascherina, e uno che ha una serie di porte per impedire la contaminazione dall’esterno, che richiede una vestizione di 20 minuti e dove non c’è NULLA (neanche un telefono) che non possa essere mantenuto perfettamente sterile.
    4) continuano a dire che una legge approvata quasi all’unanimità da un parlamento in cui neanche il 10% è composto da medici (e i medici che ci sono non si sa neanche da quanto tempo fanno i politici a tempo pieno) sull’onda delle manifestazioni di piazza non può essere abrogata, neanche se è chiaro che va contro a un’altra legge (italiana ed europea) PRECEDENTE che proibisce di manipolare cellule staminali fuori da una cell factory.

71. Errata corrige: Andolina sapeva che il laboratorio di BRESCIA non era autorizzato!

    1. Chiara,
       sistemato –
       Già, gli associati a delinquere hanno violato le leggi, come aveva segnalato l’Ordine dei medici nel 2008 parlando della sporcizia del “laboratorio” di Vannoni

72. @Chiara
    Vedo che sta divagando ampiamente. A parte il fatto che non è bello copia-incollare interi articoli protetti da copyright, B. e V. stessi hanno più volte sottolineato che i loro case report sono stati fatti a pazienti sottoposti a cure compassionevoli, e NON all’interno di uno studio organizzato, e per questo hanno i limiti che hanno sempre sottolineato.
    Come può vedere leggendo i post precedenti Non ho mai scritto di Stamina prima dell’articolo di B. e V. e quando l’ho fatto è stato per tentare di rispondere alla seguente domanda: nonostante i problemi ed i molti errori e forzauture commesse durante la vicenda del metodo, l’articolo di B. e V. indica che alla fine qualcosa di buono c’era? E se si (o anche forse) come si può procedere per verificarlo ?
    Lei che ne pensa?

    1. Hermano Tobia,
       Chiara non sta divagando, sta spiegandole perché V&B 2015 fa pena, opinione condivisa da Remuzzi, Introna e tutti i ricercatori ai quali l’ho girato, un plebiscito!
       Ho chiesto al dott. Carrozzi di concedermi il fair use del copyright, visto che V&B accusano lui e i colleghi di falsificazione. Nel frattempo dato il “public interest”, uso la normativa EMA .
       —
       Chiara,
       Estratti dell’Hermano Tobia-pensiero sul “metodo Stamina” e i suoi protagonisti (si tolga il rimmel prima di proseguire):
       Il dott. Marino Andolina, noto per essere stato un pioniere del trapianto pediatrico di midollo osseo
       (sono iniziati negli anni ’50…)
       Il professor John Bach, la cui lunga lista di pubblicazioni scientifiche è disponibile qui è considerato il maggior esperto al mondo dell’Atrofia Muscolare Spinale di tipo 1
       (il suo primo articolo sulla SMA1 è uscito in aprile)
       Marcello Villanova … considerato il principale esperto italiano della SMA1,
       (lei ha già dimostrato che è falso)
       Andolina e Vannoni, per H.T. sono degli eroi, criticabili solo per “i molti errori e forzature”. D’altronde H.T. scrive su 22 passi, un blog che promuove ciarlatanerie e diffama chi le denuncia:
       Il tema dello scientismo e dello pseudoscetticismo è stato spesso affrontato su questo blog e più volte sono stati evidenziati i danni – incalcolabili – che questa grave ed ottusa patologia della scienza può provocare, bloccando o rallentando ricerche che danno risultati ed impedendo quindi alla collettività di trarne beneficio.
       I danni li fanno gli scienziati come Elena Cattaneo che osa criticare Le Iene, i medici come lei o le croniste come me. Mica un scettico autentico e gli altri che su quel blog fanno la réclame alla “medicina” antisemita di uno psicopatico pluriomicida, al sociologo di Bitonto che dice di curare l’Aids in 7 giorni e la malaria in 5 ore; a spacciatori di scatolette di plastica le quali, messe sul comodino, curano 100 malattie: cancro, Alzheimer, cellulite, “chakratherapya” (sic), calvizie, ghiandole mammarie ecc. ecc.

73. @Hermano tobia
    ” l’articolo di B. e V. indica che alla fine qualcosa di buono c’era? E se si (o anche forse) come si può procedere per verificarlo ?”
    L’ articolo indica che non è del tutto escludibile che ci potrebbe essere qualcosa.
    Per verificarlo bisognerebbe fare quello che ho detto: prendere dei topi portatori del gene (tutti con la stessa espressione del gene), fare in laboratorio tutto il procedimento, iniettare in 10 topi la coltura cellulare e in 10 solo il supernatante, e vedere se migliorano. Senza altri interventi.
    Il problema è che questo era quello che Andolina avrebbe dovuto fare al Burlo nel 2009 e che non ha fatto, preferendo passare direttamente alla somministrazione nell’ uomo. E utilizzando il metodo nelle più svariate patologie.
    Le domande che chiunque dotato di un minimo di buon senso dovrebbe farsi sono:
    1) perché Andolina non ha mai fatto la sperimentazione pre-clinica per cui era stato fatto il contratto tra Stamina e Burlo?
    2) perché i medici del Burlo (Istituto di Ricerca e Cura a Carattere Scientifico, che ha tra i suoi doveri produrre ricerca scientifica, e che è uno dei centri di riferimento per le malattie rare) avrebbe dovuto falsare i dati della sperimentazione e negare i miglioramenti (come afferma Andolina), rinunciando a farsi pregio di quella che avrebbe potuto essere una delle scoperte del secolo?
    3) Perché i medici del Burlo si sono spinti a pubblicare una lettera in cui si espongono alle critiche di chi dice che non avrebbero neanche dovuto cominciare la sperimentazione (cioè rischiando di fare la figura degli imbecilli davanti alla comunità scientifica dopo aver semplicemente accondisceso a una sperimentazione voluta fortissimammente dal solo Andolina)? Solo per fare un dispetto ad Andolina, che peraltro non compare nella lettera? Sono loro che ci hanno messo la faccia!
    4) Perché la sperimentazione di cui sopra non l’ hanno fatta indipendentemente dall’ ospedale, con il supporto di Medestea, che intendeva sfruttare la scoperta?
    5) perché quando si è aperta la porta della sperimentazione finanziata dal Ministero Vannoni ha escluso proprio la SMA dalle patologie su cui afre la sperimentazione, dicendo che 18 mesi erano troppo pochi per valutare l’ effetto?
    6) perché non c’è nessun altra descrizione di miglioramenti degli altri 31 pazienti trattati a Brescia?

74. @ocasapiens
    Vedo che quando rimane senza argomenti passa agli insulti ed al fango, unica materia di cui lei é esperta assoluta. Le ho già spiegato che non so nulla di Bitonto o simili e che non ho MAI scritto di aids o antisemiti o altro.
    Mi era più simpatica quando si affidava alle sette di visitati dagli alieni quale fonte altamente qualificata per le sue inchieste da Pulitzer, o quando nei convegni a cui partecipava risultava come giornalista anche se non era iscritta all’albo. Bell’esempio di coerenza eh?
    Porti i miei saluti ai suoi amici di Alfa Centauri, io ne ho avuto abbastanza.
    @Chiara
    Grazie per la risposta. I punti che richiama sono interessanti ma non saprei cosa dire in quanto come detto mi sono interessato della vicenda solo in seguito all’articolo di B. e V.
    Il fatto che, come dice lei, non di possa escludere che ci sia qualcosa dovrebbe portare secondo me ad ulteriori verifiche, spero che in un modo o nell’altro vengano fatte, e come ho auspicato fin dall’inizio, rispettando tutte le regole.

    1. Hermano Tobia
       Vedo che quando rimane senza argomenti passa agli insulti ed al fango, unica materia di cui lei é esperta assoluta. Le ho già spiegato che non so nulla di Bitonto o simili e che non ho MAI scritto di aids o antisemiti o altro.
       Forse dovrebbe spiegarlo a qualcun altro, io non ho MAI scritto che lei lo abbia fatto. Comunque la ringrazio di aver mostrato ancora una volta che pur di non ammettere che i fatti la smentiscono – a volte in modo esilarante per es.:
       Il dott. Marino Andolina, noto per essere stato un pioniere del trapianto pediatrico di midollo osseo
       continua a insultarmi e diffamarmi. E forse dovrebbe informarsi, “giornalista” è la traduzione di “reporter”, il mio mestiere come dice pure la NASA (LOL!) e non un titolo accademico conferito esclusivamente in Italia a un qualche agente Betulla.
       —
       Chiara,
       nel caso lei non avesse già capito con chi ha a che fare, Hermano Tobia sostiene che io sia andata nel futuro a chiedere, a una setta (mai esistita) di visitati da alieni, informazioni che avevo pubblicato mesi prima sul Sole-24 Ore. Riguardavano una bufala reclamizzata dal blog sul quale H.T. scrive, e per la quale i contribuenti dovevano sborsare un miliardo…

75. Alla seconda domanda, immagino provocatoria, di Hermano Tobia potrebbe rispondere chiunque conosca un minimo di come funziona la scienza medica. Se qualche medico lo ritiene, inizierà a fare quello che Vannoni &co non hanno fatto, una (sottolineo) seria sperimentazione partendo dalla fase preclinica. Poi eventualmente viene il resto.
    Estremizzando, uscire fuori da questo schema internazionalmente accettato è l’equivalente di un attentato alla salute pubblica.

76. Doh! mi ero perso questa festa!
    HT è un mito: l’unica persona in grado di dire apertamente che di certe cose non sa un tubo e contemporaneamente di dare lezioni a chi quelle stesse cose le conosce bene – d’altronde, il fango è roba nostra, specie quando insistiamo a ripetere che diffonde bufale – ma quali bufale? Il vero ed unico esperto di fama U-N-I-V-E-R-S-A-L-E non solo di sma1, ma soprattutto di metodo scientifico, di morale e, anche solo di passaggio, di principi di termodinamica è lui: H-second law-T, che non sa non vede non ha letto quello che gira su 22 Passi alla voce “medicina” ma sa benissimo che Vannoni aveva la cura, come sa che Oca Sapiens viaggia con gli alieni (non è specificato se siano quelli del sito pubblicizzato su 22 passi o quelli di un frequentatore di quello stesso blog, diffusi tra i Sumeri. Ce ne sarebbero anche altri, più o meno residenti nello stesso luogo visitato, ma non letto né nello specifico commentato, da HT, tra cui scegliere…)
    Eh sì, quelle macchie di fango è tutta colpa nostra: loro lo producono e noi non riusciamo a fare a meno di sporcarli quando, anche per sbaglio, ci finiamo dentro e con quello li schizziamo. Che dispettosi che siamo.
    😀

77. @ Hermano Tobia
    I punti che [Chiara] richiama sono interessanti ma non saprei cosa dire in quanto come detto mi sono interessato della vicenda solo in seguito all’articolo di B. e V.
    Il fatto che, come dice lei, non di possa escludere che ci sia qualcosa dovrebbe portare secondo me ad ulteriori verifiche, spero che in un modo o nell’altro vengano fatte, e come ho auspicato fin dall’inizio, rispettando tutte le regole.
    Quindi, ricapitoliamo; lei:
    – si e’ interessato alla vicenda solo in seguito all’articolo di B&V
    – e’ consapevole del fatto che l’articolo presenta dei grossi limiti
    – e’ consapevole del fatto che l’articolo tratta di pazienti di un “metodo” di cura ideato da un non medico che ha patteggiato una condanna per associazione per delinquere aggravata finalizzata alla truffa
    – e’ consapevole del fatto che il metodo in questione non e’ conosciuto se non all’autore e a pochi intimi
    – e’ consapevole del fatto che proprio l’autore e i propugnatori del metodo hanno ostacolato il rispetto delle regole
    – e’ consapevole del fatto che la scienza medica (quella vera, quella seria) si impegna seriamente nella ricerca nel campo delle cellule staminali
    – ignora sistematicamente (e si rifiuta di prendere in considerazione) le obiezioni — di metodo e nel merito — di coloro che hanno criticato il metodo in discussione
    – e, per concludere, auspica che ci siano ulteriori verifiche “rispettando tutte le regole”
    A me sembra evidente che, se queste verifiche si facessero, toglierebbero risorse ad altre ricerche. Perche’ diciamolo chiaramente: la coperta e’ corta e, ogni anno che passa, e’ sempre piu’ corta.
    Il metodo Stamina ha gia’ bruciato risorse ed energie.
    Una ulteriore verifica per il metodo Stamina significherebbe una ulteriore verifica in meno per un’altra ricerca. Quindi non mi e’ sufficiente un “non possiamo escludere che ci sia qualcosa”. Per di piu’, qualcosa che (se ci fosse) verrebbe molto probabilmente scoperto da altre ricerche che, a causa dell’aspetto mediatico della vicenda, rischiano di essere penalizzate.
    Per auspicare altre verifiche io mi aspetto:
    – che il metodo Stamina sia svelato nei minimi dettagli;
    – che l’articolo di Bach e Villanova venga ritenuto ben fatto, credibile, interessante e significativo dalla maggioranza di esperti nel ramo, escludendo quelli personalmente coinvolti (come B&V).
    Ma ammettiamo (per assurdo) che tale sperimentazione si faccia e che si verifichi che qualcosa di buono c’e’.
    A me sembra evidente che le persone con cui prendersela sarebbero coloro che, per squallidi interessi economici, hanno ostacolato la sperimentazione corretta. In primis Vannoni ma — in base a quello che ci ha spiegato oggi Chiara — anche Andolina.
    A riguardo, faccio mia una delle domande di Chiara: “Se davvero Vannoni e Andolina avevano questa fiducia cieca nel metodo, perché non hanno organizzato (al Burlo prima, quando era stato fatto il contratto per una sperimentazione pre-clinica; altrove dopo, con i soldi che ha fornito loro Medestea) uno studio sull’animale in cui analizzassero l’effetto delle staminali trattate con il loro metodo e di un’infusione delle stesse sostanze utilizzate per coltivare le staminali ma senza cellule?”
    Invece lei cosa conclude?
    Conclude un intervento in questo modo
    Se “prendiamo per buoni” i risultati di B. e V., ovvero si riconosce invece che il metodo porta dei benefici (anzi, è l’unico metodo che li può portare, “otherwise impossible”, parola di neurologo pediatrico), chi lo spiega ai genitori dei bambini ? ed all’opinione pubblica ? Ha idea di quante teste salterebbero ? Succederebbe il finimondo …
    A parte il fatto che, nel paese del tunnel Gelmini, l’idea di teste che saltano per delle scelte che siano risultate (*col* *senno* *del* *poi* *!!!*) errate… e’ peggio che ridicola: e’ oscena. Non per questo non credibile ma ugualmente oscena.
    Ma guardiamola in un altro modo: se questa ulteriore sperimentazione confermasse quello che gia’ sappiamo (da commissione ministeriale), ovvero che il metodo Stamina non ha nessun valore, quali teste dovrebbero saltare, secondo lei?
    Perche’ lei e’ prontissimo mettere in gioco la testa della senatrice Cattaneo e degli altri scienziati che — appellandosi a quelle regole di cui anche lei auspica il rispetto — hanno impedito (operando in maniera ineccepibile, in base alle informazioni di cui disponevano all’epoca) una pericolosa deriva mediatica e scientifica di tipo Di-Belliano.
    Infatti lei sta conducendo una tenace e feroce campagna stampa a favore di un metodo scientificamente screditato (prontamente ripresa da quella fondazione creata dal non medico che ha patteggiato per associazione a delinquere) da cui trasuda la sua personale ostilita’ verso la senatrice Cattaneo e gli altri scienziati che si sono opposti a Vannoni.
    Lei auspica che salti la testa della senatrice Cattaneo ma cosa e’ disposto a fare se dovesse risultare che ha torto?
    Cosa mette in gioco lei, personalmente, se dovesse essere confermato che il metodo che sta sostenendo e’ solo una truffa e che i truffatori stanno sfruttando, per i loro squallidi fini, il suo operato?
    Ma tanto lo so: lei non ammettera’ mai che il metodo Stamina non vale nulla.
    Se anche l’intero mondo scientifico le spiegasse che e’ una ciofeca, lei si appellerebbe all’articolo di B&V per sostenere che il mondo scientifico ha torto e Vannoni era comunque l’inventore di un metodo efficace e rivoluzionario.
    Perche’ lei non ammette mai di aver creduto in una pagliacciata.
    Passa solo a sostenerne un’altra.

    1. E.K. Hornbeck,
       link interessanti, un attivismo notevole per uno che dice di non saperne nulla e lo ha dimostrato ampiamente in queste settimane.
       Domanda:
       Lei auspica che salti la testa della senatrice Cattaneo ma cosa e’ disposto a fare se dovesse risultare che ha torto?
       Risposta:
       Perche’ lei non ammette mai di aver creduto in una pagliacciata. Passa solo a sostenerne un’altra.
       Non lo dissuada dal ripetere che viaggio nel futuro per parlare con visitati da alieni, per favore, ci sono scommesse in corso…

78. @E.K.Hornbech
    Ho iniziato a leggere il suo commento ma mi sono fermato subito quando mi sono reso conto che sembrava di leggere uno dei vari sproloqui di F******i. La cosa sarebbe anche comica, ma visto l’argomento ha prevalso, almeno in me, il senso di disgusto.
    @ocasapiens
    Forse ha dei vuoti di memoria, l’ultimo suo post sull’argomento piezopoli é di circa 3 settimane fa, mentre la richiesta di informazioni ai visitati (da Cassiopea, non Alfa Centauri, rettifico) é del 2012.
    http://22passi.blogspot.it/2012/11/che-giustizia-sia-fatta-sylvie-coyaud_5.html

    1. Hermano Tobia,
       Dovrebbe far qualcosa per i suoi vuoti di memoria, trovo.
       Da novembre 2012 lei ripete – suscitando una certa ilarità – che avrei chiesto informazioni in settembre 2012 a un’inesistente setta visita da alieni per un’inchiesta uscita sul Sole in agosto 2012. Inchiesta di cui parla senza averla mai vista: infatti, riguardava la Fucilla Dinasty e non il prof. Carpinteri.
       —
       E.K. Hornbeck,
       Q.E.D. – grazie

79. @ Hermano Tobia
    Ho iniziato a leggere il suo commento ma mi sono fermato subito quando mi sono reso conto che sembrava di leggere uno dei vari sproloqui di F******i. La cosa sarebbe anche comica, ma visto l’argomento ha prevalso, almeno in me, il senso di disgusto.
    Mi fa piacere.
    Finalmente siamo sintonizzati.
    Perche’ il disgusto e’ esattamente quello che provo io quando la vedo auspicare la caduta delle teste di coloro che si sono opposti a un guru che ha patteggiato una condanna per associazione a delinquere.

80. @Hermano Tobia,
    non condivido affatto il tuo disgusto e trovo che le parole di EKH siano semplicemente la verità.
    Il fatto che il tuo articolo sia stato incollato sul sito di Stamina dovrebbe fare riflettere sopratutto te.
    Io non sapevo molto della vicenda, e all’inizio avevo anche chiesto ad Ocasapiens di rispondere a quelle che da parte sua sembravano esagerazioni.
    Ma ora le risposte sono state date tutte, ancora una volta.
    Sul valore della pubblicazione di V&B, abbiamo visto il parere di altri esperti.
    Sulla sperimentazione di Stamina, alla fine, la risposta sul come procedere era identica alla mia:
    “ricominciare da capo secondo le regole”.
    Anche io noto che tu ignori tutto quello che ti viene detto e riproponi le stesse tesi, e non ammetti mai di esserti sbagliato.
    Oca non ti ha diffamato, ha solo incollato cose che tu stesso hai scritto, e allora di cosa ti lagni?
    Per adesso hai avuto che il tuo articolo è stato incollato sul sito di Stamina.
    Considerato che tu stesso ti dichiari un profano, questo è un indice del livello di comunicazione scientifica accettabile dal movimento pro-stamina.
    E’ gente che si accontenta di un tuo articolo, basta che esprima sufficiente sicumera.
    E’ questo, che volevi?
    E’ questo, che difendi?
    A differenza di altra gente, ti consiglio di tenerti ben stretto il tuo anonimato.
    mal che vada, in futuro cambierai nick 🙂

81. @E.K.Hornbeck
    auspicare la caduta delle teste di coloro che si sono opposti a un guru
    Temo che abbia, come sempre, le idee un po’ confuse: agli scienziati non è stato dato il compito di “opporsi ad un guru”, ma di verificare gli aspetti scientifici del metodo, COMPRESI eventuali miglioramenti clinici.
    Ora le teste “cadono”, in tutti i campi, quando non si fa bene il proprio lavoro: nella fattispecie c’è il dubbio che in questo caso sia stata esclusa a priori (senza fare indagini ulteriori, come ad esempio visite sui bambini, ecc) la sussistenza di miglioramenti che ad un esame più attento (come quello fatto da B. e V. sugli stessi soggetti) “non si possono del tutto escludere” (diciamo così).
    @mW
    Il fatto che il tuo articolo sia stato incollato sul sito di Stamina dovrebbe fare riflettere sopratutto te.
    L’articolo è stato copia-incollato sul sito del movimento, come qualsiasi notizia relativa all’argomento; e l’argomento di interesse non è certo quello che scrivo io ma quello che scrivono B. e V.
    Ma ora le risposte sono state date tutte, ancora una volta. Sul valore della pubblicazione di V&B, abbiamo visto il parere di altri esperti.
    Stai scherzando vero ?
    Dimmi un po’, chi sarebbero gli esperti ? Ocasapiens forse (o i suoi fantomatici “consulenti”) ? Ti sei già dimenticato che all’inizio, quando erroneamente l’oca riteneva che l’articolo fosse anti-metodo, lo elogiava insieme agli autori, per poi (con sommo spregio del senso del ridicolo) giustificarsi dicendo che “non l’aveva lette bene” ?!
    O forse il prof. Remuzzi (che è nefrologo, quindi con la SMA non c’entra niente), che dopo aver sparato per anni ad alzo zero contro il metodo fa una critica estremamente superficiale in cui pone delle domande a cui CHIUNQUE (anche non esperto) può rispondere semplicemente leggendo con attenzione l’articolo stesso ?
    O forse il prof. Introna (esperto di staminali, nemmeno lui neurologo, anche lui ha all’attivo molte uscite stampa contro Stamina), che su “scienza in rete” se ne esce con questa perla:
    in cui si dice che evidentemente Carrer, Orlandini, Guercio e Mallaci hanno firmato un lavoro scientifico che conteneva conclusioni contrarie alle loro osservazioni.
    senza capire nemmeno che le persone da lui citate non sono studiosi ma i genitori dei piccoli ?
    mW, ma ti bevi proprio tutto eh ? E poi sarebbero quelli di 22passi i creduloni ?!?
    Cosa dovevano dire secondo te ? Scusate ci siamo sbagliati ed abbiamo contribuito a bloccare un metodo che forse funziona per delle malattie pediatriche incurabili ?
    Ma poi sei al corrente che per contestare un lavoro scientifico non basta qualche bloggata a destra ed a manca, ma occorre è presentarne un altro, con analoga peer-review ?
    Solo se e quando questo succederà, e se B. e V. non saranno in grado di fare adeguate controdeduzioni, si potrà valutare se il lavoro di B. e V. è da scartare.
    Se ti interessa veramente l’argomento, di do un consiglio: leggi tu stesso l’articolo: a parte l’inizio sulle staminali (che comunque non è fondamentale), è semplicemente descrittivo delle operazioni che sono state fatte, e dei riscontro clinici esaminati; chiunque lo può seguire. Vedrai inoltre citati numerosissimi specialisti, con nome e cognome, che attestano tramite certificati e misure strumentali i miglioramenti.
    Un neurologo pediatrico terzo (che ha la giusta qualifica per discutere del caso in questione), sostiene che quanto ha osservato è “otherwise impossile with this disease”.
    Le uniche possibilità di errore sono 2:
    – o hanno sbagliato tutte le misure (però lo avrebbero fatto in 3 casi su 3, inoltre nell’articolo ci sono i link ai video delle misure più importanti, evidentemente gli autori sono sicuri di quello che hanno visto)
    – o quello che hanno misurato è dovuto a cause naturali (però nonostante gli sforzi di ocasapiens non è venuta fori NESSUNA pubblicazioni scientifica che attesti miglioramenti spontanei di quella malattia)
    Su questo fronte le critiche sono debolissime.
    non ammetti mai di esserti sbagliato
    Scusa cosa avrei sbagliato ? A dire che si dovevano considerare con maggiore attenzione delle evidenze che indicano miglioramenti che “non si possono del tutto escludere”, per citare l’opinione di un medico scettico ?
    Ma supponiamo per assurdo che venga fatta una verifica secondo le indicazioni di B. e V. e non si trovi niente: rispetto al dubbio (perchè ATTUALMENTE il dubbio c’è, inutile nasconderlo) non è meglio un risultato negativo, ma certo, condiviso ed ottenuto considerando tutti i dati a disposizione ?
    Inoltre, non pensi che sia meglio sbagliare con la propria testa piuttosto che bersi qualsiasi cosa si legga nei blog ?

82. @Hermano,
    molto bene, allora rendano noto il metodo e ricomincino secondo le regole. Spero che lo facciano al più presto, visto che nessuno glielo vieta, e non c’è alcun fondato ne nobile motivo per non seguire le regole della ricerca. Al di fuori di questo ambito, io non considero nulla. Tutto serve solo a complicare sempre più la vicenda, e se qualcuno aveva il suo interesse a complicarla, sarà lui a renderne conto di fronte ai bambini, se ci tiene ai bambini.

83. @ Hermano Tobia
    Temo che abbia, come sempre, le idee un po’ confuse: agli scienziati non è stato dato il compito di “opporsi ad un guru”, ma di verificare gli aspetti scientifici del metodo, COMPRESI eventuali miglioramenti clinici.
    Io avro’ anche le idee confuse — magari anche sempre, come dice lei — ma sicuramente piu’ chiare di lei che e’ persino incapace di ragionamento sequenziale.
    Continua a auspicare la caduta delle teste di coloro che si sono opposti al guru (perche’ tale e’ Vannoni) sulla base di un presunto miglioramento che e’ stato oggetto di pubblicazione peer reviewed solo da pochi giorni.
    Lei continua a dare per scontato quello che scontato non e’ (che l’articolo di B&V sia significativo) e a ritenere che il mondo scientifico si debba stracciare le vesti per non averlo letto prima che fosse pubblicato.
    Quanto al “compito” degli scienziati, non e’ lei a stabilirlo ma i singoli scienziati. Ognuno per proprio conto; ognuno con la propria testa.
    Forse lei desidera che se ne stiano chiusi nelle loro torri d’avorio — lasciando campo libero a crackpot e truffatori — ma, fortunatamente, alcuni di loro hanno una coscienza civile e, almeno in questa occasione, hanno scelto di opporsi al guru.
    Ora le teste “cadono”, in tutti i campi, quando non si fa bene il proprio lavoro
    Quest’affermazione, nel paese del tunnel Gelmini e’ semplicemente ridicola.
    Ma affermare che coloro che si sono opposti a Vannoni non abbiano fatto “bene il proprio lavoro” dimostra, ancora una volta, che lei non prende in considerazione quello che le viene scritto e che va contro le sue convinzioni.
    nella fattispecie c’è il dubbio che in questo caso sia stata esclusa a priori (senza fare indagini ulteriori, come ad esempio visite sui bambini, ecc) la sussistenza di miglioramenti che ad un esame più attento (come quello fatto da B. e V. sugli stessi soggetti) “non si possono del tutto escludere” (diciamo così)
    Lei continua a ragionare da believer — in servizio permanente effettivo — e ritiene che, di fronte ad affermazioni straordinarie, siano gli scettici a dover dimostrare che queste affermazioni sono false. E’ vero esattamente il contrario. “Non si possono del tutto escludere”, in campo medico, ha un valore tendente a zero.
    Di fronte a cartelle cliniche compilate in maniera tanto superficiale, era assolutamente superfluo fare indagini ulteriori.
    E questo e’ vero — e rimarra’ sempre vero, che le piaccia o meno — a prescindere dal fatto che la cura di Vannoni sia o non sia efficace.
    Affermare che coloro che si sono opposti a Vannoni non abbiano fatto “bene il proprio lavoro”, e affermarlo sulla base dell’articolo di B&V, e’ insensato.
    Auspicare che cadano le loro teste e’ semplicemente disgustoso.
    L’articolo è stato copia-incollato sul sito del movimento, come qualsiasi notizia relativa all’argomento
    E lei non ha nessun imbarazzo a essere stato usato dalla Fondazione Stamina?
    Come si sentirebbe se risultasse (come da sentenza di primo grado) che si tratta di un tentativo di truffa?
    Ma poi[, mW,] sei al corrente che per contestare un lavoro scientifico non basta qualche bloggata a destra ed a manca, ma occorre è presentarne un altro, con analoga peer-review ?
    O forse e’ sufficiente ignorarlo.
    Solo se e quando questo succederà, e se B. e V. non saranno in grado di fare adeguate controdeduzioni, si potrà valutare se il lavoro di B. e V. è da scartare.
    Nei suoi sogni.
    Gli scienziati non passano il tempo a fare controdeduzioni ai lavori altrui. Puo’ capitare ma non e’ la norma.
    Spesso un lavoro viene, per disinteresse o anche per compassione nei riguardi dei loro autori, semplicemente ignorato.
    Solo se il lavoro di B&V sara’ ampiamente citato, e in maniera favorevole, potremo concludere che non e’ da scartare.
    Se verra’ ignorato sara’ stato, di fatto, scartato.
    Di motivi per farlo ce ne sono in quantita’ e lei continua a rifiutarsi di prenderli in considerazione.
    Ma supponiamo per assurdo che venga fatta una verifica secondo le indicazioni di B. e V. e non si trovi niente: rispetto al dubbio (perchè ATTUALMENTE il dubbio c’è, inutile nasconderlo) non è meglio un risultato negativo, ma certo, condiviso ed ottenuto considerando tutti i dati a disposizione ?
    Appunto. Per assurdo.
    Perche’ e’ evidente che (almeno al momento) non ci sono i presupposti.
    Si rende conto che il denaro a disposizione non e’ infinito?
    Si rende conto che questa ipotetica ulteriore verifica toglierebbe denaro ad altre ricerche?
    Ripeto: quali teste si auspica che cadano, nel caso che l’ulteriore verifica confermi che il caso Vannoni non serve assolutamente a nulla?
    Comunque, sia chiaro: non sono contrario a dare al metodo Vannoni la possibilita’ di dimostrare la propria validita’ secondo le regole.
    E, a riguardo, le ripropongo una delle domande di Chiara che mi sembra imprescindibile: “Se davvero Vannoni e Andolina avevano questa fiducia cieca nel metodo, perché non hanno organizzato (al Burlo prima, quando era stato fatto il contratto per una sperimentazione pre-clinica; altrove dopo, con i soldi che ha fornito loro Medestea) uno studio sull’animale in cui analizzassero l’effetto delle staminali trattate con il loro metodo e di un’infusione delle stesse sostanze utilizzate per coltivare le staminali ma senza cellule?”

84. @mW
    molto bene, allora rendano noto il metodo e ricomincino secondo le regole.
    Su questo siamo perfettamente d’accordo, infatti avevo scritto fin dall’inizio:
    il beneficio (anche se potenziale) di poter migliorare loro la qualità della vita supera, sempre a mio avviso, i costi impliciti ed espliciti di una sperimentazione, che comunque dovrebbe essere fatta sicuramente con tutti i crismi e le cautele, con la piena divulgazione del metodo ed includendo anche la SMA1 alla luce di questo studio.
    @E.K.Hornbeck
    fortunatamente, alcuni di loro hanno una coscienza civile … Affermare che coloro che si sono opposti a Vannoni non abbiano fatto “bene il proprio lavoro”, e affermarlo sulla base dell’articolo di B&V, e’ insensato.
    Le rispondo con quanto ha detto il prof. Bach in una recente intervista, sia sulla “coscienza civile” che sull’analisi dei casi. Non serviva nessuna macchina del tempo.
    Ma il nostro dovere ci ha imposto di non restare indifferenti: entrambi conosciamo e visitiamo periodicamente Celeste, Sebastian e Desirèe: a loro dobbiamo serietà e sincerità. La prima cosa triste è stato ascoltare sentenze di condanna da parte di chi, non solo non sa cosa sia una Sma, ma non si è mai degnato di visitare uno dei bambini.
    Come si sentirebbe se risultasse (come da sentenza di primo grado) che si tratta di un tentativo di truffa?
    Mi ha incuriosito il fatto che l’unico che ha chiamato Bach sia stato il Procuratore di Torino Guariniello. Da quello che è emerso le domande sono state:
    1) Stamina è una cura ?
    2) I miglioramenti sono permanenti ?
    Il prof. Bach ha probabilmente risposto esattamente come riportato nell’articolo, cioè no ad entrambe (nell’articolo non nomina mai il metodo – non ha pubblicazioni – e dice che i miglioramenti sono transitori).
    Se qualcuno ha invece in passato promosso il metodo affermando il contrario, potrebbe ipotizzarsi per costui il reato di truffa, ma dal punto di vista dei miglioramenti riscontrati da B. e V. non cambierebbe niente.
    Questo per ribadire, spero per l’ultima volta, che piano giudiziario e scientifico sono diversi. Ed io ho tentato di occuparmi esclusivamente di un aspetto (l’articolo) di quest’ultimo.
    Gli scienziati non passano il tempo a fare controdeduzioni ai lavori altrui.
    Ah si ? E come mai il prof. Remuzzi ed il prof. Introna invece il tempo lo hanno perso, ed in fretta (con risultati obiettivamente modesti) ? Ma se avevano qualcosa da dire perchè non hanno fatto un comment al paper invece di scrivere sui blog ?
    Si rende conto che questa ipotetica ulteriore verifica toglierebbe denaro ad altre ricerche?
    Considerazioni “da bar” sul costo-opportunità di una sperimentazione (ricordiamoci che si tratta di malattie incurabili, e che il dubbio sui possibili miglioramenti va oltre la SMA1) mi sembrano francamente del tutto fuori luogo.
    Sugli errori e/o omissioni fatte in passato penso non ci siano dubbi. Se da una eventuale sperimentazione non risultasse niente, penso che B., V. e tutti i numerosi medici esperti che hanno certificato miglioramenti non farebbero certo una bella figura.

85. @ Hermano Tobia
    Le rispondo con quanto ha detto il prof. Bach in una recente intervista, sia sulla “coscienza civile” che sull’analisi dei casi. Non serviva nessuna macchina del tempo. […] “ma non si è mai degnato di visitare uno dei bambini”.
    Lei si rifiuta di prendere in considerazioni le obiezioni che le vengono fatte, su questo punto. Non per questo la sua osservazione diventa significativa.
    Ribadisco: la commissione ministeriale ha esaminato le carte. Erano messe talmente male che (presumo) hanno concluso che non era utile visitare i bambini.
    Giusto o sbagliato, non sta ne’ a me ne’ a lei stabilirlo o anche solo criticarlo.
    Questo per ribadire, spero per l’ultima volta, che piano giudiziario e scientifico sono diversi. Ed io ho tentato di occuparmi esclusivamente di un aspetto (l’articolo) di quest’ultimo.
    Se lei avesse tentato di occuparsi esclusivamente dell’articolo, non avrebbe tirato in ballo la senatrice Cattaneo e gli altri che si sono opposti al guru. E avrebbe contribuito a creare un clima favorevole a un sereno riesame del caso.
    Dai suoi interventi, al contrario, risulta evidentissimo il desiderio di farle rotolare, quelle teste. Per loro, evidentemente, il piano giudiziario e il piano scientifico si sovrappongono.
    E nessun desiderio di far rotolare le teste di coloro che hanno proposto la terapia in maniera inaccettabile per la comunita’ scientifica.
    Ah si ? E come mai il prof. Remuzzi ed il prof. Introna invece il tempo lo hanno perso
    Che fa?
    Cherry Picking anche delle mie affermazioni?
    Legga anche la frase successiva, e vedra’ che non avevo escluso l’ipotesi.
    se avevano qualcosa da dire perchè non hanno fatto un comment al paper invece di scrivere sui blog ?
    In primo luogo, chi le dice che non lo faranno?
    In secondo luogo, chi le dice che pensino che l’articolo di B&V meriti un articolo di critica? Forse ritengono che una scorsa superficiale (e poche righe in un blog) siano piu’ che sufficienti e che l’articolo non meriti altro.
    Considerazioni “da bar” sul costo-opportunità di una sperimentazione (ricordiamoci che si tratta di malattie incurabili, e che il dubbio sui possibili miglioramenti va oltre la SMA1) mi sembrano francamente del tutto fuori luogo.
    Considerazioni necessarie, per chi non vive in un’utopia.
    Crede che i fondi per la ricerca crescano sugli alberi? Li tira fuori lei, personalmente, se non sono disponibili nel bilancio della Sanita’?
    O crede che la SMA1 sia la sola malattia incurabile in circolazione?
    O magari crede anche che non ci siano altri scienziati che studiano la SMA1?
    Comunque, ribadisco: non credo che nessuno sia contrario a un’eventuale sperimentazione sull’eventuale cura Stamina (una volta pienamente disvelata).
    A patto che ci siano (non stima sua o mia; stima della comunita’ scientifica) motivi per considerarla ragionevole.
    A patto che il clamore mediatico (che anche lei sta cercando, ossessivamente, di incrementare) non torni ad essere un cavallo di troia per cercare di aggirare le regole standard e per favorirla a scapito di ricerche piu’ promettenti.
    A patto che la sperimentazione in vivo venga fatta prima sugli animali e non si pensi di usare la scorciatoia di usare esseri umani come prime cavie.

    1. E.K. Hornbeck,
       Da tre settimane la campagna mediatica consiste nei commenti di Hermano Tobia sul mio blog, curioso no?
       a scapito di ricerche piu’ promettenti.
       Finché il metodo Stamina esiste solo nella mente di Vannoni, ce ne sono parecchie: può risalirci partendo dall’elenco dei trial approvati e in corso. E come dice Chiara, in Italia ci sono ottimi specialisti di SMA1, compresi quelli del Burlo che V&B accusano di aver falsificato i dati
       A patto che la sperimentazione in vivo venga fatta prima sugli animali
       meglio se Vannoni et al. cominciano da quella in vitro, visto che avevano falsificato la descrizione nella richiesta di brevetto
       —
       Hermano Tobia,
       se avevano qualcosa da dire perchè non hanno fatto un comment al paper invece di scrivere sui blog ?
       Lei lo sa perché ha viaggiato nel futuro? Cmq confonde blog con titolari irresponsabili (22 passi) e testate giornalistiche (Scienza in rete, per es.) con un direttore responsabile. Come lei auspicava V&B 2015 è stato preso in considerazione proprio da chi si è “esposto incautamente” e ha le competenze cliniche per farlo. E l’errore di Introna su Carrozzi et al./Carrer et al. non ne modifica il parere.
       Secondo tutte le persone competenti che lo hanno “considerato”, fa pena – innanzitutto per i tre bambini sottoposti a cure “forse non necessarie” perché è stata unicamente la respirazione assistita a farli sopravvivere. Tutti, genitori per primi, ritengono importanti le “capacità vitali” dei bambini, che secondo V&B nessuno ha misurato – una falsità come ha dimostrato Chiara ricopiando il paper di Carrozzi et al.
       Lei è l’unico a ritenerle “divagazioni”, infatti la sua sua risposta a Chiara è stata:
       Vedo che sta divagando ampiamente.
       Da incorniciare per la posterità…
       Sugli errori e/o omissioni fatte in passato
       Le falsificazioni di un “metodo” in una richiesta di brevetto, le dichiarazioni false sul contenuto delle infusioni, le prescrizioni senza visitare i pazienti ecc. non sono “errori e/o omissioni” ma reati gravi.
       L’articolo è stato copia-incollato sul sito del movimento, come qualsiasi notizia relativa all’argomento
       ci sono unicamente le réclame e le autopromozioni – Remuzzi e Introna, no.
       Scusa cosa avrei sbagliato?
       Per esempio
       Il dott. Marino Andolina, noto per essere stato un pioniere del trapianto pediatrico di midollo osseo
       Il professor John Bach… è considerato il maggior esperto al mondo dell’Atrofia Muscolare Spinale di tipo 1
       Marcello Villanova … considerato il principale esperto italiano della SMA1,
       Altri esempi a richiesta…
       Non pensavo esistesse ancora il reato di lesa maestà.
       Strano visto che ne sta accusando chiunque non la pensi come lei sui “massimi esperti di SMA1” Villanova e Bach o sul pioniere Andolina che a suo avviso faceva trapianti di midollo quando andava all’asilo – per non parlare degli esperti in “truffa della Defkalion” o di quelli NASA che in realtà erano “Hermano Tobia”.
       articolo piuttosto chiaro … visite dettagliate in tutti e 3 i casi
       Dove ha visto la cronologia con date, luoghi, tipo di visita e fatta da chi, oltre a 1 bambino per il quale “complete neurologic examinations were performed after each infusion by the ?rst author” (non si sa quando)?
       nonostante gli sforzi ecc
       Sbaglia di nuovo, è lei che non ha nemmeno fatto lo sforzo di cliccare sul paper di genetica in fondo al sunto e sul paper che descrive “sintomi stabili o che regrediscono”, citato nella nota.

86. @Hermano Tobia
    quando scrivo:
    molto bene, allora rendano noto il metodo e ricomincino secondo le regole.
    Tu scrivi che sei d’accordo.
    Ma questo si poteva dire in una frazione di secondo, senza questa interminabile discussione.
    Il problema è che il tuo vero obiettivo è un altro, e si vede dal livore con il quale tratti la Cattaneo.
    Nel momento in cui scopro che dalla pubblicazione si evince che al Burlo non sanno fare gli esami, già capisco che non ho tutti gli strumenti per leggerla. Ma poi, perchè non ci scrivono chiaramente: al Burlo non sanno fare gli esami? Tu non me lo hai mica detto.
    e io mi devo bere quello che mi racconti tu quando vedo che non me la racconti tutta?
    Io non sottraggo tempo e soldi ad altre ricerche, ad altri bambini, per dedicarli a gente che ha fatto della mancanza di chiarezza la propria bandiera. Ma credi che V&B siano gli unici al mondo che hanno evidenze che non si possono del tutto escludere?
    La soluzione è semplice: ripartire da zero senza ambiguità e a loro spese.
    Ma qui sembra interessi dire che la Cattaneo è tanto stronza e cattiva.
    Altrimenti non si capisce tutta questa discussione.

87. Sottoscrivo tutto quello che ha scritto E.K.Hornbeck
    Aggiungo qualche precisazione:
    “E come mai il prof. Remuzzi ed il prof. Introna invece il tempo lo hanno perso, ed in fretta (con risultati obiettivamente modesti) ? Ma se avevano qualcosa da dire perchè non hanno fatto un comment al paper invece di scrivere sui blog ?”
    Probabilmente più di qualcuno avrà già scritto i suoi commenti alla rivista (credo e spero il dott. Carrozzi in primis, visto che V&B hanno insinuato che non abbia fatto le cose per bene; poi sicuramente chi ha avuto modo di esaminare le provette di Brescia; e anche -magari- qualcuno che spiegherà bene che la terapia era stata fatta fuori legge perché non rientrava nei criteri della legge Turco-Fazio e perché il laboratorio di Brescia non era a norma GMP. )
    Immagino che anche qualche straniero che si occupa di SMA1 farà i suoi commenti, come li hanno fatti all’ articolo di Carrozzi nel 2012.
    Io sento puzza di retraction…
    Comunque, siccome è in Italia che ci siamo trovati la patata bollente, con gente che scendeva in piazza, denunce a chi ostacolava il metodo miracoloso, ecc. ecc. e siccome adesso quattro giornalisti incompetenti (di scienza) ma molto di parte stanno starnazzando a destra e a manca che l’ articolo è la prova decisiva della validità del metodo, è giusto che se ne parli anche (in italiano, per chi non sa l’inglese) nei blog italiani per INFORMARE la generalità dei laici (che tra l’altro non avranno neanche letto l’articolo, che non è gratis).
    “e rispondo con quanto ha detto il prof. Bach in una recente intervista, sia sulla “coscienza civile” che sull’analisi dei casi. Non serviva nessuna macchina del tempo. […] “ma non si è mai degnato di visitare uno dei bambini”.
    Visitare i bambini DOPO la cura, senza avere una macchina del tempo che permettesse di vedere come erano prima della cura non serve a nulla! Questi bambini al massimo muovevano un po’ una mano o i piedi, quindi per il “prima” ci si doveva basare sulle affermazioni dei genitori. Se invece c’erano documentazioni affidabili (esami neurologici ben fatti, video standardizzati) del prima e del dopo, bastavano quelli.
    “Considerazioni “da bar” sul costo-opportunità di una sperimentazione (ricordiamoci che si tratta di malattie incurabili, e che il dubbio sui possibili miglioramenti va oltre la SMA1) mi sembrano francamente del tutto fuori luogo. ”
    Non sono considerazioni “da bar”. Da anni ormai medici e infermieri che si assentano per maternità non vengono rimpiazzati, e di quelli che vanno in pensione ne rimpiazzano -se va bene- 1 su 3, oppure -se va MOLTO bene- uno su due. Non ci sono i soldi per seguire a dovere. I soldi non sono infiniti: quello che si spende per una cosa viene tolto a un’altra.

88. @E.K.Hornbeck
    Se lei avesse tentato di occuparsi esclusivamente dell’articolo, non avrebbe tirato in ballo la senatrice Cattaneo e gli altri che si sono opposti al guru.
    Le faccio notare che è stata la prof. Cattaneo che, a fronte della richiesta di una malata di esaminare i risultati di uno degli autori, si è rifiutata adducendo la motivazione: “Ribadisco che Villanova non è nessuno”. Ed è stata sempre lei ad andare in televisione (ad “otto e mezzo”) dicendo che i genitori che sostenevano miglioramenti (fra cui quelli descritti nell’articolo) si erano “autosuggestionati”.
    Ho semplicemente messo in luce che questi atteggiamenti mi sembrano criticabili, ed ho evidenziato il dubbio che forse, alla luce dell’articolo di B. e V. gli aspetti clinici sono stati trascurati. Non pensavo esistesse ancora il reato di lesa maestà.
    @Chiara
    credo e spero il dott. Carrozzi in primis, V&B hanno insinuato che non abbia fatto le cose per bene
    Francamente leggendo l’articolo non ho colto nessuna insinuazione, ma forse questo è un mio limite.
    quindi per il “prima” ci si doveva basare sulle affermazioni dei genitori.
    Non mi sembra che le cose stiano così. Relativamente alla situazione prima della cura, l’articolo è invece a mio avviso piuttosto chiaro nel riferire che sono state fatte delle visite dettagliate in tutti e 3 i casi, e che l’unico video utilizzato è stato per l’outcome a lungo termine (negativo, cmq) del caso 3.
    I soldi non sonoi infiniti: quello che si spende per una cosa viene tolto a un’ altra.
    Certamente, ma la valutazione costi/benefici/opportunità è molto complessa, non si può risolvere in poche battute.

89. Avevo iniziato a scrivere la solita replica punto su punto a ocasapiens quando mi é giunta notizia che Desiree, una delle bambine oggetto dello studio di B. e V., é appena mancata.
    Non credo quindi sia questo il momento di ulteriori battibecchi e polemiche.
    Ormai luci ed ombre dell’articolo sono state discusse a lungo ed animatamente; vedremo come si evolverà la vicenda.

90. @ Hermano Tobia”
    “Francamente leggendo l’articolo non ho colto nessuna insinuazione, ma forse questo è un mio limite”
    ” From 6 to 23 mos, from May 2011 through October 2012, he received a compassionate treatment protocol [of MSCs funded by the Italian government and approved by the Ethics Committee of Trieste Hospital…. His medical chart noted no improvements or regression, but no comprehensive or quantitative examinations were performed.”
    “Even during the earlier Monza MSC infusions, the parents of cases 1-3 felt strongly that their children benefitted a bit between the monthly treatments and their opinions were supported by documents from treating clinicians that were available to the investigators who nevertheless reported no benefit in their letter”
    Se questo non è insinuare che i medici del Burlo non abbiano fatto le cose per bene, in quanto: A) non hanno fatto valutazioni quantitative (mentre affermano di aver fatto le scale CHOP) ; B) hanno trascurato di inserire nel loro articolo (letter) i documenti prodotti dai genitori che affermavano di aver osservato miglioramenti…..

91. Chiedo scusa.
    Come al solito, dal momento in cui comincio a scrivere (di solito a rate, negli intervalli tra una visita e l’altra) un post a quello in cui lo concludo e lo spedisco passano anche diverse decine di minuti, per cui il mio ultimo era stato scritto prima di leggere della morte di Desirée. Non vorrei essere sembrata indelicata.
    Mi spiace per la bambina, ovviamente.
    Spero solo (ahimé temo che sarò smentita dai fatti) che non ci sia la solita speculazione -adesso- con toni tipo: “E’ morta perché le hanno negato la cura”.

92. Riassumendo
    In fisiologia sperimentale, “tempo di latenza” è quello che intercorre fra l’applicazione di uno stimolo e la manifestazione della corrispondente reazione http://www.treccani.it/enciclopedia/latenza/.
    Si deduce che l’espressione “Tempi di latenza sensibilmente aumentati” vuol dire che la reazione allo stimolo è lentissima, c’è un problema al nervo ottico.
    Tale spiegazione ci è stata data anche da uno degli oculisti che ha visitato mio nipote Federico, il prof. Parisi, tra i più rinomati oculisti mondiali. Ma è sufficiente chiedere conferma all’oculista del quartiere.
    Tale era la situazione iniziale di mio nipote (latenza sensibilmente aumentata) ma successivamente i tempi sono rientrati nella normalità, il nervo ottico ricominciava a funzionare a dovere.
    Tracciati dei Potenziali Evocati Visivi di Federico:
    (30 marzo 2013) “latenza sensibilmente aumentata” (i sintomi, rispetto alla norma, risultano sensibilmente aumentati);
    https://drive.google.com/file/d/0B_Dpd39_0Of5N2Z0Z1k4QW10WGc/view
    ____________________________________________________________________________________
    (9 ottobre 2013) “latenza aumentata” (i sintomi, rispetto alla norma, risultano aumentati);
    https://drive.google.com/file/d/0B_Dpd39_0Of5SHFHUWNDT3lreFk/view
    ____________________________________________________________________________________
    (22 luglio 2014) 3) “nei limiti delle variazioni fisiologiche” (si commenta da solo!).
    https://drive.google.com/file/d/0B_Dpd39_0Of5d1JpSG1DMjh1c1E/view
    ____________________________________________________________________________________
    1) Con quale coraggio si afferma il falso sostenendo che non vi sono certificazioni (tutta la documentazione è stata consegnata dai ricorrenti agli Spedali nelle eterne contese legali).
    2) Come mai si dichiara che non vi sono miglioramenti?
    3) Come si spiega tale risultato in una malattia neurodegenerativa, demielinizzante, a rapida progressione?
    4) Perché si negano verità incontestabili?

    1. Signor Massaro
       3) Come si spiega tale risultato in una malattia neurodegenerativa, demielinizzante, a rapida progressione?
       Non sempre in rapida progressione
       in alcuni casi, i sintomi sono stabili o regrediscono e i pazienti possono vivere più a lungo.

93. Insomma, i NAS avrebbero mentito, sostiene lei? E con loro tutti i medici che hanno detto (e ancora insistono a dire) che il metodo non c’è? E quelli che i miglioramenti non li hanno trovati? E quelli che hanno notato che il signor Vannoni non faceva certo filantropia? Ma che baggianata avrebbe mai fatto Vannoni a ricorrere al patteggiamento? Aveva la vittoria in tasca, secondo lei.

94. @ocasapiens
    Solo per precisare che il piccolo Federico non ha la SMA, ma un’altra terribile malattia neurodegenerativa “che non lascia scampo”. La sua storia é descritta qui:
    http://www.unasperanzaperfederico.org

95. ocasapiens “in alcuni casi, i sintomi sono stabili o regrediscono e i pazienti possono vivere più a lungo”
    Lei dice cose che non stanno in cielo né in terra. Mi trovi un bambino al mondo con la m. Krabbe che abbia avuto regressione.
    La clinica americana depositaria del registro mondiale di tutti i bambini affetti da Krabbe non ne conoscono.
    Se si vuole negaro che il cielo esiste liberissima di farlo.
    Ai NAS sono stati consegnati tutti i documenti, tutta la documentazione dei 14 genitori presenti alla conferenza del 28 dicembre 2013, il ricorso della Regione Lombardia
    https://drive.google.com/file/d/0B_Dpd39_0Of5RkpfR2pRbVp1RnM/view?usp=sharing
    e degli Spedali di Brescia
    https://drive.google.com/file/d/0B_Dpd39_0Of5M2FlSXVZal9DM2c/view?usp=sharing
    contro l’ordinanza dell’AIFA contestata, in un centinaio di pagine, nei minimi particolari. Questi sono i fatti, documentati.

    1. Signor Massaro,
       pensavo che lei parlasse di SMA1, mi scusi.
       Non ho mai sentito negare gli effetti di un trapianto di midollo per il morbo di Krabbe, almeno per alcune delle sue forme, o in diagnosi precoce quelli del sangue del cordone ombelicale.
       Come dice lei, sono “fatti documentati” in quasi vent’anni di esperimenti clinici condotti nel rispetto delle regole.
       Hermano Tobia,
       grazie, avevo capito male.

96. @ Hermano Tobia
    Non credo quindi sia questo il momento di ulteriori battibecchi e polemiche.
    Concordo.
    Questo e’ il momento del silenzio e del cordoglio.
    Per le polemiche avremo altre occasioni.

97. Mi imbatto in questo sito e mi chiedo se voglia fare un servizio al cittadino o dimostrare le proprie tesi in modo alquanto goffo.
    Il signor Remzzi è stata recapitata una missiva proprio del professor Villanova, spero che sia stata pubblicata, perché io stessa sono la destinataria della sua risposta. L’onesta intellettuale cosa assai preziosa, è un valore che si deve dimostrare.

98. Si, anche io oggi reputo che sia opportuno il silenzio,
    e apprezzo l’invito proprio da parte di HT a non polemizzare.
    Condivido pure gli auspici di Chiara.
    Dite quello che volete, ma questo blog è anche questo, e io che non sono molto più di uno che guarda “quark”, lo apprezzo.

99. Signora ocasapiens, non c’è peggior sordo di chi non vuol sentire.
    Non dice una parola sui risultati dei PEV che ho indicato.
    Non commenta i ricorsi della Regione Lombardia e degli Spedali contro l’ordinanza dell’AIFA.
    Continua a dire “in alcuni casi, i sintomi sono stabili o regrediscono e i pazienti possono vivere più a lungo” precisando che si riferisce alla SMA1 e non al Krabbe.
    Ma chi gliele dice queste cose?
    Lei ne sa più di Bach o Villanova che categoricamente escludono la possibilità di un miglioramento sia pur minimo e occasionale?
    Lei è più informata dei maggiori centri statunitensi, norvegesi, olandesi che escludono anche per il Krabbe la possibilità di un miglioramento sia pur minimo e occasionale?
    Il trapianto di midollo per il Krabbe è possibile ma solo per pazienti asintomatici, in caso contrario c’è lo zero assoluto o, tutt’al più, lo zero capovolto, nonostante tanti proclami, caroselli.
    Visto che Lei parla sempre di “cure sperimentate”, probabilmente ignora che i trattamenti fatti a Brescia rispettavano quanto previsto dal D:M: TUrco/Fazio che, in casi particolari, consentiva l’accesso a trattamenti non sperimentati addirittura escludendo categoricamente la necessità che quei trattamenti fossero cure o terapie o trattamenti sperimentati. Chiaro?
    Qui tiro la mia riga e La saluto cordialmente.

    1. Signor Massaro,
       non ho nulla da dire né sui PEV (non sono un medico) né sui ricorsi: so che la Cassazione ha dato ragione agli Spedali, ma mi sembra che la motivazione non sia ancora pubblicata.
       Ma chi gliele dice queste cose?
       i ricercatori che hanno scritto l’articolo che le ho già linkato nella mia risposta precedente, e quelli elencati a pp. 49 e 50 , nella rassegna degli esperimenti clinici.
       i trattamenti fatti a Brescia rispettavano quanto previsto dal D:M: TUrco/Fazio
       Questo è stato smentito dal prof. Fazio.
       “cure sperimentate”
       Appunto, per la malattia di Krabbe ((sotto i vari nomi), i trapianti con cellule staminali del midollo sono già stati sperimentati in vitro, sugli animali e infine sui pazienti, con risultati positivi. Ultimo link per oggi:
       Central nervous system manifestations of globoid-cell leukodystrophy can be reversed by allogeneic hematopoietic stem-cell transplantation.

100. E’ triste ed imbarazzante da dire in questa situazione, ma le sperimentazione clinica non si fa come alcuni sembrano intendere. Questo è quanto secoli (letteralmente) di scienza medica ci hanno insegnato ed anche quanto ci si aspetta da una nazione evoluta del XXI secolo. L’Italia per fortuna nostra ne fa parte, anche se di tanto in tanto …

101. Sig. Massaro,
     lei ha ragione nel dire che la malattia di Federico è ben diversa della SMA1 di cui si parla nell’articolo di Villanova e Bach, articolo che è il tema di questo blog.
     Il ricorso al TAR degli Spedali di Brescia è chiaramente un’autodifesa da parte di chi aveva autorizzato un’ attività che non rispettava la legge. Dunque ha il valore di un parere di parte.
     Visto che è tanto preciso, la invito a leggere il testo integrale dell’ audizione al Senato del dott. Fazio, uno degli estensori del decreto (o legge) in base al quale sarebbero state autorizzate le cure con Stamina.
     https://www.senato.it/service/PDF/PDFServer/DF/302060.pdf
     In realtà lui smentisce che la “terapia” stamina avesse i requisiti richiesti dalla legge. Qui non ci troviamo davanti a un’ opinione qualsiasi, bensì all’interpretazione autentica di chi la legge l’ha scritta! Inoltre, poiché il dott. Fazio non è stato coinvolto nella vicenda Stamina, è un parere super partes.
     “Sono d’accordo con lei, senatrice Cattaneo. Personalmente non ho mai parlato di cure compassionevoli…” PERCHE’ SI CONTINUA A PARLARE DI CURE COMPASSIONEVOLI ALLORA?
     “ribadisco che non piace neanche a me il termine «compassionevole», che tra l’altro non credo c’entri niente. Que- ste terapie devono pero` essere assolutamente documentate. In proposito, vorrei ricordare le condizioni poste dal decreto Turco – che naturalmente sono state da me reiterate – perche ? e` assolutamente opportuno conoscerle. In primo luogo, e` necessario che «siano disponibili dati scientifici che ne giustifichino l’uso, pubblicati su accreditate riviste internazionali».” DOV’ ERANO LE PUBBLICAZIONI SU ACCREDITATE RIVISTE INTERNAZIONALI?
     In secondo luogo, e` necessario che «sia stato acquisito il consenso informato del paziente» e «sia stato acquisito il parere favorevole del Comitato etico (…), con specifica pronuncia sul rapporto favorevole fra i benefici ipotizzabili ed i rischi prevedibili del trattamento proposto, nelle particolari condizioni del paziente»; cosa che, a quanto mi risulta, non e` stata fatta in nessuna delle situazioni coinvolte.
     In terzo luogo, e` necessario che «siano utilizzati, non a fini di lucro, prodotti preparati in laboratori in possesso dei requisiti di cui all’articolo 2, anche in casi di preparazione standard.» Qui sì che entra in gioco l’AIFA – e così rispondo alla seconda domanda della senatrice Cattaneo – nell’accertamento dei requisiti dei laboratori, non dunque nell’approvazione specifica dei singoli progetti.” L’ AIFA NON DOVEVA DARE UN PARERE SULLA CURA, MA SULLE CARATTERISTICHE DEL LABORATORIO DOVE VENIVANO MANIPOLATE LE CELLULE STAMINALI SI’! E ATTENERSI ALLA NORMATIVA EUROPEA, CHE IMPONE LA LAVORAZIONE IN UN LABORATORIO GMP.

102. Per chi non ha voglia di leggere tutta l’ audizione, qui c’è un onesto riassunto
     http://www.quotidianosanita.it/governo-e-parlamento/articolo.php?articolo_id=19672

103. Neanche a me piace il termine “compassionevole”, va benissiomo “terapia individuale”. E allora?
     Regione Lombardia, Spedali e AIFA sono parte e controparte. E allora? Se si entra nel merito dell’ordinanza dell’AIFA nessuno può vietare di entrare nel merito dei ricorsi. Si tratta di capire se abbiano valore gli addebiti o le contestazioni contro quegli addebiti.
     D’accordo su tutto il resto (che è stato pienamente osservato: consenso informato, laboratori di strutture pubbliche, ecc.).
     Sulle competenze dell’AFA: il decreto Turco, reiterato da Fazio (quindi decreto Turco/Fazio) stabiliva che, in deroga alla normativa vigente sulle terapie avanzate, l’unico adempimento nei riguardi dell’AIFA consisteva nella trasmissione di autocertificazione del possesso dei requisiti da parte dell’Azienda Ospedaliera.
     L’unico compito dell’AIFA consisteva nell’aggiornamento dell’elenco relativo ai medicinali considerati scientificamente e clinicamente consolidati. Questo è quanto viene riportato (D.M. 5 dicembre 2006, art. 1, comma 4 lett. a). NULL’ALTRO.
     A Gennaio il ministro Lorenzin, con un proprio decreto, ha stravolto il D. M 5 dicembre 2006 stabilendo (da gennaio 2015) norme che prima non esistevano (GMP, autorizzazione AIFA, ecc.) e che invece si sosteneva che esistessero (e si sostiene ancora qui)!
     In conclusione qualcuno ha dimenticato che in mezzo c’erano persone in carne e ossa che chiedevano, avendo ricavato solo benefici (che pur ampiamente documentati sono stati considerati “autosuggestioni”) di poter continuare un trattamento non sperimentato previsto dal D.M. Turco/Fazio, dalla legge 57/2013 art. 2, dalle ordinanze giudiziarie, dal buonsenso.
     Non intervengo più, sono stufo di ripetere le stesse cose da circa tre anni.
     Auguro buona salute a voi, ai vostri figli, ai vostri nipoti e che non capiti loro una malattia a rapida progressione, senza terapia, a esito infausto.
     In sostanza vi auguro che non vi venga detto, come è stato detto a noi, “lasciatelo morire” e che nessuno venga a filosofare su un qualsiasi vostro tentativo di ribellione a tale verdetto.

104. @ sig. Massaro
     ” Sulle competenze dell’AFA: il decreto Turco, reiterato da Fazio (quindi decreto Turco/Fazio) stabiliva che, in deroga alla normativa vigente sulle terapie avanzate, l’unico adempimento nei riguardi dell’AIFA consisteva nella trasmissione di autocertificazione del possesso dei requisiti da parte dell’Azienda Ospedaliera.
     L’unico compito dell’AIFA consisteva nell’aggiornamento dell’elenco relativo ai medicinali considerati scientificamente e clinicamente consolidati. Questo è quanto viene riportato (D.M. 5 dicembre 2006, art. 1, comma 4 lett. a). NULL’ALTRO.”
     COMPITO DELL’ AIFA E’ ANCHE -COME PER QUALSIASI ALTRA ATTIVITA’- VERIFICARE CHE I REQUISITI DEL LABORATORIO SIANO SODDISFATTI, VERIFICARE CIOE’ LA VERIDICITA’ DELL’AUTOCERTIFICAZIONE. E QUESTI REQUISITI (CHE NON SONO DETERMINATI DALLA LEGGE TURCO-FAZIO MA DA NORME ITALIANE ED EUROPEE) NON ERANO SODDISFATTI DAL LABORATORIO DI BRESCIA. Perché i laboratori dove si COLTIVANO CELLULE STAMINALI, MESENCHIMALI IN PASSAGGI SUCCESSIVI devono essere a norma GMP, a differenza di quelli dove si PRELEVANO, CONTROLLANO, CONGELANO E SCONGELANO CELLULE STAMINALI EMOPOIETICHE PER TRAPIANTI DI MIDOLLO. Infatti il dott. Tomino dell’ AIFA è stato condannato per non aver verificato l’autocertificazione di Brescia.
     Dire che per la legge Turco-Fazio si possa derogare dalle leggi sulla sicurezza dei laboratori è come dire che -se l’uso è compassionevole- si possono somministrare farmaci scaduti o degradati perché conservati male.
     Quello che voi fanatici di Stamina non avete MAI capito (perché vi siete fidati ciecamente delle fanfaluche che diceva Vannoni, che non è neanche medico, e di Andolina che -siccome vuole fare quello che vuole non accetta le regole che non gli fanno comodo) è che la necessità di lavorare in laboratorio GMP dipende dal rischio di inquinamento e degradazione delle cellule che se vengono passate più volte in terreni di coltura è MOLTO più alto che per cellule che vengono semplicemente prelevate dal midollo e congelate. Nei trapianti di midollo emopoietico, infatti, la stimolazione alla replicazione cellulare viene fatta nell’organismo umano (nell’osso) prima del prelievo. Quindi il midollo prelevato è già di per sè ricco di cellule staminali; basta controllarne la qualità, congelarlo e -una volta scongelato- viene immediatamente reinfuso. Invece, per le mesenchimali, il frammento osseo è povero di staminali mesenchimali, e quindi sono necessari diversi passaggi in provetta con terreni di coltura adatti per arrivare a un numero di cellule staminali sufficiente. E a ogni passaggio si rischia di inquinare il materiale, o di causare una degenerazione neoplastica.
     Tra l’altro, lavorare in GMP significa solo lavorare in un laboratorio ad altissima garanzia di sterilità, per cui non si capisce perché non si possa fare anche il procedimento Stamina. L’unica spiegazione che ha dato Andolina in un’intervista (o un post da qualche parte) è che l’ac. retinoico non esiste in formulazione iniettabile (cioè con garanzia di sterilità assoluta); infatti viene usato in dermatologia. Ma se il problema è questo, come può garantire la sterilità dei preparati?

105. @ Chiara
     Le segnalerei che, al momento, la discussione sembra essersi trasferita nei commenti a questo articolo su Oggi Scienza.

106. Intervengo, solo per precisare che Fazio, quando ha fatto l’audizione alla commissione sanita’ al Senato, non è stato proprio sincerissimo… Lui ha dichiarato che a seguito del parere del css aveva stroncato ogni rapporto con Stamina. Nella realtà, c’è una ormai famosa email di una funzionaria del ministero (quando fazio era ministro) che indirizzava una famiglia di un bambino (dietro pressioni di un’altissima carica dello Stato – dice lui) proprio a Brescia per il metodo Stamina. Preciso che all’epoca, Vannoni non aveva ancora firmato l’accordo con l’ospedale. A fronte di questo, come si fa a ritenere attendibili le dichiarazioni dell’ex ministro? Prego il sig Massaro di dare il link della mail e dell’accordo, così che tutti possano fare un confronto. Io purtroppo non sono così tecnologica. Comunque, i documenti li ho e chi li vuole mi può dare il suo indirizzo email e posso inviare tutto. Saluti.

107. @ Luisa
     Lei e’ intervenuta a commento di un thread che ormai e’ obsoleto e rischia di essere letta da pochissimi.
     Le suggerisco, se spera in riscontri, di commentare in coda al piu’ recente post dedicato alla vicenda.

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